4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示，在血友病的疗法中，基因治疗将成为一种趋势。
作为一种遗传性出血性疾病，血友病是由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病称为血友病A，凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、伴随终生。”杨仁池说。
专家表示，如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残，最高致残率达70%。儿童尤其是新生儿血友病患者，若诊断和治疗不及时，可能会因颅内出血而危及生命。
目前，血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》，凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗，目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗，是指通过定期输注凝血因子或非因子药物，预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说：“血友病目前尚无根治方法，患者须终身用药。”
近年来，基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是，通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内，使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出，基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果，是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前，已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品，获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗，比如对载体或凝血因子存在抗体，或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平，通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡，从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前，我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围，将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下，我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保，增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示，在血友病的疗法中，基因治疗将成为一种趋势。
作为一种遗传性出血性疾病，血友病是由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病称为血友病A，凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、伴随终生。”杨仁池说。
专家表示，如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残，最高致残率达70%。儿童尤其是新生儿血友病患者，若诊断和治疗不及时，可能会因颅内出血而危及生命。
目前，血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》，凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗，目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗，是指通过定期输注凝血因子或非因子药物，预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说：“血友病目前尚无根治方法，患者须终身用药。”
近年来，基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是，通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内，使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出，基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果，是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前，已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品，获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗，比如对载体或凝血因子存在抗体，或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平，通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡，从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前，我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围，将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下，我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保，增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
3月18日，在2024年黑龙江农机产品展示交易会上，一部可智能播种，又可助力增产的电驱气吸播种机引发众人关注。这台高端智能电驱气吸播种机的价格与机械播种机价格相当，据悉，研发团队通过自主研发和 3月18日，中国经济信息社（以下简称中经社）垂直领域数字化应用系统发布仪式在北京举行。在发布仪式上，锚定建设“国家级经济信息旗舰”的目标，中经社推出了八大数字化应用系统。中经社此次发布的行 近年来，电动自行车以便利性受到大众青睐，但相关起火事故威胁着居民的生命财产安全。据国家消防救援局发布的统计数据，2023年全国共接报电动自行车火灾2.1万起，比2022年增加17.4%。电动自行车起火 联合国机构3月20日发布的《全球电子垃圾监测》报告显示，2022年全球范围内共产生6200万吨电子垃圾，其中仅有不到四分之一被回收利用。报告显示，2022年全球电子垃圾的产生量相比2010年增长了82%。 3月22日消息，xiaomi集团的卢伟冰在微博上表示，xiaomiCivi 4 Pro有可能是2024年最轻薄的电话。这款电话的厚度仅为7.45mm，重量为179.3g。尽管拥有超轻薄的机身，但Civi 4 Pro仍搭载了一块容量为4700mAh 3月23日消息，vivo即将于3月26日发布vivo X Fold3系列折叠屏电话，其中包含vivo X Fold3和vivo X Fold3 Pro两款新品。据悉，vivo X Fold3采用了首发的碳纤维龙骨铰链，重量仅为219克，厚度为4.65毫米。相 。
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