传统的脂质纳米颗粒（LNP），在全身给药后，大多富集在肝脏。这种固有的“肝脏趋向性”，限制了LNP在肝外疾病治疗中的应用。此前，科学家已尝试靶向配体修饰、高通量脂质库筛选等多种策略，但对于如何理性、可预测地设计能够特异性靶向特定器官的递送载体尚不明晰。
近期，中国科学院动物研究所等研究团队，将生物学中结构多变的多肽，与脂质纳米技术中的可电离脂质，这两类生物材料融合，创造出一种全新的肽基可离子化脂质（PIL）材料，开发出名为PILOT的器官靶向mRNA递送平台。PILOT平台可在无需配体修饰和额外脂质加入的情况下，实现多器官特异性mRNA递送，且其PIL靶向修饰策略具有通用性和可预测性，即赖氨酸/精氨酸修饰，可实现mRNA的肺靶向递送；半胱氨酸/组氨酸/酪氨酸/苯丙氨酸修饰，可实现mRNA的肝靶向递送；谷氨酸/天冬氨酸/脯氨酸/色氨酸修饰，及Nα-乙酰化赖氨酸/精氨酸修饰，可实现mRNA的脾脏特异性递送；赖氨酸-酪氨酸二肽的加入，可显著提升mRNA的胸腺靶向递送；阿仑膦酸的加入，可显著提升mRNA的骨骼靶向递送。
进一步，研究团队基于肝靶向与肺靶向PILOT LNP，挑战了在递送上难度较大的先导编辑技术，通过“all-in-one”方式，共同递送PEmax mRNA和工程化向导RNA（epegRNA），实现了在肝脏中13.3%的先导编辑编辑效率，和在肺部7.4%的先导编辑效率。该研究首次通过全身系统性给药，在肺部实现高效先导编辑，为治疗肺遗传病奠定了技术基础。
研究开发的PILOT靶向递送平台，提供了一套可预测、模块化的“设计规则”，减少了开发器官靶向疗法的盲目性和时间成本。这项技术有望应用于针对肺部疾病、脾脏疾病、免疫系统疾病及骨相关疾病的精准基因药物开发，并推动mRNA技术应用到治疗更多重大难治性疾病。
相关研究成果发表在《自然-材料》（Nature Materials）上。研究工作得到国家自然科学基金委员会、科学技术部、北京市等的支持。
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PILOT技术介导多器官特异性的mRNA递送
? 张焕乔（1933—） 1933年12月23日生于重庆。1956年毕业于北京大学物理系。1997年当选为中国科学院院士。中国原子 统筹推进科技教育与人文教育，有利于形成更高水平的人才培养体系，有利于全面提高学生综合素养 党的二十届三中全会明确提出“强化科技教育和人文教育协同”。这是深化教育综合改革的题中 《中华人民共和国学前教育法》（以下简称学前教育法）第七章详细规定了各级政府及有关部门对学前教育在安全管理、收费管理、经费预算、督导问责、质量评估、信息公开等方面的监管责任，为解决实践 中国教育报-中国教育新闻网北京11月1日讯（记者 欧媚）记者今天从全国人大常委会法制工作委员会发言人记者会上获悉，十四届全国人大常委会第十二次会议将于11月4日至8日在北京举行，将对学前教育法 中国教育报-中国教育新闻网讯（记者 葛仁鑫）近日，四川省教育厅下发《关于确保中小学生每天综合体育活动时间不低于两小时的通知》，严格确保学生体育活动时间、切实加强师资队伍和场地设施建设、广 中国教育报-中国教育新闻网讯（记者 阳锡叶）近日，湖南省教育厅印发《岳麓山大学城高校学分互认、后勤共保、设施共用实施方案（试行）》，进一步拓宽岳麓山大学城高校（中南大学、湖南大学、湖南师范大学 。本文链接：科研人员开发新型“肽基脂质”平台 实现mRNA精准器官靶向递送和先导编辑http://www.sushuapos.com/show-12-1724-0.html
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