21世纪经济报道记者 韩利明 上海报道 近日据江苏媒体报道，江苏省内首例针对先天性耳聋的基因治疗，今年3月在南京鼓楼医院开展。不足两岁的患儿在接受治疗后，日前第一次喊出“爸爸妈妈”。
区别于以往的助听器、人工耳蜗等助听技术，该项基因治疗是恢复病人的自然听力，即既能听得见、听得清，还能听得懂，目前正处于临床试验阶段。南京鼓楼医院耳鼻咽喉头颈外科执行主任钱晓云在接受媒体采访时表示，希望能够产学研相结合，最终走向产业化的道路，能够让更多的耳聋人群受益。
近年来，基因治疗通过精准的基因修饰和操纵，为许多难治性或者遗传性疾病提供了新的治愈希望。随着技术不断进步和市场需求的持续增长，基因治疗已经从理论研究走向临床实践，并从试验走向产业化，成为全球生物医药领域一大热点。
然而机遇与挑战并存，基因治疗以独特的治疗机制，也向现有的药品监管、临床实践等方面提出前所未有的挑战，如何在保障患者安全前提下推动技术创新和产品转化，提高药物可及性，均是业界需要解决的问题。
“从在研管线和临床试验数量上看，细胞与基因疗法（CGT）是我国目前唯一能跟欧美一较高下的赛道。”泰格医药高级项目总监应晓薇在接受21世纪经济报道记者采访时表示，“一方面，在把控好安全风险的前提下，可以利用好IIT（研究者发起的临床研究）的策略。另一方面，企业创始人必须开拓思维，让更专业的运营人才多快好省地加速研发之路。”
据国家药监局最新披露，目前，我国已有四百余个细胞和基因治疗产品正在开展药物临床试验。
做好高质量IIT，加速临床研发
根据Frost&Sullivan数据，2020年全球基因治疗市场规模达20.8亿美元，预计到2025年全球市场规模将达到305.4亿美元，2020年至2025年CAGR为71.2%。市场前景广阔，临床研发活动也攀上新高峰。
日前，IQVIA发布了一份关于细胞和基因疗法现状及未来发展趋势的研究报告。报告显示，在2023年，631项（细胞和基因疗法）临床试验启动，主要来自CAR-T细胞疗法的临床试验。值得一提的是，2023年生物医药公司启动CAR-T疗法临床试验的占比与2022年相比有所下降，而基因疗法的占比从2022年的14%提高到了22%。由此看来，行业聚焦领域出现转移迹象。
“市场交易规模相较于10年前增长了48%。”IQVIA报告指出，“特别是在2023年，该领域的交易占比已突破10%，而在2014年，这一数字仅为5%。这些数据充分反映了业界对细胞和基因疗法治疗模式的信心与浓厚兴趣。”
此外，不少产品获批上市。上述报告显示，截至2023年底，全球范围内已有76款细胞和基因疗法获得监管机构批准上市，与2013年的总数相比实现了翻一番的增长。其中，全球范围内共有19款基因疗法获批，主要用于治疗各类遗传性疾病。
这些数据背后，竞争激烈也可见一斑，而缩短临床研究时间也就意味着获得更快上市的可能性和更大的市场份额。在日前召开的“基因治疗技术与药物研发”论坛上，做好高质量的IIT以节约临床研究时间成为共识。
公开资料显示，IIT不是以盈利或药品注册为目的，而是扩展和优化现有疗法，如对上市药品开展非适应症的研究、开拓新适应症、诊断或治疗手段的比较、与其它药物联用以进一步提高疗效等。
“IIT往往是整个临床试验开发过程中成本占比最小的一部分，因此，在早期阶段，尤其是对于一家初创企业的第一个产品来说，IIT是一个可以‘避坑’的环节，一定要起到‘花小钱办大事’的作用。”应晓薇表示，“一个好的IIT应该与之后的临床研究同步接轨，甚至其中的一些转化数据可以为之后所用。”
因此，对于药物研发来说，相关团队设计临床研究运营策略方面的经验非常重要，这一点也同样体现在正式的临床研究中，“例如，在血液肿瘤领域，我们经常希望能够把爬坡和扩展融合设计在一起，这在临床中是非常常见的操作，可以节约很多时间。”应晓薇补充。
提高药物可及性
2024年3月，Orchard Therapeutics的Lenmeldy获FDA批准上市，作为第一个治疗儿童异染性脑白质营养不良（MLD）的基因疗法。Orchard透露，Lenmeldy在美国一次性治疗的批发采购成本（WAC）为425万美元（约3000万元），这使得它一跃成为全球有史以来最昂贵的药物。
“一次性”“治愈”等标签，赋予这种先进疗法无限想象的空间。Sarepta与罗氏联合开发的基于腺相关病毒（AAV rh74）的基因疗法Elevidys，2023年6月获FDA批准，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）患者。尽管定价320万美元一针，Elevidys在2023年实现2.004亿美元的销售额，远超预期。
天价药物的一端是长时间等待“有药可医”的患者，一端是付出大量研发成本的药企。将创新成果最终送到患者手中，并非“一次性”就能解决的问题。而基因疗法的应用也常常受制于动辄上百万美元的天价。
2019年，蓝鸟生物的基因疗法Zynteglo在欧洲获得监管部门批准后，该公司将价格定为157.5万欧元（约180万美元）。但由于价格过高，没有达到国家支付方的成本效益标准，于2021年8月宣布在欧洲撤市。一年后，该基因疗法获FDA批准，定价280万美元，用于治疗β-地中海贫血患者，2023年前三季度销售额867.8万美元，仅有3至4名患者接受治疗。
聚焦国内，“治疗费用是社会关注的热点之一。”上海市食品药品检验研究院副院长邱潇在上述会议中建议，“企业应在确保产品质量的同时，积极通过优化生产工艺，关键物料、耗材国产化升级等手段来降低生产成本。另外，可通过争取与惠民保等医疗保险合作，和探索按疗效付费等方式，提高药物可及性。”
“产品的可及性是必须要解决的问题。”美国ASC Therapeutics 和深圳安盛康泰医药有限公司创始人、董事长、CEO姜儒鸿在上述会议中强调，“国内的CGT企业一定要走国际化路径。不要纠结在国内药价上，这是个短期无解的难题；不同国家的定价体系不一样，如果前期在国内把IIT高质量地做好，等于缩短了前期研发成本，总账计算上成本也能降下来。”
在尧唐（上海）生物科技有限公司创始人、CEO吴宇轩看来，在美国市场的支付能力和支付系统下，罕见病遗传药物研发避不开美国市场，如果基因治疗药物仅面对中国市场，需要呼吁医保政策做出改革。可能在未来几年内，也会有相关政策来解决现在面临的支付问题。
应晓薇向21世纪经济报道记者表示，“一方面，目前国内有大量通用型基因治疗产品在研，通过充分竞争，预期降低未来产品上市的定价。此外，例如江浙区域一些自体型研发管线，在产业化转化前的宣传上也表明价格可以做得更低。另一方面，基因治疗产品通过降低材料等工艺成本，结合商业化手段，将成本控制在患者接受范围之内。”
未来何往？
基因治疗是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗模式，通过基因水平的操作介入和干预疾病的发生发展，进而对疾病进行治疗，已在多种与基因变异有关疾病上显示出治愈的潜力。
IQVIA报告显示，基因疗法治疗领域中，治疗实体瘤的临床试验占比35%，此外，神经疾病、代谢、内分泌、心血管和眼科疾病领域均有显著临床开发活动。基因疗法往往用于治疗遗传病，并给可能面对终身残疾威胁的患者带来希望。
从无药可治的致死性遗传病到无药可制的不可成药靶点，基因治疗挽救患者于危亡，改变多种疾病治疗的现状。“未来，CGT在各种疾病，包括癌症领域、免疫领域、帕金森等的疗效是值得期待的。此外，干细胞领域在延缓衰老领域也值得期待。”应晓薇表示。
在吴宇轩看来，基因疗法首先在罕见病领域发力，进入到常见病领域还有一段路要走，“递送方面，目前基因编辑或基因治疗药物在常见病领域，对递送载体本身的毒性或者副作用的要求远高于做罕见病时的要求。”
“此外，对于高血脂、动脉粥样硬化等常见病，市场已有很多替代药物和替代疗法，虽然基因疗法具有潜在的一次性给药、终身治愈的优势，只有在安全性上做到极致，才能在市场上具备竞争力。”吴宇轩补充。
“从行业上看，未来基因疗法在递送方面应该是有所突破。”姜儒鸿强调，“特别是在市场处于下行阶段，面临专利悬崖的大药厂寻找新的增长点。国内布局基因疗法的企业，要抓紧时间做好做快高质量的IIT，抓住这三年的与MNC合作窗口期。”
国内基因疗法企业如何走好全球化发展之路？“药物研发首先强调的是以临床价值获益为导向，如果在安全性上较其他产品有进一步的提高，同时企业从战略层面做好全球化布局，则产品更容易走好国际化发展路径。”应晓薇表示。
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