先导编辑因能直接将缺陷基因修复为正常基因，被视为是治疗多种遗传病的重要手段。但这一过程仍存在小概率错误，可能带来安全隐患。美国麻省理工学院研究团队17日在《自然》杂志发表论文称，他们通过改造关键蛋白，大幅降低了先导编辑错误率，向提升基因疗法安全性迈出关键一步。
这项研究提出了一种新的基因编辑方法，它不增加递送难度，也不需要额外步骤，却能实现更精准地编辑并减少不必要的突变。研究显示，在常用编辑模式下，先导编辑的错误率从平均每7次编辑出错一次，降低到每101次编辑才出错；在高精度模式下，则从平均122次出错一次降低到543次才出错。
基因治疗自上世纪90年代问世以来，经历了从病毒载体递送新基因，到锌指核酸酶修复，再到CRISPR系统的不断演进。2019年，麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所科学家开发出先导编辑技术，其优势在于无需双链切割，而是利用改造后的Cas9酶在DNA单链上开口，再根据向导RNA提供的模板插入新序列。然而，新旧序列竞争可能导致多余片段被错误整合，引发突变。
2023年，科学家发现，某些突变Cas9酶会在预定位置附近的1至2个碱基处切割，使旧DNA链稳定性下降，更易降解，从而让新序列顺利整合，减少错误。
在新研究中，团队先后找到能将错误率降至原来1/20的突变体，并通过组合进一步将其降至原来1/36。最终，他们将这一改造后的Cas9与更稳定的RNA蛋白结合，研制出新一代编辑器“vPE”，错误率降至原始版本的约1/60，在不同模式下，错误率仅为1/101至1/543。相关实验已在小鼠和人类细胞中完成。
先导编辑因能直接将缺陷基因修复为正常基因，被视为是治疗多种遗传病的重要手段。但这一过程仍存在小概率错误，可能带来安全隐患。美国麻省理工学院研究团队17日在《自然》杂志发表论文称，他们通过改造关键蛋白，大幅降低了先导编辑错误率，向提升基因疗法安全性迈出关键一步。
这项研究提出了一种新的基因编辑方法，它不增加递送难度，也不需要额外步骤，却能实现更精准地编辑并减少不必要的突变。研究显示，在常用编辑模式下，先导编辑的错误率从平均每7次编辑出错一次，降低到每101次编辑才出错；在高精度模式下，则从平均122次出错一次降低到543次才出错。
基因治疗自上世纪90年代问世以来，经历了从病毒载体递送新基因，到锌指核酸酶修复，再到CRISPR系统的不断演进。2019年，麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所科学家开发出先导编辑技术，其优势在于无需双链切割，而是利用改造后的Cas9酶在DNA单链上开口，再根据向导RNA提供的模板插入新序列。然而，新旧序列竞争可能导致多余片段被错误整合，引发突变。
2023年，科学家发现，某些突变Cas9酶会在预定位置附近的1至2个碱基处切割，使旧DNA链稳定性下降，更易降解，从而让新序列顺利整合，减少错误。
在新研究中，团队先后找到能将错误率降至原来1/20的突变体，并通过组合进一步将其降至原来1/36。最终，他们将这一改造后的Cas9与更稳定的RNA蛋白结合，研制出新一代编辑器“vPE”，错误率降至原始版本的约1/60，在不同模式下，错误率仅为1/101至1/543。相关实验已在小鼠和人类细胞中完成。
3月18日是第24个“全国爱肝日”。今年活动的主题是，“早防早筛，远离肝硬化”。重庆多所医院开展义诊咨询活动，通过普及肝病的防治知识，让民众主动筛查、规范治疗、定期随访，提高大众爱肝护肝意识， 旅行推销员问题是一个经典的数学问题，也是一个组合优化问题。德国柏林弗雷大学和亥姆霍兹柏林能源与材料研究中心（HZB）科学家开展的一项新研究证明，量子计算机在解决旅行推销员问题上，相较于传统 据英国《自然》杂志网站19日报道，美国华盛顿大学科学家首次使用生成式人工智能（AI）工具，帮助他们制造全新抗体。研究团队表示，AI设计抗体或能更好靶向一些很难被攻击的药物标靶，但这些抗体距离临床 21世纪经济报道记者王峰北京报道 近日，全球教育集团培生（NYSE：PSO）公布2023财年财报。2023财年，培生的销售额为36.74亿英镑（下同），同比下降4%，但基础销售额同比增长1%；调整后营业利润5.73亿，同 记者从近日举办的新疆筹建融合算力中心研讨会上获悉，新疆将构建具备国家级算力水平的涵盖超算、智算的融合算力中心。到2024年底，建成超算算力（FP64）不低于200P Flops、智算算力（FP16）不低于400P F 3月22日记者获悉，中国移动北京公司（北京移动）已于近日在北京亦庄高级别自动驾驶示范区永昌路段完成5G-A网络精品覆盖。这也是北京首条同时部署了5G-A网络和车网算力协同技术的车联网试验道路，为 。本文链接：改造关键蛋白可大幅降低先导编辑错误率http://www.sushuapos.com/show-2-13825-0.html
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