近日，华东理工大学教授杨弋和陈显军组成的研究团队，在《药理科学趋势》发表综述文章，对利用荧光RNA及其生物传感技术的工作原理、在药物研发中的应用价值和所面临的关键问题进行了全面梳理。
随着人们对RNA在疾病中功能和关键作用的理解加深，以及RNA相关技术的快速发展，基于RNA的治疗方法已成为预防和治疗人类多种疾病的一种革命性策略。
文章系统介绍了荧光RNA（FR）及其生物传感技术（FRB）的发展历程以及最新研究进展。而在药学研究中，FR技术可以助力RNA药物和小分子药物的研发。
一方面，FR和FRB的荧光信号能够指示RNA药物的分布和降解情况、评估RNAi的干扰效率、mRNA分子的翻译活性以及RNA适配体的靶向效率等，对于理解致病性RNA和RNA药物的折叠、代谢动力学和亚细胞定位至关重要。同时，基于FR和FRB精确的药代动力学与药效学分析、药物疗效评估和治疗监测方案，可帮助临床医生优化药物剂量、最小化副作用并提高治疗效果。
另一方面，FR在筛选靶向RNA以及针对生物酶或疾病相关信号通路的先导化合物方面，也具有重要作用。此外，通过对FR标签进行特定化学修饰，可将RNA修饰酶的活性与FR荧光信号关联，从而为筛选RNA修饰酶的抑制剂或激活剂提供一种通用方法。FR还可用于评估靶向细胞信号通路的小分子先导化合物对RNA表达的调控作用。这些应用进一步凸显了FR在药物发现中的多功能性及其潜在的临床应用前景。
整体而言，FR和FRB技术已成为RNA生物学研究与药物研发的有力工具。未来，其将在加速安全有效药物的发现与开发中发挥关键作用，助力于预防和治疗各类疾病，从而改善人类健康。
相关论文信息：http://doi.org/10.1016/j.tips.2025.05.006
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