21世纪经济报道记者韩利明
日前，辉大基因官网发布声明，披露旗下HG302-01研究中发生的一例死亡严重不良事件。
该声明显示，HG302-01为一项研究者发起的首次人体临床试验，旨在评估用于杜氏肌营养不良症（DMD）的在研基因编辑疗法HG302。2025年8月，一名高剂量组受试者在接受HG302给药后不幸离世。
事件发生后，辉大开展了全面的临床与科学调查，包括实验室检测、免疫学分析、病理学分析及尸检分析，对事实和因果关系进行审慎核实与评估。
无独有偶，另一桩同样发生在2025年的基因编辑临床试验致死事件也在近期被披露。公开报道显示，2025年初，一名6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院参与一项基因编辑疗法的IIT（研究者发起的临床研究），治疗一周内，女童死亡。新华医院内部评估认为，女童死亡与此次基因编辑治疗有关，死因为血栓性微血管病。
接连曝光的悲剧，让细胞与基因治疗（CGT）行业的临床安全、伦理审查、信息公开及合规等问题，再度成为行业热议焦点。
高剂量致死事件
公开资料显示，辉大基因于2018年10月在上海成立，目前已搭建起覆盖神经学、眼科、神经肌肉学等多领域的7条核心研发管线。此次发生死亡事件的药物HG302，于2024年1月获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（ODD），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。
DMD是一种致命的神经肌肉疾病，主要影响男孩，全球每5000名男婴中约有1人患有DMD。HG302是一款基于CRISPR的在研基因编辑疗法，旨在恢复杜氏肌营养不良症患者体内抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的表达。
2024年12月，HG302启动“肌肉（MUSCLE）”临床试验并完成了首例受试者给药。资料显示，该临床试验在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心开展，招募4至8岁有运动功能受损的步态性DMD男孩，旨在评估HG302的安全性、耐受性和初步疗效。
2025年4月，在CRISPR Medicine 2025峰会上，时任辉大基因联合创始人兼首席执行官陆英明博士首次公开HG302早期临床试验结果：试验期间零严重不良反应，无剂量限制性毒性，患儿3个月内即呈现运动功能改善（北极星评估+1分，6分钟步行距离增加60米，4级爬梯时间缩短30秒）。
但据相关报道，2025年5月的ASGCT年会上，辉大基因方面表示在首位接受低剂量治疗的男孩体内，仅能检测到微量抗肌萎缩蛋白，后续将推进更高剂量试验。
此后长达15个月内，辉大基因未对外发布相关研究进展，仅在今年2月更新某临床试验注册平台信息，将该项研究状态标注为“已完成”。而此次曝光的死亡严重不良事件，正是高剂量组受试者在给药后不幸离世。
图片来源：辉大基因官网
针对此次事件，辉大基因方面表示，根据现有临床与科学证据，该受试者在接受高剂量腺相关病毒（AAV）载体全身给药后，在补体与细胞因子严重激活的背景下发生急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。本次调查的完整结果已于2026年1月递交同行评审，更多科学细节将在论文发表后公开。
“在研究中心知悉该事件后，已按照药物临床试验质量管理规范（GCP）的要求，在规定的时限内向医院伦理委员会及相关主管部门报告了该事件。相关初始与后续报告亦已相继通过上述流程及规定提交。”辉大基因方面表示。
据悉，该受试者为HG302-01既定方案下最后一例入组受试者。其余三名受试者未出现类似的严重临床综合征，目前仍按研究方案接受长期随访。
监管体系持续升级
从全球范围来看，无论是研发还是商业化阶段，基因疗法临床试验致死事件及严重不良事件屡见不鲜。
但从辉大基因HG302临床试验悄然更新的结题状态，到新华医院6岁女童致死事件中不良事件记录缺席，IIT临床研究的信息不透明、公示机制不完善等问题不容忽视。
此外，一系列临床试验安全事件，也将CGT疗法的技术安全风险、IIT临床研究的监管短板等问题推至行业聚光灯下。
有业内人士向21世纪经济报道记者表示，长期以来，IIT研究是国内CGT产业早期技术迭代、临床概念验证的重要路径，为行业技术创新积累了大量经验。相较于流程繁琐、周期漫长、门槛较高的新药临床试验申请（IND）路径，IIT研究流程相对灵活、落地速度更快。
但快速发展的背后，IIT研究的诸多乱象与短板逐步暴露。例如相关报道显示，上述6岁女童基因编辑致死事件中，新华医院伦理委员会在动物毒理终报尚未完成时就批准了IIT临床研究。
行业乱象倒逼监管体系升级完善。今年5月1日起，国务院令第818号《生物医学新技术临床研究和转化应用管理条例》正式施行，明确临床研究的实施主体只能是三甲医院，无论是卫健部门监管的IIT研究，还是药监部门监管的IND临床试验，都要严格遵循备案、审批、伦理审查等流程，确保临床数据的真实性、可追溯性，引导行业回归医疗本质。
818号令落地三个多月，行业数据显示，申报临床研究备案整体通过率约20%。在上述业内人士看来，政策落地初期审批节奏放缓，是行业转型的必然阵痛。存量项目通过率偏低，核心原因是大量早期粗放型项目存在研究资料缺失、质控标准不达标、伦理设计不完善等问题，并非监管部门无理由压缩创新空间。
整体来看，CGT是生物医药领域极具潜力的前沿创新赛道，为罕见病等疾病治疗提供了新的解决方案，具备极高的临床价值与产业前景。但在技术快速迭代、产业加速扩张的背后，如何在鼓励前沿技术创新的同时，严守临床安全底线、补齐信息公开短板、规范临床试验流程、完善伦理监管体系，成为当前CGT产业高质量发展亟待破解的核心课题。
（作者：韩利明 编辑：季媛媛,张伟贤）
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