记者28日从广西医科大学获悉，该校第一附属医院地贫防治团队，联合上海科技大学、复旦大学及正序生物，通过碱基编辑疗法，治愈了5名β-地中海贫血患者。相关临床应用成果发表于国际期刊《自然》。
论文发表页面截图
地中海贫血是一种先天性遗传性血液疾病。国家卫生健康委员会地中海贫血防治重点实验室（共建）副主任、广西医科大学地中海贫血防治研究所副所长赖永榕介绍，目前，异基因造血干细胞移植虽是公认的根治手段，但受年龄限制大、并发症风险高，临床应用存在明显局限。
基因编辑技术的突破，为地贫治愈打开了新大门。2023年，广西医科大学第一附属医院启动这项我国自主研发、世界首创的碱基编辑疗法临床试验，依托CS-101注射液开展长达3年的临床研究。“我们先提取患者自身造血干细胞，在体外对目标基因区域进行精准的单碱基编辑，重新激活目标珠蛋白，再将编辑完成的造血干细胞回输患者体内，帮助其重建正常的造血功能。”赖永榕解释。
试验结果显示，5名β-地中海贫血患者接受单次编辑后的造血干细胞输注后，造血功能迅速重建，中性粒细胞植入中位时间仅16天，总血红蛋白恢复正常水平，均成功摆脱输血依赖，中位随访23个月未发生严重不良反应。《自然》审稿人评价该疗法的疗效和安全性为体外编辑造血干细胞治疗β-地中海贫血设定了“新高水位”。
“这一成果，为遗传性血液病治愈开辟了新路径，也为肿瘤等重大疾病防治提供了重要参考。”国家卫生健康委员会地中海贫血防治重点实验室（共建）副主任、广西医科大学第一附属医院血液内科副主任刘容容表示。
一种使用深度学习方法设计出来的新蛋白质。图片来源：华盛顿大学医学院蛋白质设计研究所 美国科学家借助机器学习 12月17日，上海交通大学中银科技金融学院第一届科技成果转化大赛进行决赛。 中国银行上海市分行行长、党委书记张守川，上海 近日，罗氏制药第三届支付创新大会在上海举办。本次活动以“同星共创，聚氏未来”为主题，汇聚了来自医药企业、商业保险 ·GLP-1类药物正在以令人兴奋和不安的方式重塑医学、流行文化，甚至全球股市。制药公司掀起一场“肥胖革命”，但 科技日报北京12月29日电 （记者张佳欣）向人体运送药物的主要挑战是能不断将药物准确送达病灶位置，同时确保它们留在病灶 关于全国科普工作先进集体和先进工作者拟推荐名单的公示 根据《科技部 中央宣传部 中国科协关于评选表彰全国科普 。本文链接：遗传性血液病治疗有望开辟新路径http://www.sushuapos.com/show-11-33813-0.html
声明：本网站为非营利性网站，本网页内容由互联网博主自发贡献，不代表本站观点，本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼，请大家谨防诈骗！若有侵权等问题请及时与本网联系，我们将在第一时间删除处理。