先导编辑因能直接将缺陷基因修复为正常基因，被视为是治疗多种遗传病的重要手段。但这一过程仍存在小概率错误，可能带来安全隐患。美国麻省理工学院研究团队17日在《自然》杂志发表论文称，他们通过改造关键蛋白，大幅降低了先导编辑错误率，向提升基因疗法安全性迈出关键一步。
这项研究提出了一种新的基因编辑方法，它不增加递送难度，也不需要额外步骤，却能实现更精准地编辑并减少不必要的突变。研究显示，在常用编辑模式下，先导编辑的错误率从平均每7次编辑出错一次，降低到每101次编辑才出错；在高精度模式下，则从平均122次出错一次降低到543次才出错。
基因治疗自上世纪90年代问世以来，经历了从病毒载体递送新基因，到锌指核酸酶修复，再到CRISPR系统的不断演进。2019年，麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所科学家开发出先导编辑技术，其优势在于无需双链切割，而是利用改造后的Cas9酶在DNA单链上开口，再根据向导RNA提供的模板插入新序列。然而，新旧序列竞争可能导致多余片段被错误整合，引发突变。
2023年，科学家发现，某些突变Cas9酶会在预定位置附近的1至2个碱基处切割，使旧DNA链稳定性下降，更易降解，从而让新序列顺利整合，减少错误。
在新研究中，团队先后找到能将错误率降至原来1/20的突变体，并通过组合进一步将其降至原来1/36。最终，他们将这一改造后的Cas9与更稳定的RNA蛋白结合，研制出新一代编辑器“vPE”，错误率降至原始版本的约1/60，在不同模式下，错误率仅为1/101至1/543。相关实验已在小鼠和人类细胞中完成。
先导编辑因能直接将缺陷基因修复为正常基因，被视为是治疗多种遗传病的重要手段。但这一过程仍存在小概率错误，可能带来安全隐患。美国麻省理工学院研究团队17日在《自然》杂志发表论文称，他们通过改造关键蛋白，大幅降低了先导编辑错误率，向提升基因疗法安全性迈出关键一步。
这项研究提出了一种新的基因编辑方法，它不增加递送难度，也不需要额外步骤，却能实现更精准地编辑并减少不必要的突变。研究显示，在常用编辑模式下，先导编辑的错误率从平均每7次编辑出错一次，降低到每101次编辑才出错；在高精度模式下，则从平均122次出错一次降低到543次才出错。
基因治疗自上世纪90年代问世以来，经历了从病毒载体递送新基因，到锌指核酸酶修复，再到CRISPR系统的不断演进。2019年，麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所科学家开发出先导编辑技术，其优势在于无需双链切割，而是利用改造后的Cas9酶在DNA单链上开口，再根据向导RNA提供的模板插入新序列。然而，新旧序列竞争可能导致多余片段被错误整合，引发突变。
2023年，科学家发现，某些突变Cas9酶会在预定位置附近的1至2个碱基处切割，使旧DNA链稳定性下降，更易降解，从而让新序列顺利整合，减少错误。
在新研究中，团队先后找到能将错误率降至原来1/20的突变体，并通过组合进一步将其降至原来1/36。最终，他们将这一改造后的Cas9与更稳定的RNA蛋白结合，研制出新一代编辑器“vPE”，错误率降至原始版本的约1/60，在不同模式下，错误率仅为1/101至1/543。相关实验已在小鼠和人类细胞中完成。
记者3月19日从天津大学获悉，该校环境学院刘庆岭教授团队与吉林大学于吉红院士团队以及天津工业大学梅东海教授团队合作，证明了无有机模板剂合成的具有OFF和ERI拓扑共生结构的Cu-T催化剂具有优 AI芯片巨头低调赚钱 骆轶琪 在过去一年半导体行业下行周期中，除了英伟达以GPU霸主身份实现业绩快速成长之外，另一些主营虽非GPU，但是立足于AI定制芯片市场的半导体巨头也低调实现了稳健的成长性。 据Gartne 习近平总书记在中共中央政治局第三次集体学习时强调，要加强科研学风作风建设，引导科技人员摒弃浮夸、祛除浮躁，坐住坐稳“冷板凳”。甘坐“冷板凳”是一种平心静气从事科学研究、追寻科学真理的 3月24日，据央视财经消息，在今天开幕的中国发展高层论坛2024年年会现场，苹果公司首席执行官蒂姆·库克回应记者提问表示，苹果公司的Apple Vision Pro头显产品将在今年年内于中国市场上市， 3月22日，中国互联网络信息中心（CNNIC）在京发布第53次《中国互联网络发展状况统计报告》。报告显示，截至2023年12月，我国网民规模达10.92亿人，互联网普及率达77.5%；网络基础设施建设持续加强，新型消费 3月21日，人工智能大模型赋能企业科技创新研讨会在广州召开。中国知网在会议期间发布了专利大数据智能应用产品“AI Pat+”。据中国知网相关负责人介绍，中国知网在人工智能大模型领域的深入研发 。本文链接：改造关键蛋白可大幅降低先导编辑错误率http://www.sushuapos.com/show-2-13825-0.html
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