科技日报北京5月20日电 （记者刘霞）美国麻省理工学院与哈佛大学博德研究所刘如谦团队联合哥伦比亚大学科学家，成功研发出新型基因编辑工具evoCAST。这款工具能像编程般精准地将完整基因或多个基因嵌入人类基因组特定位置，为遗传疾病治疗带来突破性进展。相关成果发表于最新一期《科学》杂志。
当前主流基因编辑技术各有优劣：CRISPR-Cas9虽擅长修正短片段突变，却难以实现完整基因的嵌入；病毒载体虽可输送完整基因，但存在随机整合风险且易引发免疫反应。
而evoCAST这一直接将整个基因整合到基因组内的靶向整合技术，为需要完整基因替换的疾病，如囊性纤维化、血友病等，提供了通用疗法。
以囊性纤维化为例，CFTR基因中有成百上千种突变可能致病。因此针对不同患者、不同突变，需要不同的基因编辑疗法。若能直接将健康基因完整嵌入，就能惠及所有突变类型患者。
evoCAST采用的“CRISPR相关转座酶”（CAST），是细菌天然存在的一种系统，可帮助基因“跳跃”，实现一种特殊的嵌入过程。CAST不仅能安全携带大片段DNA精准“着陆”至目标区域，还能保持染色体结构完整，相对来说更加安全。
但天然CAST系统在人类细胞内的编辑效率不足0.1%。鉴于此，研究团队开发出一种加速蛋白质进化的工具——噬菌体辅助连续进化，以快速获得所需的转座酶。通过数百代迭代，evoCAST终于“呱呱坠地”。
测试结果显示，evoCAST使DNA嵌入效率跃升至10%—30%，较原始系统提升数百倍，且几乎不产生基因损伤副产物。
目前，科学家正拓展模型测试，并优化系统组件，以提升其编辑效率。不过，他们也坦言，如何将编辑工具与治疗基因高效递送至目标组织，仍是evoCAST等大型编辑技术面临的共性挑战。
2023年，对中国高等教育而言，是内外激荡的一年。 ChatGPT的横空出世让高等教育界猝不及防；疫情的结束使得公众对校园 12月18日晚，甘肃临夏州积石山县发生6.2级地震，震源深度10公里，已致多人遇难，部分水、电、交通、通讯等基础设施受损。应急管 12月17日，上海交通大学中银科技金融学院第一届科技成果转化大赛进行决赛。 中国银行上海市分行行长、党委书记张守川，上海 美国哈佛大学校长克洛迪娜·盖伊当地时间1月2日发表声明，宣布辞去哈佛大学校长一职。 盖伊在声明中说，她 中新社北京1月1日电 (记者 阮煜琳)中国自然资源部海啸预警中心消息，日本本州西岸近海海域1月1日发生7.4级地震已引发 省教育厅关于下达2024年普通高校“专转本”计划的通知 苏教学函〔2023〕22号 各有关高校： 根据《省教育厅关于做好2024年 。本文链接：新型基因编辑工具精准嵌入完整基因http://www.sushuapos.com/show-11-20865-0.html
声明：本网站为非营利性网站，本网页内容由互联网博主自发贡献，不代表本站观点，本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼，请大家谨防诈骗！若有侵权等问题请及时与本网联系，我们将在第一时间删除处理。
上一篇： 全球首例人类膀胱移植手术成功
下一篇： AI pro芯片实现本地即时计算