1月25日，记者从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉，该院领衔在遗传性耳聋基因治疗方面取得重大突破，全球首次利用研发的基因治疗药物恢复遗传性耳聋患者听力和言语。该临床研究结果发表在医学期刊《柳叶刀》。这项研究在该院耳鼻喉科研究院院长兼耳鼻喉科主任李华伟教授带领下，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授主导合作完成。
最新研究成果刊发。受访对象供图
目前，全球先天性耳聋患者高达2600万，中国每年新生约3万聋儿，其中60%与遗传因素也就是基因缺陷相关，严重阻碍了儿童言语、认知以及智力发育。临床上尚无任何治疗药物。
舒易来介绍，OTOF基因（表达耳畸蛋白）突变是导致先天性耳聋常见的病因之一，常引起儿童重度至极重度或完全听力损失和言语障碍。研究团队历经多年探索和合作，攻克大基因内耳递送难题，研发出基于腺相关病毒(AAV)的双载体基因置换疗法（AAV1-hOTOF药物），在OTOF耳聋动物模型中表达具有正常功能的人源耳畸蛋白，显著改善听力功能，并进行了相关的安全性研究。然后将正常的人源OTOF编码序列导入患者内耳毛细胞，使毛细胞表达正常功能的耳畸蛋白，从根本上改善患者听力，使其回到自然、真实的有声世界。
研究图示。受访对象供图
该临床研究于2022年6月获得复旦大学附属眼耳鼻喉科医院伦理批准；2022年10月，研究团队发起临床试验，并随后实施全球首例遗传性耳聋患儿的内耳基因治疗。之后，从大龄儿童到小龄儿童，陆续纳入多例患者，接受基因治疗。目前最长的随访时间已达1年以上，患儿已经可进行日常对话，这是全球第一个获得疗效的耳聋基因治疗临床试验，也是该领域目前成系统的、病例数最多、随访时间最长的临床试验，开启了耳聋基因治疗新时代。
本次临床突破，也是一次院企合作、利用互补优势高效推进产学研转化的尝试。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院院长周行涛教授表示：“将全力支持并积极鼓励科技前沿探索和临床转化研究，努力攻坚克难，期待更多划时代的新突破，更好地守护人民健康。”据介绍，目前，该院借力基因科技公司在药物开发上的经验，打通了基因治疗药物研发、产业化设计、工艺生产、安全评估等通路，建立了产学研发展新模式，推动耳聋基因治疗发展，为患者带来了新希望。
1月25日，记者从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉，该院领衔在遗传性耳聋基因治疗方面取得重大突破，全球首次利用研发的基因治疗药物恢复遗传性耳聋患者听力和言语。该临床研究结果发表在医学期刊《柳叶刀》。这项研究在该院耳鼻喉科研究院院长兼耳鼻喉科主任李华伟教授带领下，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授主导合作完成。
最新研究成果刊发。受访对象供图
目前，全球先天性耳聋患者高达2600万，中国每年新生约3万聋儿，其中60%与遗传因素也就是基因缺陷相关，严重阻碍了儿童言语、认知以及智力发育。临床上尚无任何治疗药物。
舒易来介绍，OTOF基因（表达耳畸蛋白）突变是导致先天性耳聋常见的病因之一，常引起儿童重度至极重度或完全听力损失和言语障碍。研究团队历经多年探索和合作，攻克大基因内耳递送难题，研发出基于腺相关病毒(AAV)的双载体基因置换疗法（AAV1-hOTOF药物），在OTOF耳聋动物模型中表达具有正常功能的人源耳畸蛋白，显著改善听力功能，并进行了相关的安全性研究。然后将正常的人源OTOF编码序列导入患者内耳毛细胞，使毛细胞表达正常功能的耳畸蛋白，从根本上改善患者听力，使其回到自然、真实的有声世界。
研究图示。受访对象供图
该临床研究于2022年6月获得复旦大学附属眼耳鼻喉科医院伦理批准；2022年10月，研究团队发起临床试验，并随后实施全球首例遗传性耳聋患儿的内耳基因治疗。之后，从大龄儿童到小龄儿童，陆续纳入多例患者，接受基因治疗。目前最长的随访时间已达1年以上，患儿已经可进行日常对话，这是全球第一个获得疗效的耳聋基因治疗临床试验，也是该领域目前成系统的、病例数最多、随访时间最长的临床试验，开启了耳聋基因治疗新时代。
本次临床突破，也是一次院企合作、利用互补优势高效推进产学研转化的尝试。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院院长周行涛教授表示：“将全力支持并积极鼓励科技前沿探索和临床转化研究，努力攻坚克难，期待更多划时代的新突破，更好地守护人民健康。”据介绍，目前，该院借力基因科技公司在药物开发上的经验，打通了基因治疗药物研发、产业化设计、工艺生产、安全评估等通路，建立了产学研发展新模式，推动耳聋基因治疗发展，为患者带来了新希望。
北京时间凌晨4点至6点，英伟达联合创始人兼CEO黄仁勋发表主题演讲《见证AI的变革时刻》，正式拉开了2024年英伟达GTC大会的序幕。黄仁勋宣布，正式推出名为Blackwell的新一代AI图形处理器（G 记者19日从兰州大学获悉，天华肉羊通过国家畜禽遗传资源委员会审定鉴定，成为我国首个适应高寒气候的肉羊品种。该品种由兰州大学草地农业科技学院李发弟教授和乐祥鹏教授团队，联合甘肃省武威市天 近日，我国“主要作物丰产增效科技创新工程”重点专项“优质双季超级稻丰产增效技术研发与集成示范”项目，在湖南岳阳宣布启动。据了解，该项目主要聚焦优质双季超级稻丰产增效技术研发，着力探明双 习近平总书记在中共中央政治局第三次集体学习时强调，要加强科研学风作风建设，引导科技人员摒弃浮夸、祛除浮躁，坐住坐稳“冷板凳”。甘坐“冷板凳”是一种平心静气从事科学研究、追寻科学真理的 3月23日消息，荣耀Magic6 RSR 保时捷设计于3月22日正式开售，售价为9999元。该款电话首销当天即被抢购一空，荣耀商城显示，下一轮销售时间将是3月29日上午10:08。荣耀总裁赵明在微博上表示，荣耀Magic6 RS 在近日开幕的中国国际核工业展览会上，中国核学会理事会党委书记、理事长王寿君表示，中国内地现有在运核电机组55台、居全球第三；在建核电机组26台，保持全球第一。这些成绩的取得，离不开智能化技术 。
本文链接：全球首个！《柳叶刀》发表复旦大学团队遗传性耳聋基因疗法成果http://www.sushuapos.com/show-2-2404-0.html
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