创新药国内首方落地，为我国原发性胆汁性胆管炎患者带来治疗新选择
中新网北京1月23日电 日前，治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的罕见病创新药Seladelpar在首都医科大学附属北京友谊医院肝病中心门诊开出中国内地首张处方，标志着PBC创新疗法惠及中国患者，也体现了我国罕见病用药可及性的进一步提升，为更多创新药物的引进提供了可供借鉴的范式。
Seladelpar是全球首个获批用于治疗原发性胆汁性胆管炎的强效选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ(PPARδ)激动剂，适用于与熊去氧胆酸(UDCA)联合治疗UDCA应答不佳的原发性胆汁性胆管炎成人患者，或作为单药用于治疗无法耐受UDCA的原发性胆汁性胆管炎成人患者。
首都医科大学附属北京友谊医院肝病中心首席专家贾继东教授表示，肝脏是“沉默的器官”，PBC则是一个“缓慢的杀手”，因为其早期没有明显临床症状。PBC患者不仅亟需控制疾病进展，也迫切希望改善生活质量。“此次Seladelpar在友谊医院开出首张处方，得益于北京天竺罕见病药物临床急需临时进口政策，意味着我国PBC患者也可以同步享有全球前沿的治疗方案，有了全新的治疗选择。”
原发性胆汁性胆管炎是一种罕见的、易被忽视的慢性自身免疫性肝病，已被纳入我国《第二批罕见病目录》。这一疾病使人体免疫失调，破坏胆管上皮细胞，从而导致胆汁淤积，造成肝脏炎症和纤维化。若不进行有效干预或治疗反应不佳，可能进一步进展至肝硬化并出现消化道出血、腹水、肝性脑病等并发症，最终导致肝功能衰竭。除了疾病进展风险外，瘙痒是PBC患者最常见的症状之一，导致睡眠不足、加剧疲劳，并对生活质量产生显著影响。
近年来，原发性胆汁性胆管炎在全球与中国的患病率均呈上升趋势。数据显示，中国原发性胆汁性胆管炎患病率为20.5/10万，在亚洲位居第二。该疾病好发于中老年女性，男女比例约为1:9，近年来男性患者比例也有所增加。贾继东指出，原发性胆汁性胆管炎属于罕见病中的“常见病”，随着诊疗水平提升以及临床医生关注度提高，越来越多患者在早期被发现，但治疗仍面临挑战。长期以来，以熊去氧胆酸为主的一线治疗方案难以满足所有患者的治疗需求，约30%至40%的患者应答不佳。这类患者疾病进展风险高，如果不经有效二线治疗，有可能进展为失代偿期肝硬化、肝衰竭，甚至需要肝移植治疗。此外，多数传统治疗药物在改善瘙痒症状方面也十分有限。因此，临床亟需能同时延缓疾病进展并改善瘙痒症状的创新方案。
作为一种强效、高选择性的PPARδ激动剂，Seladelpar以其独特的作用机制为原发性胆汁性胆管炎的治疗带来了突破性变革，可靶向多种原发性胆汁性胆管炎相关细胞和疾病过程，有效改善胆汁淤积、减轻肝脏炎症和纤维化，并改善患者的瘙痒症状和预后。贾继东将其优势概括为“一石二鸟”――既能显著改善患者的生化指标，也能缓解瘙痒症状，为患者带来“双重获益”。
作为临床特殊急需用药，Seladelpar的成功引进与应用，为我国原发性胆汁性胆管炎患者提供了更多治疗选择，也为改善患者长期预后和生活质量带来新的希望。贾继东说：“未来，希望Seladelpar能够尽快在中国正式获批并尽快落地，以更接地气的价格惠及更多中国患者，实现从‘首方’到‘普及’的跨越，为中国PBC治疗格局‘锦上添花’。”(完)
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