近日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了全球唯一微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）口服抑制剂——甲磺酸洛美他派胶囊的上市申请，其可与低脂饮食和其他降脂药物（伴或不伴有低密度脂蛋白血浆分离置换）合用，用于治疗成人纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。
纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种严重危及生命的罕见遗传性代谢性疾病，在中国估计患病人数为5000人。HoFH患者大多从小皮肤上就有“黄色瘤”，这是因为这些患者天生清理“坏”胆固醇——低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的通道就不通畅，导致自出生起血液中的LDL-C水平便显著升高，最高可达正常人的10倍。
由于LDL-C的“清理通道”天生就缺失或存在缺陷，即便联用多种降脂药物，仍有约95%的HoFH患者无法将LDL-C降到安全范围，约四成以上患者仍患有主动脉瓣上狭窄，明显增加了其过早死亡风险。此次甲磺酸洛美他派胶囊获批将有望为中国HoFH患者低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）治疗达标、降低主要不良心血管事件（MACE）发生风险和改善生存预后带来新希望。
III期临床试验及多项真实世界研究证实，在常规降脂治疗基础上联合甲磺酸洛美他派胶囊治疗，可使HoFH患者的LDL-C水平进一步降低40%~60%，超过50%的患者能够实现LDL-C水平<100 mg/dL (2.6mmol/L) ；并有助于使HoFH患者的主要心血管事件（MACE）风险降低＞65%，预期寿命延长＞11年。
据了解，甲磺酸洛美他派胶囊的不同之处在于其并非清除血管内过多的“坏胆固醇”，而是从肝脏与肠道的“源头”减少“坏胆固醇”的生成，为常规降脂疗法反应不佳的HoFH患者开辟一条全新的治疗路径。
凯西中国总裁兼总经理邓浩青表示：“每一个罕见病患者的背后，都是一个需要被看见、被支持的家庭。得益于国家药监局的高效审批与大力支持，甲磺酸洛美他派胶囊能在中国迅速获批，为HoFH患者带来了突破性治疗选择。”
当地时间12月17日，美国国家航天航空局（NASA）发表声明称，受不利的天气情况影响，美国国家航天航空局和太空探索技术公司（Spa 12月19日，湖北省医工交叉创新大会暨首届医疗器械科技成果展示交易会上，湖北金融赋能医工交叉创新发展计划发布。据悉，截至 郭永怀、李佩、王承书、王希季、邓稼先、王淦昌、钱骥……一串令人肃然起敬的名字，在中国科学院大学（以下简称国科大）师生 法国政府近日推出“2030国家生物多样性战略”，包括40项措施和200项行动，旨在保护和恢复生态系统、减少对生物多样性的 科技日报讯 （记者张佳星）我国的临床资源十分丰富，但原创医学科研成果质量和规模与临床资源却不相匹配。如何进一步提升 上海海事大学近日召开干部大会，宣读市委决定：初北平同志任上海海事大学党委副书记、校长。上海海事大学官网 图 2024年1 。本文链接：纯合子家族性高胆固醇血症患者有了治疗新药http://www.sushuapos.com/show-11-31362-0.html
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