干细胞移植（示意图）。图片来源：AI生成
科技日报北京7月22日电（记者张梦然）美国斯坦福大学医学院22日宣布，最新研发的抗体疗法在Ⅰ期临床试验中取得突破性进展。该疗法不依赖传统有毒的白消安化疗或放疗，即可为患者干细胞移植做好准备。研究团队虽以范可尼贫血患者为试验对象，但预期这一方案有望惠及更多遗传性疾病患者群体。该研究成果发表于最新一期《自然·医学》，其安全性和有效性或将为遗传性疾病治疗带来范式革新。
范可尼贫血症是一种遗传性疾病，患者的造血功能存在缺陷，导致标准干细胞移植风险极高。研究团队创新性地采用靶向CD117抗体的治疗方案，成功为3名儿童患者完成移植。CD117是造血干细胞表面的关键蛋白质，通过注射新型抗体“布利奎利单抗”，可精准清除患者自身干细胞，且避免遗传毒性损伤。目前，3名患儿均已度过两年随访期，健康状况稳定。
研究人员称，传统移植前的预处理常需使用放疗与白消安化疗，这对本就脆弱的患儿而言风险巨大。范可尼贫血患者若未能及时接受移植，将因造血功能衰竭面临致命出血或感染风险。这项试验提供了一种全新策略，即在不改变疾病机制的前提下，以更温和的方式清除骨髓环境，为健康干细胞植入创造理想条件，这为挽救脆弱患者带来重大希望。
未来，这一抗体疗法有望扩展至更多适应症，让更多患者受益于低毒高效的移植方案。
据《自然》消息，与不到10年前相比，每年发表60篇以上论文的研究人员数量增加了四倍。11月24日发表在bioRxiv上的一篇预印本 中新网上海12月19日电 (记者 许婧)上海交通大学分析测试中心实验动物中心新大楼启用仪式19日举行。随着新大楼的落成，一 陈志潜（1903—2000），生于四川成都。公共卫生学家、医学教育家、中国近现代农村公共卫生体系的开创者。1929年毕业于北京协 ·“这项研究似乎说明，长期生活在食品不安全的状况中所带来的危害是没那么容易逆转的。研究也表明，对于那些因 近日发表于《睡眠医学》的一项研究表明，“夜猫子”动脉钙化的概率几乎是“早起鸟”的两倍。在心血管疾病的早期阶段， 据微信公众号“厦门大学管理学院”发布的讣告，中共党员、厦门大学退休干部，管理学院原院长沈艺峰教授于 2024年1月2日上午 。本文链接：干细胞移植实现无毒预处理http://www.sushuapos.com/show-11-23688-0.html
声明：本网站为非营利性网站，本网页内容由互联网博主自发贡献，不代表本站观点，本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼，请大家谨防诈骗！若有侵权等问题请及时与本网联系，我们将在第一时间删除处理。
上一篇： 天文学家证实参宿四恒星有伴星
下一篇： 提高论文被引率，这样做效果显著！