中国科学院广州生物医药与健康研究院联合广州医科大学等单位，成功开发出一种全新的“线粒体胶囊”移植技术。该技术将健康线粒体包裹在红细胞来源的囊泡中，在国际上首次实现了向细胞和组织的高效、安全“快递”。相关成果近日发表于《细胞》。
研究团队创新性地利用红细胞细胞膜囊泡作为“胶囊”，将健康线粒体包裹其中，形成直径约千分之一毫米的“线粒体胶囊”，在线粒体移植与疾病治疗方面取得三方面突破。
一是高效递送与整合。裸露线粒体移植的导入效率低于5%，而“线粒体胶囊”技术使约80%的目标细胞成功接收供体线粒体。这些外源线粒体进入细胞后，主动与细胞原有线粒体网络融合，在细胞内“安家落户”，持续补偿细胞的代谢障碍和功能缺陷。
二是修复基因缺陷。团队针对多种线粒体DNA突变患者细胞进行测试，结果显示，移植的健康线粒体成功“上岗”后，细胞内病变线粒体的比例显著下降，濒死细胞的能量代谢迅速恢复，基因缺陷得到有效“代偿”。
三是改善疾病症状。团队构建了帕金森病、利氏综合征及线粒体DNA缺失综合征等多种疾病动物模型。在帕金森病小鼠模型中，将“线粒体胶囊”递送至病变脑区后，有效阻止了神经元持续死亡，恢复脑区线粒体正常功能，显著改善模型小鼠的运动能力，使之几乎恢复至正常水平。在线粒体遗传疾病小鼠模型中，“线粒体胶囊”治疗显著延长了疾病小鼠的生命，多个器官的功能衰竭得到挽救。
该研究不仅建立了一套高效安全的线粒体移植技术体系，更在国际上首次提出“细胞器治疗”的新概念，为众多由线粒体功能障碍引起的难治性疾病开辟了全新治疗思路。不同于再生医学中通过移植整个细胞来修复组织的“细胞治疗”，“细胞器治疗”直接移植细胞内的功能性“器官”来修复病变细胞。这意味着，未来或许可以将健康的线粒体作为一种“药物”，直接递送到患者体内，修复病变组织和器官的功能。
中国科学院广州生物医药与健康研究院联合广州医科大学等单位，成功开发出一种全新的“线粒体胶囊”移植技术。该技术将健康线粒体包裹在红细胞来源的囊泡中，在国际上首次实现了向细胞和组织的高效、安全“快递”。相关成果近日发表于《细胞》。
研究团队创新性地利用红细胞细胞膜囊泡作为“胶囊”，将健康线粒体包裹其中，形成直径约千分之一毫米的“线粒体胶囊”，在线粒体移植与疾病治疗方面取得三方面突破。
一是高效递送与整合。裸露线粒体移植的导入效率低于5%，而“线粒体胶囊”技术使约80%的目标细胞成功接收供体线粒体。这些外源线粒体进入细胞后，主动与细胞原有线粒体网络融合，在细胞内“安家落户”，持续补偿细胞的代谢障碍和功能缺陷。
二是修复基因缺陷。团队针对多种线粒体DNA突变患者细胞进行测试，结果显示，移植的健康线粒体成功“上岗”后，细胞内病变线粒体的比例显著下降，濒死细胞的能量代谢迅速恢复，基因缺陷得到有效“代偿”。
三是改善疾病症状。团队构建了帕金森病、利氏综合征及线粒体DNA缺失综合征等多种疾病动物模型。在帕金森病小鼠模型中，将“线粒体胶囊”递送至病变脑区后，有效阻止了神经元持续死亡，恢复脑区线粒体正常功能，显著改善模型小鼠的运动能力，使之几乎恢复至正常水平。在线粒体遗传疾病小鼠模型中，“线粒体胶囊”治疗显著延长了疾病小鼠的生命，多个器官的功能衰竭得到挽救。
该研究不仅建立了一套高效安全的线粒体移植技术体系，更在国际上首次提出“细胞器治疗”的新概念，为众多由线粒体功能障碍引起的难治性疾病开辟了全新治疗思路。不同于再生医学中通过移植整个细胞来修复组织的“细胞治疗”，“细胞器治疗”直接移植细胞内的功能性“器官”来修复病变细胞。这意味着，未来或许可以将健康的线粒体作为一种“药物”，直接递送到患者体内，修复病变组织和器官的功能。
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