1月25日，记者从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉，该院领衔在遗传性耳聋基因治疗方面取得重大突破，全球首次利用研发的基因治疗药物恢复遗传性耳聋患者听力和言语。该临床研究结果发表在医学期刊《柳叶刀》。这项研究在该院耳鼻喉科研究院院长兼耳鼻喉科主任李华伟教授带领下，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授主导合作完成。
最新研究成果刊发。受访对象供图
目前，全球先天性耳聋患者高达2600万，中国每年新生约3万聋儿，其中60%与遗传因素也就是基因缺陷相关，严重阻碍了儿童言语、认知以及智力发育。临床上尚无任何治疗药物。
舒易来介绍，OTOF基因（表达耳畸蛋白）突变是导致先天性耳聋常见的病因之一，常引起儿童重度至极重度或完全听力损失和言语障碍。研究团队历经多年探索和合作，攻克大基因内耳递送难题，研发出基于腺相关病毒(AAV)的双载体基因置换疗法（AAV1-hOTOF药物），在OTOF耳聋动物模型中表达具有正常功能的人源耳畸蛋白，显著改善听力功能，并进行了相关的安全性研究。然后将正常的人源OTOF编码序列导入患者内耳毛细胞，使毛细胞表达正常功能的耳畸蛋白，从根本上改善患者听力，使其回到自然、真实的有声世界。
研究图示。受访对象供图
该临床研究于2022年6月获得复旦大学附属眼耳鼻喉科医院伦理批准；2022年10月，研究团队发起临床试验，并随后实施全球首例遗传性耳聋患儿的内耳基因治疗。之后，从大龄儿童到小龄儿童，陆续纳入多例患者，接受基因治疗。目前最长的随访时间已达1年以上，患儿已经可进行日常对话，这是全球第一个获得疗效的耳聋基因治疗临床试验，也是该领域目前成系统的、病例数最多、随访时间最长的临床试验，开启了耳聋基因治疗新时代。
本次临床突破，也是一次院企合作、利用互补优势高效推进产学研转化的尝试。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院院长周行涛教授表示：“将全力支持并积极鼓励科技前沿探索和临床转化研究，努力攻坚克难，期待更多划时代的新突破，更好地守护人民健康。”据介绍，目前，该院借力基因科技公司在药物开发上的经验，打通了基因治疗药物研发、产业化设计、工艺生产、安全评估等通路，建立了产学研发展新模式，推动耳聋基因治疗发展，为患者带来了新希望。
1月25日，记者从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉，该院领衔在遗传性耳聋基因治疗方面取得重大突破，全球首次利用研发的基因治疗药物恢复遗传性耳聋患者听力和言语。该临床研究结果发表在医学期刊《柳叶刀》。这项研究在该院耳鼻喉科研究院院长兼耳鼻喉科主任李华伟教授带领下，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授主导合作完成。
最新研究成果刊发。受访对象供图
目前，全球先天性耳聋患者高达2600万，中国每年新生约3万聋儿，其中60%与遗传因素也就是基因缺陷相关，严重阻碍了儿童言语、认知以及智力发育。临床上尚无任何治疗药物。
舒易来介绍，OTOF基因（表达耳畸蛋白）突变是导致先天性耳聋常见的病因之一，常引起儿童重度至极重度或完全听力损失和言语障碍。研究团队历经多年探索和合作，攻克大基因内耳递送难题，研发出基于腺相关病毒(AAV)的双载体基因置换疗法（AAV1-hOTOF药物），在OTOF耳聋动物模型中表达具有正常功能的人源耳畸蛋白，显著改善听力功能，并进行了相关的安全性研究。然后将正常的人源OTOF编码序列导入患者内耳毛细胞，使毛细胞表达正常功能的耳畸蛋白，从根本上改善患者听力，使其回到自然、真实的有声世界。
研究图示。受访对象供图
该临床研究于2022年6月获得复旦大学附属眼耳鼻喉科医院伦理批准；2022年10月，研究团队发起临床试验，并随后实施全球首例遗传性耳聋患儿的内耳基因治疗。之后，从大龄儿童到小龄儿童，陆续纳入多例患者，接受基因治疗。目前最长的随访时间已达1年以上，患儿已经可进行日常对话，这是全球第一个获得疗效的耳聋基因治疗临床试验，也是该领域目前成系统的、病例数最多、随访时间最长的临床试验，开启了耳聋基因治疗新时代。
本次临床突破，也是一次院企合作、利用互补优势高效推进产学研转化的尝试。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院院长周行涛教授表示：“将全力支持并积极鼓励科技前沿探索和临床转化研究，努力攻坚克难，期待更多划时代的新突破，更好地守护人民健康。”据介绍，目前，该院借力基因科技公司在药物开发上的经验，打通了基因治疗药物研发、产业化设计、工艺生产、安全评估等通路，建立了产学研发展新模式，推动耳聋基因治疗发展，为患者带来了新希望。
记者日前获悉，位于四川成都未来科技城应用性科创区的民航科技创新示范区（B区）航站楼项目，近日取得施工许可证。这也意味着全国首个模拟验证机场开工。该民航科技创新示范区相关负责人表示，预计模 我国制氢加氢一体站建设有了团体标准。记者从中国石化获悉，为推动我国氢能交通产业发展，中国石化联合国内数十家氢能头部企业发布了国内首个《制氢加氢一体站技术指南》团体标准。该标准的制定 3月24日消息，今天数码博主“厂长是关同学”曝光了huaweiMate 70系列电话的部分配置信息。该博主表示，huawei全新的Mate 70系列首发会搭载新的芯片，芯片的性能差不多可以比肩5.5nm，还是值得期待的。同 21世纪经济报道记者王峰北京报道 近日，成人职业在线教育企业尚德机构(NYSE:STG)公布了其2023年第四季度及全年未经审计的财务报告。2023年第四季度，尚德机构净收入为5.42亿元（人民币，下 据英国《每日电讯报》网站3月18日报道，根据英国政府的新航空计划，首批电动飞行出租车将于2026年试飞。周一发布的《“飞行未来”行动计划》为飞行出租车在2030年广泛使用铺平道路。尽管在最初 作为功能机时代的霸主，诺基亚手机曾经创造了巨大的辉煌，但也因错失智能手机发展机遇而“掉队”。近期，外媒Visual Capitalist统计了有史以来最畅销的15款手机型号，其中诺基亚和苹果包揽前十。今 。
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