干细胞疗法或将翻开新篇章

2025-02-14 10:45:46 来源：科技日报

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在探索生命奥秘的领域，干细胞研究取得了令人瞩目的成就。自1932年干细胞相关研究问世以来，历经近一个世纪的发展，干细胞在组织再生方面的安全性和潜力，也经受了广泛的研究与测试。

英国《自然》网站近日报道，据专家统计，截至去年底，已有100多项临床试验获得批准或已经完成。这些试验旨在探索干细胞在治疗癌症、糖尿病、癫痫、心力衰竭以及各种眼疾等方面的潜力。研究人员预计，干细胞疗法或许即将翻开新篇章，采用干细胞疗法治疗糖尿病、帕金森病、眼部疾病甚至癌症，有望在5到10年内实现。

从提出概念到用于治疗

1932年，苏联科学家首次提出干细胞的概念，并开展了相关研究，拉开了干细胞纵横医学界的序幕。随后，科学家从小鼠胚胎中分离出了胚胎干细胞，为胚胎干细胞研究提供了技术支持，并掀起人类胚胎干细胞研究的热潮。

1998年，美国威斯康星大学科学家詹姆斯·汤姆森从人类胚胎中分离出了胚胎干细胞，并进行了体外培养。胚胎干细胞具有多能性，可以分化成不同类型的细胞，这一进展使人类能够利用胚胎干细胞开展再生医学（移植细胞等使身体组织和功能再生）研究，探索治疗多种疑难病症的新途径。

然而，胚胎干细胞研究面临伦理难题。2006年，日本科学家山中伸弥将4种转录因子导入成体细胞，将其“重编程”回多能状态，创造出诱导多能干细胞（iPS细胞）。iPS细胞的功能与胚胎干细胞类似，能分化成各种组织和器官。iPS细胞的诞生不仅解决了胚胎干细胞的问题，还为个性化医疗与疾病模型研究提供了新平台。

随着技术不断进步，科学家利用人胚胎干细胞和iPS细胞获得了大量大脑、心脏、肺组织等的特化细胞。这些特化细胞的质量和纯度足以供临床使用，翻开了干细胞疗法的新篇章。

从帕金森病到多种癌症

专家统计的百余项临床试验中，有12项致力于利用干细胞来治疗帕金森病，有29项是针对眼病尤其是与衰老相关的黄斑变性。

据媒体今年1月报道，中国首个iPSC衍生细胞疗法治疗帕金森病取得了突破性进展。受试者在参与临床试验12个月后的测试结果显示，其运动能力及生活质量较治疗前均有显著提升。这一临床研究由上海市东方医院刘中民教授团队与士泽生物联合开展。

关于癫痫的研究同样值得关注。在美国神经元治疗公司开展的临床试验中，外科医生借助干细胞疗法，将干细胞整合到15名癫痫患者的神经回路中。移植一年后，其中两名参与者严重癫痫发作的频率几乎降至零，且效果已经持续了两年。其他大多数参与者的癫痫发作频率也显著降低。该公司报告称，这一疗法没有明显副作用，也没有造成认知损伤。基于上述效果，包括神经元治疗公司在内的团队打造的“有效干细胞疗法”，也被《麻省理工技术评论》评为2025年“十大突破性技术”之一。

2014年，日本科学家启动了首例用iPS细胞治疗黄斑变性的临床试验。尽管困难重重，但这一尝试为治疗相关眼病带来了新希望。此外，去年11月，日本大阪大学等机构的科学家在《柳叶刀》杂志刊发论文称，他们首次通过移植由iPS细胞培养的角膜组织，让角膜缘干细胞缺乏症患者恢复了视力。他们还计划今年3月启动更大规模临床试验，以进一步评估该疗法的效果。

干细胞疗法也为治疗糖尿病带来了曙光。2014年，美国哈佛大学干细胞专家道格拉斯·梅尔顿及其同事，从人胚胎干细胞系中培育出了首个功能性胰岛细胞。现在，梅尔顿等人正在美国弗特克斯生物制药公司开展一项针对糖尿病重症患者的试验，使用由类似方法获得的胰岛细胞。该公司称，在12名接受全剂量注射的患者中，有9人无需再注射胰岛素，另有两人可减少注射剂量。

美国南加州大学凯克医学院干细胞生物学家查克·默里希望启动一项临床试验，将iPS细胞产生的未成熟心肌细胞注射到中度心力衰竭患者心脏中，测试其安全性和可行性。

此外，科学家还在利用多能干细胞产生免疫细胞（T细胞或自然杀伤细胞），测试其治疗一系列癌症的潜力。中期报告显示，这些治疗不仅安全，而且在某些情况下效果显著：部分参与者达到了临床治愈的标准。

伦理与安全问题仍须解决

然而，干细胞疗法在发展的道路上还面临一些障碍。

首先，人胚胎干细胞与iPS细胞这两类细胞治疗材料孰优孰劣，仍然悬而未决。

尽管利用人类胚胎存在伦理争议，但许多科学家仍偏爱使用人胚胎干细胞，因为它们是最少受到人为干预的多能细胞类型。从理论上来说，对成年细胞进行重编程，可能会将促癌突变引入基因组。有些科学家认为，一旦选择iPS细胞，就等于给病人增加了额外的风险。不过，也有科学家认为，癌症风险更多是假设，而非真实存在的威胁。

此外，如何防止移植细胞出现排斥反应，尚未妥善解决。由iPS细胞或人胚胎干细胞产生的细胞系虽然使用方便，但患者通常需要接受免疫抑制治疗。而使用由患者自身皮肤或血液细胞重编程获得的细胞虽可避免这一需求，但生产此类细胞成本高昂，且需数周时间制备。