肌萎缩侧索硬化症（ALS）研究取得突破性进展。据瑞典于默奥大学官网27日报道，一种美国研发的反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson显著减缓了一名ALS患者的疾病进程。服药4年后，该患者仍可爬楼梯、从椅子上站起来、正常吃饭说话，过着积极而充实的社交生活。
患者来自瑞典南部，患有由SOD1基因突变引起的ALS疾病。ALS俗称“渐冻症”，是一种累及上、下运动神经元和躯干、四肢及头面部肌肉的慢性进行性神经系统病变。自2020年夏天以来，该患者一直在参与一项Ⅲ期临床研究，每4周接受一次实验性治疗。
该研究旨在评估一种为SOD1突变渐冻症患者开发的新基因疗法。通过鞘内注射给药，靶向突变SOD1基因的mRNA，促进其降解，从而减少突变型SOD1蛋白和神经丝轻链NFL（渐冻症生物标志物）。
2020年确诊时，患者脑脊液中NFL浓度高达11000纳克/升。接受治疗4年后，NFL浓度降至1200—1290纳克/升，下降了近90%。科学家用一种渐冻症量表测试患者身体的功能水平，健康个体功能水平为48分。在过去18个月里，患者的功能水平一直保持在35—37分。
研究团队指出，一般而言，此类ALS患者身体的功能水平每月会损失1—1.5分。如不治疗，疾病会快速恶化，在6—12个月内导致严重残疾。但这名病患在发病4年后仍可爬楼梯，这在某种程度上是一个奇迹。
研究负责人、于默奥大学神经学家彼得·安德森指出，ALS有多种类型，其中只有2%—6%的患者是由SOD1基因突变引起。目前尚不清楚这种药物对其他类型ALS是否有效。而且，并非所有实验参与者都能取得同样的积极结果，这可能与剂量或何时开始治疗有关。他们希望进一步研究以厘清这些问题。
肌萎缩侧索硬化症（ALS）研究取得突破性进展。据瑞典于默奥大学官网27日报道，一种美国研发的反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson显著减缓了一名ALS患者的疾病进程。服药4年后，该患者仍可爬楼梯、从椅子上站起来、正常吃饭说话，过着积极而充实的社交生活。
患者来自瑞典南部，患有由SOD1基因突变引起的ALS疾病。ALS俗称“渐冻症”，是一种累及上、下运动神经元和躯干、四肢及头面部肌肉的慢性进行性神经系统病变。自2020年夏天以来，该患者一直在参与一项Ⅲ期临床研究，每4周接受一次实验性治疗。
该研究旨在评估一种为SOD1突变渐冻症患者开发的新基因疗法。通过鞘内注射给药，靶向突变SOD1基因的mRNA，促进其降解，从而减少突变型SOD1蛋白和神经丝轻链NFL（渐冻症生物标志物）。
2020年确诊时，患者脑脊液中NFL浓度高达11000纳克/升。接受治疗4年后，NFL浓度降至1200—1290纳克/升，下降了近90%。科学家用一种渐冻症量表测试患者身体的功能水平，健康个体功能水平为48分。在过去18个月里，患者的功能水平一直保持在35—37分。
研究团队指出，一般而言，此类ALS患者身体的功能水平每月会损失1—1.5分。如不治疗，疾病会快速恶化，在6—12个月内导致严重残疾。但这名病患在发病4年后仍可爬楼梯，这在某种程度上是一个奇迹。
研究负责人、于默奥大学神经学家彼得·安德森指出，ALS有多种类型，其中只有2%—6%的患者是由SOD1基因突变引起。目前尚不清楚这种药物对其他类型ALS是否有效。而且，并非所有实验参与者都能取得同样的积极结果，这可能与剂量或何时开始治疗有关。他们希望进一步研究以厘清这些问题。
记者3月18日从兰州大学获悉，该校动物医学与生物安全学院郑海学教授团队解析了非洲猪瘟病毒（ASFV）在猪体内感染的靶细胞，以及在靶细胞内延长感染的机制。这项研究系统阐明了ASFV感染的细胞嗜性、 据法新社3月18日报道，周一，美国半导体巨头英伟达公司发布了其最新型号的电子芯片，这些芯片旨在支持人工智能（AI）革命，英伟达正努力巩固其作为人工智能领域关键供应商的地位。“我们需要更加强大的 春，推也。从草从日，草春时生也。进入春日，人们时常能在大地回暖、万物复苏中见证旺盛的生命力。一起解锁空间站里的“春日关键词”，感受太空中的“春日力量”吧！春日关键词：温暖空间站内 四季如春 3月22日消息，中国互联网络信息中心（CNNIC）今天发布了《中国互联网络变化状况计算报告》。《报告》显示，截至2023年12月，我国网民规模达10.92亿人，较2022年12月新增网民2480万人，互联网普及率达77.5%。截 中新经纬3月22日电 据《日本经济新闻》22日报道，夏普正在讨论缩小液晶显示器业务，夏普已将子公司显示器(SDP、位于市)停产纳入视野。显示器业务持续陷入苦战，成为夏普在2022财年(截至2023年3月)时隔5年陷入最终亏损 3月24日消息，今日一则#男孩捡17岁女生电话归还反被讹200#的话题登上微博热搜，引发网民热议。据报道，3月23日，山西长治。郭女士父亲捡到一台iPhone电话，归还时机主反称电话后壳里的200元现金不见了。郭 。本文链接：新基因疗法或能减缓“渐冻症”病程http://www.sushuapos.com/show-2-5635-0.html
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