美国宾夕法尼亚大学工程与应用学院研究团队开发出一种新型基因编辑平台——“最小通用遗传扰动技术（mvGPT）”。这一平台集成了基因精确编辑、基因表达激活与抑制等多重功能，为研究DNA功能原理、治疗遗传性疾病提供了有力工具。相关论文发表于新一期《自然·通讯》杂志。
研究团队解释说，并非所有遗传疾病都源自遗传密码本身的错误，有些遗传疾病，如Ⅰ型糖尿病，是由于某些基因表达过度或不足所致。以往若要同时纠正多个互不相干的遗传异常，如编辑一个基因的同时抑制另一个基因的表达，需要借助多种不同工具。他们希望打造一个既能精确有效地编辑DNA，还能调控基因表达的单一平台，因此mvGPT应运而生。
mvGPT平台将能够修改DNA序列的“先导编辑器”、两款分别用于增加或抑制基因表达的工具结合在一起。这些工具既能各司其职，又能协同作业，展现出强大的综合实力。
研究团队在威尔森病（基因中带有能够导致肝豆状核变性的突变）患者的肝细胞上，测试了mvGPT的性能。结果显示，mvGPT不仅成功编辑了患者的基因突变，还同时增加了与Ⅰ型糖尿病治疗密切相关的基因的表达，并有效抑制了与转甲状腺素蛋白淀粉样变性相关的另一个基因的表达。在多次测试中，mvGPT均以极高的精确度完成了所有3项任务，展示了其应对复杂遗传状况的能力。
研究团队表示，由于mvGPT占用的空间小于3个单独工具所占用的总体空间，因此更容易被递送到细胞内。无论是mRNA链，还是用于传递基因编辑工具的病毒，均可作为mvGPT的递送载体。接下来，他们计划在患有其他遗传疾病（如心血管疾病）的动物模型中，进一步测试mvGPT的效能。
美国宾夕法尼亚大学工程与应用学院研究团队开发出一种新型基因编辑平台——“最小通用遗传扰动技术（mvGPT）”。这一平台集成了基因精确编辑、基因表达激活与抑制等多重功能，为研究DNA功能原理、治疗遗传性疾病提供了有力工具。相关论文发表于新一期《自然·通讯》杂志。
研究团队解释说，并非所有遗传疾病都源自遗传密码本身的错误，有些遗传疾病，如Ⅰ型糖尿病，是由于某些基因表达过度或不足所致。以往若要同时纠正多个互不相干的遗传异常，如编辑一个基因的同时抑制另一个基因的表达，需要借助多种不同工具。他们希望打造一个既能精确有效地编辑DNA，还能调控基因表达的单一平台，因此mvGPT应运而生。
mvGPT平台将能够修改DNA序列的“先导编辑器”、两款分别用于增加或抑制基因表达的工具结合在一起。这些工具既能各司其职，又能协同作业，展现出强大的综合实力。
研究团队在威尔森病（基因中带有能够导致肝豆状核变性的突变）患者的肝细胞上，测试了mvGPT的性能。结果显示，mvGPT不仅成功编辑了患者的基因突变，还同时增加了与Ⅰ型糖尿病治疗密切相关的基因的表达，并有效抑制了与转甲状腺素蛋白淀粉样变性相关的另一个基因的表达。在多次测试中，mvGPT均以极高的精确度完成了所有3项任务，展示了其应对复杂遗传状况的能力。
研究团队表示，由于mvGPT占用的空间小于3个单独工具所占用的总体空间，因此更容易被递送到细胞内。无论是mRNA链，还是用于传递基因编辑工具的病毒，均可作为mvGPT的递送载体。接下来，他们计划在患有其他遗传疾病（如心血管疾病）的动物模型中，进一步测试mvGPT的效能。
据埃菲社报道，多发性骨髓瘤是成年人中继淋巴瘤之后第二常见的血液肿瘤。最近，西班牙的一个科研团队开发出了一种新的免疫疗法来对抗它。实验室实验表明，这种新疗法比目前优先使用的免疫疗法更有 2024年2月，OpenAI公司推出了文生视频人工智能（AI）模型Sora。OpenAI展示了Sora利用少量简短文字提示即可创建逼真视频的能力，并提供了包括一位女士在闪烁着霓虹灯的东京街道漫步，以及一只狗在两个 21世纪经济报道记者雷晨 北京报道近日，国内AI领域的明星产品——Kimi智能助手，因流量激增遭遇了短暂的服务中断。月之暗面随后发布公告，对此次服务中断事件进行了说明，并采取了一系列紧 21世纪经济报道记者 石恩泽 深圳报道操作系统似乎对地理入迷。鸿蒙和深圳，就像Windows和西雅图，也似Linux和赫尔辛基。这是地理与技术的紧密交融。深圳，可以说是鸿蒙的诞生之地，在全球科 “人工智能作为数字新基建重点建设方向，前景广阔，大有作为。今年的政府工作报告更首次提出开展‘人工智能+’行动，无疑将为人工智能技术在国内各行各业的广泛应用开启新篇章。”3月22 美国佐治亚理工学院机械工程师开发了一种控制机器人外骨骼的通用方法。无需专门训练、特别校准，对复杂算法进行调整后，用户穿上外骨骼就可以直接行走。研究成果3月20日发表在《科学·机 。本文链接：新型多功能基因编辑平台面世http://www.sushuapos.com/show-2-10281-0.html
声明：本网站为非营利性网站，本网页内容由互联网博主自发贡献，不代表本站观点，本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼，请大家谨防诈骗！若有侵权等问题请及时与本网联系，我们将在第一时间删除处理。
上一篇： “量子冰箱”可高效重置量子比特 有助计算过程减少错误
下一篇： 350米高水头冲击试验台正式投运