中国红斑狼疮患者数十万，近十家上市药企布局药物研发，难在哪里？
澎湃新闻记者 李潇潇
每年的5月10日为“世界狼疮日”。
“狼疮”全称是系统性红斑狼疮(SLE)。根据《中国狼疮性肾炎诊断和治疗指南》，我国系统性红斑狼疮人群发病率为30.13~70.41/10万人，对应患者人数达到42.2万至98.6万人。
作为一种可以累及全身多个组织和器官的自身免疫性疾病，系统性红斑狼疮曾被称为“不死的癌症”，目前也无法彻底治愈。面对未被满足的需求，系统性红斑狼疮也成为不少国内外药企布局的领域。当前生物制剂是系统性红斑狼疮的重要方向，据不完全统计，近十家国内上市药企在此已有布局。
值得期待的是，原本用于肿瘤治疗的CAR-T疗法也有望为系统性红斑狼疮治疗提供新希望。不过，也有临床专家向澎湃新闻记者指出，作为一种可控的慢病，当前系统性红斑狼疮患者想要有更大的治疗获益，不仅要靠更多创新药，还要做到早发现、早治疗以及后期的随访管理。
生物制剂成红斑狼疮药物新方向
弗若斯特沙利文数据显示，2020年全球系统性红斑狼疮治疗药物市场规模达到16亿美元，预计2025年将达到65亿美元。2021年中国系统性红斑狼疮药物市场规模已增至4亿美元，预计2030年中国系统性红斑狼疮药物市场规模将达到34亿美元。
2020版《中国系统性红斑狼疮诊疗指南》指出，激素是治疗系统性红斑狼疮的基础用药，免疫抑制剂、生物制剂等也在权威指南推荐的治疗方案中。上海交通大学医学院临床药学院院长、仁济医院药学部主任林厚文在近日一场世界狼疮日媒体沙龙上表示，过去系统性红斑狼疮让许多患者心惊胆战，谈“狼”色变。目前，治疗系统性红斑狼疮的“武器库”不断得到扩充，除了传统的糖皮质激素、免疫抑制剂、抗疟药外，生物制剂也成为治疗系统性红斑狼疮的一大利器。
西南证券研报在今年4月的一份研报也指出，系统性红斑狼疮常用的治疗药物包括激素、非甾体类抗炎药、免疫抑制剂、抗疟药和生物制剂，但传统疗法存在毒副作用、骨髓抑制、感染等不足。经常规治疗效果不佳或复发性SLE患者，使用生物制剂能较为显著地增加患者的缓解率。
公开资料来看，目前国内获批用于系统性红斑狼疮的生物制剂不多，主要包括跨国药企葛兰素史克(GSK)的贝利尤单抗和本土药企荣昌生物的泰它西普。包括恒瑞医药(600276)、康诺亚(2162.HK)、石药集团(1093.HK)、智翔金泰(688443)、亚盛医药(600108)、诺诚健华(688428)、泽 制药(688266)等近十家上市公司在系统性红斑狼疮方面均有布局，但尚处于早期研究阶段。
“目前全球获批用于治疗红斑狼疮的药物只有寥寥数款。在国内，尽管有多家公司宣布布局了相关适应证的药物研发，也还是多处于早期研发阶段。”一位国内创新药企研发人员此前在接受澎湃新闻记者采访时表示，SLE发病机制复杂，是一种高度异质性疾病，不同患者的临床表现、疾病活动程度和严重度都有所差异，这就为药物的临床入组、试验设计、有效性验证等都带来了难点。如由于发病机制复杂，无法区分不同机制可导致哪些器官表现，或是同样的器官表现也可能是不同机制造成。这些在客观上都影响了药物研发的进展。
葛兰素史克方面也向澎湃新闻记者表示，系统性红斑狼疮的病因复杂，与遗传、性激素、环境等多种因素有关，当人体正常的免疫细胞受到内外因素影响的作用下，会产生过度活化，攻击自身正常的组织和细胞，也就是发生自身免疫，会在全身引起各种炎症反应，损害自身器官。从药物研发机制的角度上来说，理论上可以有不同的通路和靶点抑制人体免疫细胞的过度活化，但是从理论机制到体外试验，临床研究证实确切的疗效和安全性尤其是长期患者获益，是一条十分漫长且艰难的探索道路。
百万一针的抗癌药也能治红斑狼疮？
作为一种定制化、个性化的疗法，价格高达百万级别的CAR-T细胞疗法近几年被部分患者奉为“抗癌神药”，目前国内有5款产品获批，适应证包括淋巴瘤、多发性骨髓瘤等肿瘤疾病。实际上，在系统性红斑狼疮方面，CAR-T疗法也有一定潜力。林厚文在媒体沙龙上也提到，CAR-T细胞疗法也在一些狼疮患者上取得了令人鼓舞的结果，为复发难治性狼疮患者带来了新的希望。
从公开资料来看，国内已经有CAR-T公司布局红斑狼疮这一领域。2023年4月，药明巨诺(2126.HK)曾公告称，布瑞基奥仑赛注射液用于治疗中重度难治性系统性红斑狼疮的新药临床试验申请已获得国内的默示许可。
2023年财报提到，药明巨诺已启动一项临床研究，以评估该药在中国中度或重度活动性SLE患者中的安全性、耐受性及药代动力学特征。为进一步研究该药及推荐的二期剂量对SLE的疗效，已完成数轮剂量探索并在首批入组的数名患者中观察到有希望的初步安全性及疗效数据。公司拟继续进行患者入组，预期于2024年上半年发布初始试验数据。
2023年底，被阿斯利康收购的亘喜生物也宣布，旗下FasTCAR-T自体CAR-T候选疗法GC012F用于治疗难治性系统性红斑狼疮(rSLE)的新药临床试验(IND)申请在国内获批，计划在中国启动一项1/2期临床试验。在此之前，亘喜生物还宣布将在美国开展针对同适应证的1/2期临床试验。
“在目前的治疗下，系统性红斑狼疮还是不可根治性的疾病，将来新的细胞治疗能否把这个病根治？我们有这种期待，但是哪怕将来医学的发展可以把它根治，患者还是要长期随访，长期随访是这种疾病非常重要的治疗环节。” 前上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心肾脏风湿科主任周纬强调。
海军军医大学附属长海医院风湿免疫科主任高洁在媒体沙龙上也指出，系统性红斑狼疮的症状千人千面，因人而异，必须多学科配合，实现早诊早治，“曾经有一个患者出现一两年的蛋白尿，都没有发现是红斑狼疮，最后辗转了很多地方，直到近期病情加重了以后，查了自身抗体才发现原来是系统性红斑狼疮。经过治疗以后，患者得到了缓解，但如果他早期发现，可能预后更好。”
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