一位神经母细胞瘤患者在接受嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法后，在不需要其他任何疗法的情况下，已缓解超过18年。相关研究2月18日发表于《自然-医学》。
“这或许是迄今接受CAR-T细胞疗法的癌症患者中报告的最长缓解期。”论文通讯作者、美国贝勒医学院的Helen Heslop说。研究结果基于对一项1期临床试验的随访，该临床试验测试了一种工程改造的CAR-T细胞疗法在神经母细胞瘤患儿中的效果。
神经母细胞瘤是一种起源于神经系统的恶性肿瘤，也是一类罕见的实体肿瘤，这类癌症多发于儿童，治疗难度大，治疗后复发率高。CAR-T细胞疗法能修饰患者的T细胞——T细胞是免疫系统中的一类白细胞——该疗法能特异性地识别和杀死癌细胞。这类疗法已被批准用于治疗一些血癌类型，如白血病和淋巴瘤，但在实体瘤患者中的效果稍差。
Heslop和同事在2004-2009年期间对19名神经母细胞瘤患儿开展了1期临床试验，测试了工程改造后能识别神经母细胞瘤中高表达的GD2蛋白的T细胞。这些患儿中有11人的病况有活跃性症状表现，通过影像学检查即可发现。虽然1期试验确定了该疗法的安全性，但仍有12名患儿因为神经母细胞瘤复发，在治疗后的2个月到7年间去世。
在剩下的7名患儿中，有5名在治疗后继续接受了至少13年的随访。Heslop和同事观察到，其中一名患者的癌症在未接受其他癌症治疗的情况下，缓解已有18年以上。她还生下了两个健康的婴儿。研究者还在5名接受治疗的患者中发现CAR-T细胞持续存在至少5年的证据，其中包括那位18年缓解期的患者。
Heslop表示，该试验使用的CAR-T细胞缺少现代CAR-T细胞的设计元素——现代CAR-T细胞如今包含共刺激分子，而且有活跃性症状的疾病患者在治疗当下的获益可能不如治疗时没有疾病证据或是疾病负担更低的患者。这些数据表明CAR-T细胞有潜力向实体瘤患者提供长期获益，增进了人们对CAR-T细胞行为的生物学理解，可供其他研究借鉴。
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https://doi.org/10.1038/s41591-025-03513-0
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