肌萎缩侧索硬化症（ALS）研究取得突破性进展。据瑞典于默奥大学官网27日报道，一种美国研发的反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson显著减缓了一名ALS患者的疾病进程。服药4年后，该患者仍可爬楼梯、从椅子上站起来、正常吃饭说话，过着积极而充实的社交生活。
患者来自瑞典南部，患有由SOD1基因突变引起的ALS疾病。ALS俗称“渐冻症”，是一种累及上、下运动神经元和躯干、四肢及头面部肌肉的慢性进行性神经系统病变。自2020年夏天以来，该患者一直在参与一项Ⅲ期临床研究，每4周接受一次实验性治疗。
该研究旨在评估一种为SOD1突变渐冻症患者开发的新基因疗法。通过鞘内注射给药，靶向突变SOD1基因的mRNA，促进其降解，从而减少突变型SOD1蛋白和神经丝轻链NFL（渐冻症生物标志物）。
2020年确诊时，患者脑脊液中NFL浓度高达11000纳克/升。接受治疗4年后，NFL浓度降至1200—1290纳克/升，下降了近90%。科学家用一种渐冻症量表测试患者身体的功能水平，健康个体功能水平为48分。在过去18个月里，患者的功能水平一直保持在35—37分。
研究团队指出，一般而言，此类ALS患者身体的功能水平每月会损失1—1.5分。如不治疗，疾病会快速恶化，在6—12个月内导致严重残疾。但这名病患在发病4年后仍可爬楼梯，这在某种程度上是一个奇迹。
研究负责人、于默奥大学神经学家彼得·安德森指出，ALS有多种类型，其中只有2%—6%的患者是由SOD1基因突变引起。目前尚不清楚这种药物对其他类型ALS是否有效。而且，并非所有实验参与者都能取得同样的积极结果，这可能与剂量或何时开始治疗有关。他们希望进一步研究以厘清这些问题。
肌萎缩侧索硬化症（ALS）研究取得突破性进展。据瑞典于默奥大学官网27日报道，一种美国研发的反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson显著减缓了一名ALS患者的疾病进程。服药4年后，该患者仍可爬楼梯、从椅子上站起来、正常吃饭说话，过着积极而充实的社交生活。
患者来自瑞典南部，患有由SOD1基因突变引起的ALS疾病。ALS俗称“渐冻症”，是一种累及上、下运动神经元和躯干、四肢及头面部肌肉的慢性进行性神经系统病变。自2020年夏天以来，该患者一直在参与一项Ⅲ期临床研究，每4周接受一次实验性治疗。
该研究旨在评估一种为SOD1突变渐冻症患者开发的新基因疗法。通过鞘内注射给药，靶向突变SOD1基因的mRNA，促进其降解，从而减少突变型SOD1蛋白和神经丝轻链NFL（渐冻症生物标志物）。
2020年确诊时，患者脑脊液中NFL浓度高达11000纳克/升。接受治疗4年后，NFL浓度降至1200—1290纳克/升，下降了近90%。科学家用一种渐冻症量表测试患者身体的功能水平，健康个体功能水平为48分。在过去18个月里，患者的功能水平一直保持在35—37分。
研究团队指出，一般而言，此类ALS患者身体的功能水平每月会损失1—1.5分。如不治疗，疾病会快速恶化，在6—12个月内导致严重残疾。但这名病患在发病4年后仍可爬楼梯，这在某种程度上是一个奇迹。
研究负责人、于默奥大学神经学家彼得·安德森指出，ALS有多种类型，其中只有2%—6%的患者是由SOD1基因突变引起。目前尚不清楚这种药物对其他类型ALS是否有效。而且，并非所有实验参与者都能取得同样的积极结果，这可能与剂量或何时开始治疗有关。他们希望进一步研究以厘清这些问题。
美国布朗大学研究团队在最新一期《自然·电子学》上描述了一种无线通信网络。它可有效地传输、接收和解码来自数千个微电子芯片的数据。研究团队试图模仿大脑神秘且高效的工作方式。对 记者3月20日从中国科学技术大学获悉，该校郭光灿院士团队在量子态分辨研究中取得重要进展：他们在最小资源消耗的量子态分辨问题中首次提出了全局最优自适应策略，并发展了自适应集体测量实验技术， 记者3月20日从西安交通大学第二附属医院获悉，该院皮肤病院夏育民教授科研团队研究设计了一种靶向抗双链抗体的D型模拟肽（D-ALW多肽）纳米微粒，成功应用于MRL/lpr红斑狼疮小鼠模型的治疗，为目前红斑 3月21日是第二十五个“世界睡眠日”，中国睡眠研究会联合慕思集团在北京正式发布《2024情绪与健康睡眠白皮书》（以下简称《白皮书》）。《白皮书》指出，智能床垫运用算法将内在情绪与睡眠质量相关 30台发动机助进阶版“鹊桥”升空 中新社西安3月20日电 (记者 张一辰)3月20日8时31分，长征八号遥三运载火箭在中国文昌航天发射场顺利升空，成功将“鹊桥二号”卫星送入预定轨道。作为公共中继星平台，“鹊桥二号” 在近日开幕的中国国际核工业展览会上，中国核学会理事会党委书记、理事长王寿君表示，中国内地现有在运核电机组55台、居全球第三；在建核电机组26台，保持全球第一。这些成绩的取得，离不开智能化技术 。本文链接：新基因疗法或能减缓“渐冻症”病程http://www.sushuapos.com/show-2-5635-0.html
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