21世纪经济报道记者 闫硕 北京报道
近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》（以下简称《征求意见稿》），明确了“先进治疗药品”的范围与释义、具体归类以及类别划分的总体原则与科学逻辑。此次公开征求意见的时限为自6月10日起1个月。
先进治疗领域是“生命科学”的核心赛道，是培育未来产业、推动生物经济高质量发展的“新质生产力”之一，占据生物制造创新战略高地，国际竞争日趋激烈。然而，我国先进治疗药品的范围与类别划分，尚缺乏法规层面的界定及行业共识。这类药物的研发、技术审评及监管均面临诸多挑战。
上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林向21世纪经济报道记者表示，《征求意见稿》内容主要集中于基因治疗、细胞治疗以及采用其他基于微生物或组织工程等创新技术的药品，这几类是最前沿、最具革命性的，但最需要特殊监管的产品。同时，意见稿明确排除了传统的预防性疫苗、抗生素、血液制品等。此外，基于产品的作用机制，意见稿建立了科学的、可操作的分类体系，并厘清了各类型产品的监管规定。
“这次为先进治疗药品全生命周期监管体系的建设奠定了基石，虽然短期内企业可能会面临新增的合规成本压力，但是中长期将大大促进创新转化，吸引投资，优化资源配置，提升国际竞争力。”金春林补充道。
如何定义？
近年来，随着生物科技等前沿技术的蓬勃发展，全球范围内以细胞治疗药品和基因治疗药品为代表的一类药品的研发、申报和批准数量持续增加，在癌症、罕见遗传疾病等疑难重症的临床治疗方面取得了突破性进展。目前，我国细胞治疗产业已迈入与国际先进水平“并跑”的新阶段。
需要指出的是，“以往，我们的细胞治疗、基因治疗等前沿产品可能散落在药品、生物制品甚至医疗器械的监管框架中，缺乏清晰的定义和规范，导致研发企业、监管机构和医疗机构在理解产品的属性、评审路径等方面存在一些困惑。而且，传统的监管框架主要是针对化学药品和生物制品，难以完全适应一些先进的治疗药品。”金春林说。
CDE在文件中强调，“这类药品的创新性强、类型复杂多样，需经科学审慎的监管，以确保药品的安全性、有效性和质量可控性。”目前，国际主要药品监管机构均在布局和完善先进治疗领域法律法规及监管框架体系的顶层设计。为规范我国先进治疗药品的范围及归类，促进分级分类科学监管，助力监管与国际接轨，CDE制定了相关文件。
根据《征求意见稿》，结合我国产业发展和监管现状，参考国际药品监管机构的命名规范，突出该类药品的创新属性，将符合释义特点的一类产品命名为“先进治疗药品”，英文名称仍沿用国际命名规范，称为“Advanced therapy medicinal products”，缩写为ATMPs。
先进治疗药品具体包含三大类：细胞治疗药品、基因治疗药品以及其他。其中细胞治疗药品又包含两个亚类，即非基因修饰细胞药品、体外基因修饰细胞药品；基因治疗药品又包含四个亚类，包括核酸类药品、病毒载体类药品、溶瘤微生物类药品、基因编辑类药品。
随着科技发展与研发推进，后续也将逐步完善该类产品的亚类归属。
先进治疗药品具体归类及亚类示意（来源：CDE）
同时，参考WHO、欧洲药品管理局（EMA）等分类规范以及我国生物制品注册分类情况，界定“用于健康人的、抗感染性疾病的预防用疫苗”不纳入ATMP的范畴；而“针对肿瘤和/或其他疾病进展等的治疗性疫苗”属于ATMP。
影响几何？
毋庸置疑，先进治疗药品范围、归类等界定的清晰将会为企业带来一定的影响。
金春林指出，短期可能增加合规成本，企业需要投入资源理解和适应新分类体系下的具体要求，可能需要对研发管线、生产工艺质量控制等进行调整，建立符合先进医疗产品要求的GMP管理体系和追溯系统，所以成本可能比较高。但中长期来看有望优化成本，因为有清晰的路径和确定性，减少了反复摸索和沟通的成本，针对性的要求避免了原来监管方法的一些不适配之处，可能会减少不必要的科研要求。
先进治疗药品市场前景广阔。从我国市场规模看，仅干细胞疗法便已超200亿元。据前瞻研究院《2024中国干细胞行业市场研究报告》，2024年中国干细胞市场规模预计达265亿元，其中采集、制备及存储领域市场规模近160亿元。然而，中国的干细胞存储率远低于发达国家，显示出巨大的市场潜力。
另外，《基因治疗药物行业发展白皮书》显示，2025年中国基因疗法市场规模预计达25.9亿美元，2025-2027年有望达500亿元。
《征求意见稿》最终的推出，将对整个产业带来巨大的影响。金春林表示，首先，将加速创新成果的转化。明确的监管路径和预期可以让创新产品的转化更加方便，将显著促进更多的先进医疗产品从实验室走向临床和市场。其次，也有利于吸引投资。监管框架的清晰大大降低了政策的不确定性风险，可以吸引国内外资本进入该领域，为产业注入发展动力。再次，将提升产业集中度并加快专业分工，资源可能向头部企业集聚。
“不仅如此，也将促进整个产业链的成熟，推动上游的培养基、病毒载体等原材料，以及下游的物流追溯系统等配套产业链的快速发展，推动整个生态的发展。此外，将提升国际竞争力。建立与国际接轨的监管体系，使中国的先进医疗产品参与全球竞争，有助于中国产品出海和国际项目的落地。”金春林说。
值得一提的是，《征求意见稿》提出，相对国际分类规范，我国这次体现了更多的前瞻性和包容性，同时为新技术/新产品/新模式预留了接口或空间，未来可根据技术发展及产品研发推进，与时俱进，适时更新。
这也涉及在实际审评中如何平衡监管与创新的问题，金春林表示，要以科学为本，分级分类管理，审评要求和监管强度之间要互相匹配，高风险产品要更严格要求，低风险产品可以在确保安全的情况下尽快推出。同时，要明确产品的质量是关键，审评重点应放在直接影响产品安全性和有效性的关键参数和环节中，不要过度纠结一些不是很重要的细节。另外，在确保安全、有效的前提下，鼓励采用先进的分析方法和生产工艺。
“总而言之，《征求意见稿》以及今后的一些实施细则，将深刻影响中国生物医药产业的未来格局，推动中国在全球尖端治疗领域占据更重要的地位。”金春林说。
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