昨天(28日)，在博鳌亚洲论坛2024年年会“关注罕见病，促进健康公平可及”分论坛上，“渐冻症斗士”蔡磊通过视频分享感受。 论坛官方供图
我国罕见病目录收录的207种罕见病，60种国内有药，62种国外有药而国内没药。如何鼓励这62种药物到中国注册上市？
中国国际经济交流中心理事长毕井泉在博鳌亚洲论坛2024年年会举办的“关注罕见病，促进健康公平可及”分论坛上表示，要努力降低罕见病药物进口注册成本，罕见病药物审批上市，不要等临床三期试验，改为只进行一期临床试验，二期临床有效就允许直接上市。他还提到，目前我国有21种因年治疗费用超30万元而没纳入医保目录的罕见病治疗药品，建议按照30万元数额来进行医保支付。
针对这一世界难题，国家药品监督管理局科技和国际合作司司长秦晓岺在论坛上给出中国的解决方案。
秦晓岺表示，实际上中国政府高度重视罕见病，在药品审评审批环节，2018年，国家药监局和国家卫生健康委一共发布了三批目录81个凭单，其中30多个品种是罕见病用药，鼓励企业申请罕见病用药审批，通过特殊的审评渠道给予支持，让它更快进入市场。
国际罕见病理事会主席、加拿大罕见病组织主席兼首席执行官杜兰·王·里格提出了另一种解决之法。她说，中国投入很多资金开发罕见病的治疗方式，开发了诊断方式和最好的基础设施，使得患者能够快速获得治疗方案。但新兴经济体却没有这样的水平和规模。她建议，让多个国家通过罕见病的共同团体来实现药物采购，那么面对医药企业就会有更强的议价能力。
当日，因为身体原因不能到论坛现场的爱斯康医疗科技有限公司董事长、京东集团原副总裁蔡磊，通过视频分享了自己的感受。作为“渐冻症斗士”，蔡磊表示，虽然渐冻症还未被攻克，但是“不是因为有希望才去努力，而是因为努力才看到了希望”，罕见病患者为人类的进步，极大地承担了风险和病痛，承担了小概率事件，同时，每一种罕见病的攻克，都是人类医学的巨大突破。近期，蔡磊决定和夫人再捐助一亿元用于支持渐冻症的基础研究和药物研发、临床医疗等科研项目，此举引发了社会关注。谈及此举的初衷，他表示，由于患者群体较少，药物研发风险高且成本高昂，长期缺乏足够关注和资金投入。面对患者群体生命救治的绝望和药物研发的困境，在所剩不多的生命时间里，他选择再次创业，携手各方对渐冻症发起挑战。
昨天(28日)，在博鳌亚洲论坛2024年年会“关注罕见病，促进健康公平可及”分论坛上，“渐冻症斗士”蔡磊通过视频分享感受。 论坛官方供图
我国罕见病目录收录的207种罕见病，60种国内有药，62种国外有药而国内没药。如何鼓励这62种药物到中国注册上市？
中国国际经济交流中心理事长毕井泉在博鳌亚洲论坛2024年年会举办的“关注罕见病，促进健康公平可及”分论坛上表示，要努力降低罕见病药物进口注册成本，罕见病药物审批上市，不要等临床三期试验，改为只进行一期临床试验，二期临床有效就允许直接上市。他还提到，目前我国有21种因年治疗费用超30万元而没纳入医保目录的罕见病治疗药品，建议按照30万元数额来进行医保支付。
针对这一世界难题，国家药品监督管理局科技和国际合作司司长秦晓岺在论坛上给出中国的解决方案。
秦晓岺表示，实际上中国政府高度重视罕见病，在药品审评审批环节，2018年，国家药监局和国家卫生健康委一共发布了三批目录81个凭单，其中30多个品种是罕见病用药，鼓励企业申请罕见病用药审批，通过特殊的审评渠道给予支持，让它更快进入市场。
国际罕见病理事会主席、加拿大罕见病组织主席兼首席执行官杜兰·王·里格提出了另一种解决之法。她说，中国投入很多资金开发罕见病的治疗方式，开发了诊断方式和最好的基础设施，使得患者能够快速获得治疗方案。但新兴经济体却没有这样的水平和规模。她建议，让多个国家通过罕见病的共同团体来实现药物采购，那么面对医药企业就会有更强的议价能力。
当日，因为身体原因不能到论坛现场的爱斯康医疗科技有限公司董事长、京东集团原副总裁蔡磊，通过视频分享了自己的感受。作为“渐冻症斗士”，蔡磊表示，虽然渐冻症还未被攻克，但是“不是因为有希望才去努力，而是因为努力才看到了希望”，罕见病患者为人类的进步，极大地承担了风险和病痛，承担了小概率事件，同时，每一种罕见病的攻克，都是人类医学的巨大突破。近期，蔡磊决定和夫人再捐助一亿元用于支持渐冻症的基础研究和药物研发、临床医疗等科研项目，此举引发了社会关注。谈及此举的初衷，他表示，由于患者群体较少，药物研发风险高且成本高昂，长期缺乏足够关注和资金投入。面对患者群体生命救治的绝望和药物研发的困境，在所剩不多的生命时间里，他选择再次创业，携手各方对渐冻症发起挑战。
三四线城市贡献增至近六成！龙年春节档票房创新高，也有公司被烫伤 春节档票房之争基本落下帷幕，龙年电影市场迎来开门红。 2月18日消息，根据国家电影局初步统计，2024年春节假期(2月10日至2月17日)全国电影票房为8 中新经纬2月18日电 据微信号“中国铁路”18日消息，2月17日正月初八，春节假期最后一天，全国铁路发送旅客1606.7万人次，连续4天刷新春运单日旅客发送量历史新高；春节假期(2月10日至17日)，全国铁路累计发送旅客9946万人次 新华社记者周义在福建省莆田市，“无忧电工”培训班的出现，为当地残障人士拓宽了就业渠道。“兼职电工，我的月收入平均增加1000多元。”通过培训获得电工证的第二批“无忧电工”梁志忠说话间难掩喜悦之情 最高检：对未成年人实施网络暴力依法从重处罚 中新网2月23日电 据最高人民检察院微博消息，2月23日，最高人民检察院法律政策研究室主任高景峰在访谈时介绍，对网络暴力违法犯罪，应当体现从严惩治精神，依法严肃追究，切实 春节档还是挣钱的好档期吗？ 中新网北京2月23日电(记者 张曦)2024春节档已进入尾声。 如果要用一个词来形容今年的表现，无疑是“魔幻”。 一边是80.16亿创纪录的票房成绩(2024年2月10日至17日)，一边是四部电 加强知识产权法治保障 推动发展新质生产力 国务院新闻办公室22日举行新闻发布会，介绍国家层面知识产权案件上诉审理机制运行有关情况。截至2023年12月31日，最高人民法院知识产权法庭共受理案件18924件，审结15710 。本文链接：国家药品监督管理局有关负责人：中国政府高度重视罕见病 鼓励企业申请药品审批http://www.sushuapos.com/show-5-10464-0.html
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