1月25日，记者从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉，该院领衔在遗传性耳聋基因治疗方面取得重大突破，全球首次利用研发的基因治疗药物恢复遗传性耳聋患者听力和言语。该临床研究结果发表在医学期刊《柳叶刀》。这项研究在该院耳鼻喉科研究院院长兼耳鼻喉科主任李华伟教授带领下，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授主导合作完成。
最新研究成果刊发。受访对象供图
目前，全球先天性耳聋患者高达2600万，中国每年新生约3万聋儿，其中60%与遗传因素也就是基因缺陷相关，严重阻碍了儿童言语、认知以及智力发育。临床上尚无任何治疗药物。
舒易来介绍，OTOF基因（表达耳畸蛋白）突变是导致先天性耳聋常见的病因之一，常引起儿童重度至极重度或完全听力损失和言语障碍。研究团队历经多年探索和合作，攻克大基因内耳递送难题，研发出基于腺相关病毒(AAV)的双载体基因置换疗法（AAV1-hOTOF药物），在OTOF耳聋动物模型中表达具有正常功能的人源耳畸蛋白，显著改善听力功能，并进行了相关的安全性研究。然后将正常的人源OTOF编码序列导入患者内耳毛细胞，使毛细胞表达正常功能的耳畸蛋白，从根本上改善患者听力，使其回到自然、真实的有声世界。
研究图示。受访对象供图
该临床研究于2022年6月获得复旦大学附属眼耳鼻喉科医院伦理批准；2022年10月，研究团队发起临床试验，并随后实施全球首例遗传性耳聋患儿的内耳基因治疗。之后，从大龄儿童到小龄儿童，陆续纳入多例患者，接受基因治疗。目前最长的随访时间已达1年以上，患儿已经可进行日常对话，这是全球第一个获得疗效的耳聋基因治疗临床试验，也是该领域目前成系统的、病例数最多、随访时间最长的临床试验，开启了耳聋基因治疗新时代。
本次临床突破，也是一次院企合作、利用互补优势高效推进产学研转化的尝试。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院院长周行涛教授表示：“将全力支持并积极鼓励科技前沿探索和临床转化研究，努力攻坚克难，期待更多划时代的新突破，更好地守护人民健康。”据介绍，目前，该院借力基因科技公司在药物开发上的经验，打通了基因治疗药物研发、产业化设计、工艺生产、安全评估等通路，建立了产学研发展新模式，推动耳聋基因治疗发展，为患者带来了新希望。
1月25日，记者从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉，该院领衔在遗传性耳聋基因治疗方面取得重大突破，全球首次利用研发的基因治疗药物恢复遗传性耳聋患者听力和言语。该临床研究结果发表在医学期刊《柳叶刀》。这项研究在该院耳鼻喉科研究院院长兼耳鼻喉科主任李华伟教授带领下，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授主导合作完成。
最新研究成果刊发。受访对象供图
目前，全球先天性耳聋患者高达2600万，中国每年新生约3万聋儿，其中60%与遗传因素也就是基因缺陷相关，严重阻碍了儿童言语、认知以及智力发育。临床上尚无任何治疗药物。
舒易来介绍，OTOF基因（表达耳畸蛋白）突变是导致先天性耳聋常见的病因之一，常引起儿童重度至极重度或完全听力损失和言语障碍。研究团队历经多年探索和合作，攻克大基因内耳递送难题，研发出基于腺相关病毒(AAV)的双载体基因置换疗法（AAV1-hOTOF药物），在OTOF耳聋动物模型中表达具有正常功能的人源耳畸蛋白，显著改善听力功能，并进行了相关的安全性研究。然后将正常的人源OTOF编码序列导入患者内耳毛细胞，使毛细胞表达正常功能的耳畸蛋白，从根本上改善患者听力，使其回到自然、真实的有声世界。
研究图示。受访对象供图
该临床研究于2022年6月获得复旦大学附属眼耳鼻喉科医院伦理批准；2022年10月，研究团队发起临床试验，并随后实施全球首例遗传性耳聋患儿的内耳基因治疗。之后，从大龄儿童到小龄儿童，陆续纳入多例患者，接受基因治疗。目前最长的随访时间已达1年以上，患儿已经可进行日常对话，这是全球第一个获得疗效的耳聋基因治疗临床试验，也是该领域目前成系统的、病例数最多、随访时间最长的临床试验，开启了耳聋基因治疗新时代。
本次临床突破，也是一次院企合作、利用互补优势高效推进产学研转化的尝试。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院院长周行涛教授表示：“将全力支持并积极鼓励科技前沿探索和临床转化研究，努力攻坚克难，期待更多划时代的新突破，更好地守护人民健康。”据介绍，目前，该院借力基因科技公司在药物开发上的经验，打通了基因治疗药物研发、产业化设计、工艺生产、安全评估等通路，建立了产学研发展新模式，推动耳聋基因治疗发展，为患者带来了新希望。
诺贝尔化学奖获得者阿龙・切哈诺沃：做研究保持好奇心很重要 中新网宁波3月17日电(林波)对于学生而言，如何找到研究的信心和价值，让他们有继续下去的动力？ “做研究保持好奇心很重要。”3月17日，2004年诺贝尔化学 记者3月21日获悉，商汤科技与遥感数据平台吉林一号网、四维地球、星图地球等展开合作，此举标志着“SenseEarth智能遥感云”平台数据源全面升级，将为行业用户提供更完善、精准的一体化的高分辨率 2024年2月，OpenAI公司推出了文生视频人工智能（AI）模型Sora。OpenAI展示了Sora利用少量简短文字提示即可创建逼真视频的能力，并提供了包括一位女士在闪烁着霓虹灯的东京街道漫步，以及一只狗在两个 3月22日消息，美国司法部对iPhone提起诉讼，声称其苹果生态系统构成垄断。司法部表示，iPhone将苹果生态系统视为一种垄断，以牺牲消费者、开发者和竞争对手的利益为代价，推动公司估值的飙升。司法部还指 聊到安卓电话的拍照，大部分用户还是比较认可的，而在与iPhone电话的对比中，用户也普遍以为安卓电话的拍照水平要比iPhone更好，当然这一说法也并非空穴来风，其背后的原因直接而明确。首先，硬件配置的竞争 3月23日20时30分许，内蒙古自治区鄂尔多斯市，约200米的高楼、磐石造型博物馆、书籍外形图书馆等主要地标建筑纷纷关闭灯光，人们在静下来的城市里感受地球的呼吸与脉动。今年“地球一小时”中国 。
本文链接：全球首个！《柳叶刀》发表复旦大学团队遗传性耳聋基因疗法成果http://www.sushuapos.com/show-2-2404-0.html
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