设置
  • 日夜间
    随系统
    浅色
    深色
  • 主题色

科研人员开发新型“肽基脂质”平台 实现mRNA精准器官靶向递送和先导编辑

发布时间: 来源: 中国科学院

传统的脂质纳米颗粒(LNP),在全身给药后,大多富集在肝脏。这种固有的“肝脏趋向性”,限制了LNP在肝外疾病治疗中的应用。此前,科学家已尝试靶向配体修饰、高通量脂质库筛选等多种策略,但对于如何理性、可预测地设计能够特异性靶向特定器官的递送载体尚不明晰。iBa速刷资讯——每天刷点最新资讯,了解这个世界多一点SUSHUAPOS.COM

近期,中国科学院动物研究所等研究团队,将生物学中结构多变的多肽,与脂质纳米技术中的可电离脂质,这两类生物材料融合,创造出一种全新的肽基可离子化脂质(PIL)材料,开发出名为PILOT的器官靶向mRNA递送平台。PILOT平台可在无需配体修饰和额外脂质加入的情况下,实现多器官特异性mRNA递送,且其PIL靶向修饰策略具有通用性和可预测性,即赖氨酸/精氨酸修饰,可实现mRNA的肺靶向递送;半胱氨酸/组氨酸/酪氨酸/苯丙氨酸修饰,可实现mRNA的肝靶向递送;谷氨酸/天冬氨酸/脯氨酸/色氨酸修饰,及Nα-乙酰化赖氨酸/精氨酸修饰,可实现mRNA的脾脏特异性递送;赖氨酸-酪氨酸二肽的加入,可显著提升mRNA的胸腺靶向递送;阿仑膦酸的加入,可显著提升mRNA的骨骼靶向递送。iBa速刷资讯——每天刷点最新资讯,了解这个世界多一点SUSHUAPOS.COM

进一步,研究团队基于肝靶向与肺靶向PILOT LNP,挑战了在递送上难度较大的先导编辑技术,通过“all-in-one”方式,共同递送PEmax mRNA和工程化向导RNA(epegRNA),实现了在肝脏中13.3%的先导编辑编辑效率,和在肺部7.4%的先导编辑效率。该研究首次通过全身系统性给药,在肺部实现高效先导编辑,为治疗肺遗传病奠定了技术基础。iBa速刷资讯——每天刷点最新资讯,了解这个世界多一点SUSHUAPOS.COM

研究开发的PILOT靶向递送平台,提供了一套可预测、模块化的“设计规则”,减少了开发器官靶向疗法的盲目性和时间成本。这项技术有望应用于针对肺部疾病、脾脏疾病、免疫系统疾病及骨相关疾病的精准基因药物开发,并推动mRNA技术应用到治疗更多重大难治性疾病。iBa速刷资讯——每天刷点最新资讯,了解这个世界多一点SUSHUAPOS.COM

相关研究成果发表在《自然-材料》(Nature Materials)上。研究工作得到国家自然科学基金委员会、科学技术部、北京市等的支持。iBa速刷资讯——每天刷点最新资讯,了解这个世界多一点SUSHUAPOS.COM

论文链接iBa速刷资讯——每天刷点最新资讯,了解这个世界多一点SUSHUAPOS.COM

iBa速刷资讯——每天刷点最新资讯,了解这个世界多一点SUSHUAPOS.COM

 PILOT技术介导多器官特异性的mRNA递送iBa速刷资讯——每天刷点最新资讯,了解这个世界多一点SUSHUAPOS.COM

中新社柏林11月9日电 维也纳消息:当地时间8日,沙特阿卜杜勒阿齐兹亲王国际水奖(Prince Sultan Bin Abdulaziz Internation   普通高等学校特殊类型招生是高校考试招生工作的重要组成部分。日前,教育部印发通知,对做好2025年普通高校部分特殊类型招生工作进行部署,要求各地各有关高校深入贯彻党的二十届三中全会和全国教育大会精神,进一步建立   日前,教育部印发通知,部署各地各高校抢抓秋招关键期,于11月至12月集中开展2025届高校毕业生“秋季校园招聘月”系列活动。  本次活动以“协同联动拓岗位 凝心聚力促就业”为主题,将在全国范围内深入开展人才专场招 近年来,学前教育得到快速发展,但仍是国民教育体系的薄弱环节,需要通过立法,贯彻落实党中央、国务院决策部署,破解突出问题,为学前教育高质量发展提供法治保障。在此背景下,《中华人民共和国学前教育 中国教育报-中国教育新闻网讯(通讯员 张昕妍 记者 余闯)近日,北京教育科学研究院基础教育教学研究中心牵头,京津冀三地教研部门联合在京举办青年教师同课异构教学展示活动。活动深入贯彻落实全国 日前,教育部印发《关于做好2025届全国普通高校毕业生就业创业工作的通知》(以下简称《通知》),部署各地各高校深入贯彻落实党中央、国务院决策部署,实施“2025届全国普通高校毕业生就业创业促进和 。

本文链接:科研人员开发新型“肽基脂质”平台 实现mRNA精准器官靶向递送和先导编辑http://www.sushuapos.com/show-12-1724-0.html

声明:本网站为非营利性网站,本网页内容由互联网博主自发贡献,不代表本站观点,本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼,请大家谨防诈骗!若有侵权等问题请及时与本网联系,我们将在第一时间删除处理。

上一篇: 科学家开发出高通量单细胞基因组和转录组联合测序方法

下一篇: 科学家发现矮星系里的“迷途”黑洞

热门资讯

推荐资讯

  • 日榜
  • 周榜
  • 月榜