“腱鞘巨细胞瘤往往多发于年轻人，这种罕见的良性肿瘤生长在关节内部和周围。临床上一般通过手术进行治疗，但是术后的高复发率以及反复手术可能带来的并发症，给患者带来了巨大困扰，因此迫切需要能够控制肿瘤生长的系统性疗法。”近日，北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊疗中心主任牛晓辉教授在接受采访时表示，MANEUVER研究III期数据将有可能为腱鞘巨细胞瘤患者建立一种新的治疗模式。
MANEUVER研究III期数据是由和誉医药开展的一项评估Pimicotinib（匹米替尼）在不可手术成人腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者中有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床研究，也是首个实现亚洲和欧美TGCT患者均衡招募的国际多中心研究。
该研究结果显示，匹米替尼显著提高了腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的客观缓解率（ORR）。第25周时，匹米替尼组的ORR为54.0%，而安慰剂组为3.2%。值得注意的是，研究还显示，匹米替尼在TGCT患者重要临床结局相关的次要终点表现出具有统计学和临床意义的显著改善，包括数字评分量表（NRS）评估的僵硬程度和简明疼痛量表（BPI）评估的疼痛度。
此前，匹米替尼已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）、美国食品药品监督管理局（FDA）所授予的突破性疗法认定以及欧洲药品管理局（EMA）所授予的优先药物资格认定及孤儿药资格认定，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。
据了解，TGCT是一种罕见的良性侵袭性肿瘤，主要分为局限性腱鞘巨细胞瘤和弥漫性腱鞘巨细胞瘤两个亚型，通常出现在手、足、踝、膝等关节滑膜、滑囊或腱鞘中。据统计，每年每百万人中约有11人会罹患该疾病，患者多在20至50岁之间确诊，且女性患者数量居多。
牛晓辉表示，TGCT引起的关节肿胀、疼痛、僵硬和行动受限会严重影响患者的日常生活，严重时还会导致骨骼、关节和周围组织的不可逆损伤。
有数据显示，TGCT患者从初次感到不适到确诊，平均需要耗费2.9至3.7年。目前TGCT治疗方法多为手术治疗。但术后易复发，局限性TGCT术后复发率约为10%-14%，弥漫性TGCT术后复发率约为9%-25%，且反复手术可能带来诸如关节功能丧失或继发性骨关节炎等严重并发症。
更为棘手的是，对于不可手术的TGCT患者，目前国内尚无系统性治疗药物，存在巨大、未被满足的临床需求。
“基于MANEUVER研究的最新数据以及匹米替尼对CSF-1R的高选择性和有效抑制作用，加上每日一次的口服给药方式还有助于提高患者的长期依从性，匹米替尼有可能为腱鞘巨细胞瘤患者带来更多希望。”牛晓辉说。
“对于主要由CSF-1过表达引起的TGCT，临床上迫切需要有效且耐受性良好的系统性治疗，该疾病会导致关节组织增厚和过度生长，严重影响患者的生活。MANEUVER的III期数据证实了和誉医药I期研究的结果表明，匹米替尼靶向CSF-1有望为患者提供新的治疗选择。我们将与和誉医药合作的共同目标是尽快将匹米替尼带给有需要的患者。”默克医药健康全球研发负责人兼首席医学官Danny Bar-Zohar表示。
和誉医药董事长兼CEO徐耀昌表示：“匹米替尼代表了新兴CSF-1R抑制剂类别的关键进展，有望为全球的腱鞘巨细胞瘤患者提供新型口服小分子药物治疗方案。我们和默克团队共同推动匹米替尼的注册申报，让匹米替尼成为系统性治疗腱鞘巨细胞瘤的首选方案。”
本文链接：腱鞘巨细胞瘤患者有了治疗“新希望”http://www.sushuapos.com/show-11-13890-0.html
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