自身免疫性疾病“红斑狼疮(SLE)”被称为“不死的癌症”。记者28日获悉，上海医学专家探索通过CAR-T细胞疗法破解“不死的癌症”治疗难题。
“SLE的发病原因尚不完全清楚，遗传、环境和激素等因素都可能增加患病风险。”据上海交通大学医学院附属仁济医院风湿科主任叶霜介绍，系统性红斑狼疮累及多系统、多器官，传统治疗手段仅对部分患者有效。如何破解这样的难题，成为医学界不断探索的课题。
近年来，CAR-T细胞疗法因其深度清除B细胞的能力，有可能实现自身抗体转阴、免疫重建，为SLE治疗开辟了新路径。据悉，国内外多家知名的医学中心在同步开展CAR-T细胞疗法治疗SLE的临床试验。
2023年，在上海交通大学医学院附属仁济医院临床研究中心的大力支持下，该院风湿科主任叶霜、主任医师扶琼团队启动自体CAR-T细胞治疗难治性SLE的早期临床探索。
在采访中，叶霜分享了首例入组者小于(化名)的治疗情况。这位27岁的患者是上海交通大学医学院附属仁济医院首位采用自体双靶CAR-T细胞治疗后获得无药缓解，并持续稳定满两年的系统性红斑狼疮患者。
据悉，在6年时间里，小于饱受难治性系统性红斑狼疮的折磨，常规治疗均告失败。疾病严重影响她的正常生活。小于全身的免疫系统会错误地攻击自身正常的细胞和组织，她不仅面临长期反复发作带来的外貌损害，如典型的蝴蝶形红斑等，还出现肾脏、血液、神经等多器官损伤。
入组后，在接受CD19/BCMA双靶自体CAR-T细胞(GC012F注射液)单次回输后，小于的临床症状迅速改善，在两个月内实现尿蛋白转阴。半年后，其所有异常自身抗体完全清除。近期，小于进行了第104周随访，身体情况非常好。如今，重获健康的小于成功创业，开启了全新人生。
在采访中，记者了解到，迄今，该研究已入组10例难治性SLE患者，临床获益显著，目前所有患者均完成了至少1年的临床随访。
（原标题：上海专家探索以CAR-T细胞疗法破解系统性红斑狼疮治疗难题）
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