靶向表观遗传编辑初显治病潜能
科技日报北京3月1日电 (记者张梦然)据最新一期《自然》杂志发表的一项小鼠研究,意大利IRCCS圣拉斐尔科学研究所的科学家展示了无需永久性基因组编辑,也可对一个控制胆固醇水平的基因做到长效抑制。这一名为“靶向表观遗传沉默”(即不用直接改变DNA序列就可改变基因功能)的效果在小鼠中持续了近1年,令循环胆固醇水平下降。研究结果展示了表观遗传沉默治疗疾病的潜力。
改变疾病相关基因的表达,有望治疗人类疾病。基因组编辑方法已经取得了一些成功,但有人担心,破坏DNA引入序列变化可能会导致不需要的变异或意料之外的脱靶活性。表观遗传编辑是一种有吸引力的替代方案,它改变修饰DNA的化学组却不改变基因序列,但想要让目标基因“持续沉默”仍难以实现。
研究人员此次描述了一种方法以沉默小鼠Pcsk9基因,这个基因会产生一个蛋白质,能促进一种称为低密度脂蛋白的胆固醇的蛋白受体降解。他们筛选了能识别目标基因的不同DNA结合平台,发现锌指蛋白效果最好。然后团队使用脂质纳米粒子将表观遗传编辑装置递送到小鼠的血液,脂质纳米粒子进而循环到肝脏。一次注射表观遗传修改器,能实现有效、持续沉默小鼠的Pcsk9基因,使循环PCSK9蛋白水平几乎减半,且效果长达330天(实验结束时)。
进一步改进该方法,可降低PCSK9蛋白水平至传统基因编辑的水平(高达75%)。研究人员指出,这一发现是一种概念验证,尚需更多研究,但经过评估,这一平台或可为开发使用表观遗传沉默的疗法建立基础。
【总编辑圈点】
关于生命的大量底层信息被编码在基因里。基因就像生命的核心“剧本”,它决定着我们是单眼皮还是双眼皮,是黑眼睛还是蓝眼睛。甚至一些疾病,也可以在基因层面追溯到病因。从基因测序到基因编辑,再到靶向表观遗传沉默,意味着人类正在掌握越来越多的科学技术手段,破译生命的底层信息,影响甚至改变它的作用。
3月17日记者获悉,哈尔滨医科大学公共卫生学院副院长、教授田懋一与副研究员叶鹏鹏团队在一项研究中提出,应将预防老年人跌倒与国家基本公共卫生服务中各项服务流程融合起来。该研究全面梳理了 美国《新闻周刊》网站2月4日刊登题为《人工智能可能会在数十年内解开人体的秘密》的文章,作者是亚历克斯·菲利普斯,内容编译如下:一位医生(同时也是一本关于新兴技术在医疗领域应用的新 美国《发现》杂志网站2月7日刊登题为《200万年前,我们的人类祖先开始从水里捞鱼》的文章,作者是科迪·科蒂尔,内容编译如下:捕鱼可能是一种占许多国家蛋白质消费极大比例的全球性行为,但捕 记者3月21日从核工业北京地质研究院(以下简称核地研院)获悉,该院自1959年成立以来,在天然铀保障、高放废物地质处置、核遥感技术与应用、分析测试等领域科技攻关,以及重点工程建设、国际合作交流 美国和法国的科学家联合团队借助新的3D打印技术,开发出一种多层人造皮肤,只需18天即可长成。这种仿真皮肤可用于提升护肤品测试效率,并催生更好的皮肤治疗方法。相关研究发表于新一期《先进功能 习近平总书记在中共中央政治局第三次集体学习时强调,要加强科研学风作风建设,引导科技人员摒弃浮夸、祛除浮躁,坐住坐稳“冷板凳”。甘坐“冷板凳”是一种平心静气从事科学研究、追寻科学真理的 。本文链接:靶向表观遗传编辑初显治病潜能http://www.sushuapos.com/show-2-3334-0.html
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