11月28日，国家医保局发布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（以下简称新版医保目录）。作为全球首个且唯一获批的特异性补体旁路B因子抑制剂和成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）口服单药疗法的盐酸伊普可泮胶囊被纳入新版医保目录，这将为PNH患者带来新的治疗选择。
PNH是一种进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，临床主要表现为溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH可在任何年龄发生，但更常见于20-40岁人群，对青壮年造成终身沉重的负担。
盐酸伊普可泮胶囊是诺华公司的一款创新药，于2024年4月获得国家药品监督管理局批准，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人患者。
“盐酸伊普可泮胶囊为中国PNH患者带来了突破性的治疗选择，有望改变中国PNH的治疗模式。多项临床研究证实了其在控制溶血、实现血红蛋白正常化、摆脱输血、改善疲劳以及耐受性与安全性等方面的突出表现。从药物机制来看，盐酸伊普可泮胶囊可选择性作用于补体旁路途径，从而全面有效控制血管内和血管外溶血，弥补了现有治疗方案的不足。被纳入新版医保目录后，盐酸伊普可泮胶囊将可以惠及更多PNH患者，助力他们重新回归正常工作与生活。”天津医科大学总医院副院长、血液病中心主任付蓉教授表示。
诺华公司中国区副总裁，零售、新兴市场及商务部负责人兼肿瘤治疗领域代理负责人陈晖表示：“诺华长期深耕血液疾病领域，不断开发并引入高临床价值的创新药物，并致力于探索多元化路径和方式，提升创新药物的可及性。自2017年以来，诺华已有近40款产品被纳入国家医保目录。”
据悉，新版医保目录将于2025年1月1日起正式执行。
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