1月25日，记者从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉，该院领衔在遗传性耳聋基因治疗方面取得重大突破，全球首次利用研发的基因治疗药物恢复遗传性耳聋患者听力和言语。该临床研究结果发表在医学期刊《柳叶刀》。这项研究在该院耳鼻喉科研究院院长兼耳鼻喉科主任李华伟教授带领下，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授主导合作完成。
最新研究成果刊发。受访对象供图
目前，全球先天性耳聋患者高达2600万，中国每年新生约3万聋儿，其中60%与遗传因素也就是基因缺陷相关，严重阻碍了儿童言语、认知以及智力发育。临床上尚无任何治疗药物。
舒易来介绍，OTOF基因（表达耳畸蛋白）突变是导致先天性耳聋常见的病因之一，常引起儿童重度至极重度或完全听力损失和言语障碍。研究团队历经多年探索和合作，攻克大基因内耳递送难题，研发出基于腺相关病毒(AAV)的双载体基因置换疗法（AAV1-hOTOF药物），在OTOF耳聋动物模型中表达具有正常功能的人源耳畸蛋白，显著改善听力功能，并进行了相关的安全性研究。然后将正常的人源OTOF编码序列导入患者内耳毛细胞，使毛细胞表达正常功能的耳畸蛋白，从根本上改善患者听力，使其回到自然、真实的有声世界。
研究图示。受访对象供图
该临床研究于2022年6月获得复旦大学附属眼耳鼻喉科医院伦理批准；2022年10月，研究团队发起临床试验，并随后实施全球首例遗传性耳聋患儿的内耳基因治疗。之后，从大龄儿童到小龄儿童，陆续纳入多例患者，接受基因治疗。目前最长的随访时间已达1年以上，患儿已经可进行日常对话，这是全球第一个获得疗效的耳聋基因治疗临床试验，也是该领域目前成系统的、病例数最多、随访时间最长的临床试验，开启了耳聋基因治疗新时代。
本次临床突破，也是一次院企合作、利用互补优势高效推进产学研转化的尝试。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院院长周行涛教授表示：“将全力支持并积极鼓励科技前沿探索和临床转化研究，努力攻坚克难，期待更多划时代的新突破，更好地守护人民健康。”据介绍，目前，该院借力基因科技公司在药物开发上的经验，打通了基因治疗药物研发、产业化设计、工艺生产、安全评估等通路，建立了产学研发展新模式，推动耳聋基因治疗发展，为患者带来了新希望。
1月25日，记者从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉，该院领衔在遗传性耳聋基因治疗方面取得重大突破，全球首次利用研发的基因治疗药物恢复遗传性耳聋患者听力和言语。该临床研究结果发表在医学期刊《柳叶刀》。这项研究在该院耳鼻喉科研究院院长兼耳鼻喉科主任李华伟教授带领下，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授主导合作完成。
最新研究成果刊发。受访对象供图
目前，全球先天性耳聋患者高达2600万，中国每年新生约3万聋儿，其中60%与遗传因素也就是基因缺陷相关，严重阻碍了儿童言语、认知以及智力发育。临床上尚无任何治疗药物。
舒易来介绍，OTOF基因（表达耳畸蛋白）突变是导致先天性耳聋常见的病因之一，常引起儿童重度至极重度或完全听力损失和言语障碍。研究团队历经多年探索和合作，攻克大基因内耳递送难题，研发出基于腺相关病毒(AAV)的双载体基因置换疗法（AAV1-hOTOF药物），在OTOF耳聋动物模型中表达具有正常功能的人源耳畸蛋白，显著改善听力功能，并进行了相关的安全性研究。然后将正常的人源OTOF编码序列导入患者内耳毛细胞，使毛细胞表达正常功能的耳畸蛋白，从根本上改善患者听力，使其回到自然、真实的有声世界。
研究图示。受访对象供图
该临床研究于2022年6月获得复旦大学附属眼耳鼻喉科医院伦理批准；2022年10月，研究团队发起临床试验，并随后实施全球首例遗传性耳聋患儿的内耳基因治疗。之后，从大龄儿童到小龄儿童，陆续纳入多例患者，接受基因治疗。目前最长的随访时间已达1年以上，患儿已经可进行日常对话，这是全球第一个获得疗效的耳聋基因治疗临床试验，也是该领域目前成系统的、病例数最多、随访时间最长的临床试验，开启了耳聋基因治疗新时代。
本次临床突破，也是一次院企合作、利用互补优势高效推进产学研转化的尝试。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院院长周行涛教授表示：“将全力支持并积极鼓励科技前沿探索和临床转化研究，努力攻坚克难，期待更多划时代的新突破，更好地守护人民健康。”据介绍，目前，该院借力基因科技公司在药物开发上的经验，打通了基因治疗药物研发、产业化设计、工艺生产、安全评估等通路，建立了产学研发展新模式，推动耳聋基因治疗发展，为患者带来了新希望。
记者3月18日从安徽明天氢能科技股份有限公司（以下简称明天氢能）获悉，国家电网近日向明天氢能及董事长王朝云分别授予科学技术进步奖一等奖，获奖项目为“大规模氢电一体化站关键技术、核心装备及 患者只需吸入特制的“氙气”，3.5秒后一幅人体肺部磁共振3D影像就呈现出来。影像中，气体可抵达肺部的位置清晰可见，患者的肺部微结构、气体交换功能情况等一目了然。日前，中国科学院精密测量科学 美国《新闻周刊》网站2月4日刊登题为《人工智能可能会在数十年内解开人体的秘密》的文章，作者是亚历克斯·菲利普斯，内容编译如下：一位医生(同时也是一本关于新兴技术在医疗领域应用的新 3月24日，据央视财经消息，在今天开幕的中国发展高层论坛2024年年会现场，苹果公司首席执行官蒂姆·库克回应记者提问表示，苹果公司的Apple Vision Pro头显产品将在今年年内于中国市场上市， 在日常生活中，隧道可以帮助人们翻山越岭。在植物细胞内，当内部物质穿过细胞膜时，往往也会通过类似的“隧道”。记者从中国科学技术大学获悉，该校孙林峰团队在第六大植物激素——油菜素 据英国《自然》周刊网站3月19日报道，研究人员首次利用生成式人工智能（AI）制造出全新抗体。报道称，本周生物学预印本资料库中的一份预印本报告的原理验证研究，提高了将“AI指导的蛋白质设计引入治 。
本文链接：全球首个！《柳叶刀》发表复旦大学团队遗传性耳聋基因疗法成果http://www.sushuapos.com/show-2-2404-0.html
声明：本网站为非营利性网站，本网页内容由互联网博主自发贡献，不代表本站观点，本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼，请大家谨防诈骗！若有侵权等问题请及时与本网联系，我们将在第一时间删除处理。