4月10日，中国国家药品监督管理局(NMPA)批准波哌达可基注射液的上市申请，用于中重度血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）成年患者的治疗。据悉，这是亚洲首款、全球第三款血友病B基因治疗药物。
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从“终身输注”到“一针治愈”，这背后是中国医学科学院血液病医院张磊教授团队与华东理工大学肖啸教授团队长达6年的“临床科研长跑”。
传统治疗患者终身接受静脉注射
血友病B是一种由凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏或缺陷引起的遗传性出血性疾病。长期以来，患者主要依赖凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子IX替代治疗，需终身频繁接受静脉注射。
“这种传统治疗方法不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便，还伴随着感染、血栓等风险，同时高昂的治疗费用也让患者家庭背负沉重的经济负担。”张磊说，基因治疗因其"单次给药、长期缓解"的潜力，被视为改变疾病治疗范式的革命性突破。
然而，国际已上市的两款血友病B基因治疗药物（Hemgenix、EtranaDez）缺乏中国人群数据，且定价高昂，难以惠及中国患者。
鉴于此，张磊团队与肖啸团队联手准备启动亚洲首个肝脏靶向腺相关病毒（AAV）载体血友病B基因治疗临床试验。此前，肖啸团队深耕AAV载体研发30年，其团队开发的BBM-H901采用自主研发的嗜肝性AAV衣壳，能将优化后的凝血因子IX基因精准递送至肝脏，实现长期表达。张磊团队自2019年已经成功牵头开展国内首个血友病B基因治疗IIT研究。
虽然血友病基因治疗的潜力巨大，血友病基因治疗的试验之路并不平坦。
而上述产品首次进入临床研究阶段，尚无中国人群数据，患者对基因治疗也缺乏了解，对于安全性的顾虑也切实存在。最终，在充分知情同意后，该临床研究成功纳入了10名中重型血友病B患者参与。
单次给药实现治疗革命性变革
初步研究结果显示，随访58周，10例患者年化出血率降低96%，90%患者彻底摆脱凝血因子输注。
基于IIT研究的卓越数据，BBM-H901于2021年获NMPA批准进入注册临床，2022年8月被国家药品监督管理局药品评审中心纳入突破性治疗品种并获快速审评资格，2024年长期随访数据亮相国际血栓和止血学会以及美国血液学年会，受试者给药2.5年后仍维持稳定疗效，FIX活性均值达38.2%，零治疗相关严重不良事件。
2022年，上述研究数据登上《柳叶刀-血液病学》，该项血友病基因治疗成果入选“2022中国十大医学科技新闻”和“2022中国血液学十大研究进展”。
据了解，该药物采用工程化改造的嗜肝性rAAV载体，可将含优化的人凝血因子IX基因递送到患者的肝脏细胞内，利用宿主细胞基因转录系统持续表达人凝血因子IX，并将其分泌到血液中，发挥促凝血活性。
张磊表示：“传统疗法需要患者频繁进行静脉注射，且因子水平会随着外源性凝血因子的半衰期而波动，部分患者还会面临产生抑制物的风险。波哌达可基注射液的获批为血友病患者带来了革命性的希望。患者通过接受单次给药，有望告别需要终身频繁静脉注射的困境，使血友病的治疗目标进一步提升。”
“BBM-H901是‘中国智造’基因药物的开端，我们将推动更多罕见病疗法上市。” 肖啸说，BBM-H901的上市不仅为患者带来了更好的治疗方案，也为全球血友病治疗领域开辟了新的天地。
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