我叫佳佳，是一位阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者，也是“PNH病友之家”的创始人。自从2005年被确诊为PNH，我便踏上了与PNH近20年的抗争之路。这其中有刚被确诊时的无助与迷茫，也有过治疗过程中的绝望与彷徨。当然，也有过得知新药上市的喜悦与激动，也有过患者之间互助的温暖与慰藉。
与其他罕见病患者一样，我的人生的确是从确诊的那一刻被“改变”的。但如果一味地问“为什么患病的是我”，只能让自己的情绪更加糟糕。2007年，我萌生了成立PNH“病友之家”的想法，当时就是希望将我的治疗经验分享给更多的病友，让他们少走弯路，让我们“报团取暖”共同找到与PNH抗争的勇气和力量。
也正是在2007年，全球第一个补体抑制剂——依库珠单抗在美国获批上市，使PNH患者能够迅速控制溶血、脱离输血，减少血栓、肾功能衰竭、平滑肌功能障碍等溶血相关的并发症。但是当时我们也只能“眼巴巴”地望着大洋彼岸发生的事情。
直到2022年11月，依库珠单抗在我国上市，并于2023年顺利纳入了国家医保目录。这让我们PNH患者看到了生的希望。不过，但在医保目录内罕见病药物落地时，依然面临“最后一公里”的障碍，即便进行各种报销后，我们PNH患者依然要承担每年2-6万元的自付费用。这的确是一笔不小的开支，我希望，关于各地开展单独支付政策能够考虑PNH患者群体，比如说门诊慢病，门诊特病的多层次支付，能够进一步解决大家的费用问题。
在这个过程中，2012年4月15日，在医学专家、志愿者和媒体朋友们的见证下，PNH“病友之家”正式成立。PNH患者及家属，以群体的形式，站在了公众的视野中。在这个“大家庭”，我目睹了病友们面对疾病的恐惧和无助，也见证了他们坚韧不屈、积极向上的生活态度。
如今，PNH“病友之家”已经走过了11个春秋，“大家庭”已经拥有了超过1500名会员。我们为病友们提供了诊疗信息、教育、科普等全方位的帮助，同时也在推动PNH相关的研究和政策发展上不懈努力。
回想起漫漫求医路，现在国内误诊和延迟确诊问题，仍然不乐观。但如果期望全社会对包括PNH在内的罕见病都有基本认识，也并不现实。但这并不妨碍我们努力前进的步伐，哪怕多一个人知道，就可能少走一些“弯路”。
PNH涉及的不只是一个个患者，这背后一定是一个家庭。只有我们患者身体好了，小家庭才能好，才有能力回报社会，社会这个“大家庭”才能更好。（《中国科学报》实习生阚宇轩采访整理）
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