近日，由北京大学第三医院神经内科主任樊东升教授团队牵头，联合国内48个临床中心共同参与的MTS-004 III期临床试验公布。结果显示，MTS-004整体安全性良好，在治疗继发于神经系统疾病的PBA（Pseudobulbar Affect假性延髓情绪失控）方面展现出明确疗效与良好耐受性。
MTS-004是一款新型PBA口服治疗候选药物，采用剂泰科技人工智能驱动小分子制剂优化平台AiTEM自研口腔崩解片（ODT）剂型设计，针对PBA患者常见吞咽困难问题，无需用水即可在口腔中迅速溶解，口感良好，显著改善了患者服药体验和治疗依从性。据悉，这是国内首款完成III期临床的AI赋能制剂新药，也是中国首款且目前唯一完成III期临床试验的PBA药物，有望填补国内PBA治疗领域尚无获批药物的空白。
据樊东升介绍，PBA俗称“强哭强笑症”，是一种情绪表达障碍性神经系统疾病，其核心特征是患者出现与实际情绪状态不符的、不自主且不可控制的频繁笑或哭发作，通常继发于多种中枢神经系统疾病或损伤，如肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）、多发性硬化症（MS）、脑卒中、创伤性脑损伤（TBI）或帕金森病（PD）等，严重扰乱患者的社会功能和生活质量，并可加重原发性神经疾病的病程负担。
据了解，该研究采用双盲、随机、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估MTS-004在继发于ALS、MS、脑卒中、TBI及PD等神经系统疾病PBA患者中的疗效和安全性，入组历时9.5个月，共计入组264例受试者。经过12周治疗，MTS-004显著减少PBA的平均发作次数，差异具有统计学意义，并在多项敏感性与亚组分析中得到一致验证。自第2周起即观察到疗效，治疗持续期间无发作日显著增加，且改善幅度随时间延长而增加。除主要终点，MTS-004在CNS-LS评分、CGI-C和PGI-C评估以及SF-36心理健康指数上均显著优于安慰剂，提示其可明显改善患者情绪控制和生活质量。MTS-004亦显著改善CNS-BFS总分及吞咽、流涎症状。
AiTEM以剂泰科技自研AI纳米递送平台NanoForge提供技术引擎，通过专有算法进行药物制剂设计与优化。平台通过量子化学和分子动力学模拟，预测药物与辅料间的相互作用，生成纳米级剂型优化方案，以提高药物溶解度和生物利用度，实现理想药代动力学特征。在MTS-004项目中，AiTEM承担了剂型开发的建模与预测分析，将临床前制剂优化周期从行业平均的1-2年缩短至3个月内完成。
“人工智能对新药研发的影响正在产生革命性变化。MTS-004的临床研究启动之初难度极高，但最终高质量圆满完成。这个药物非常重要的价值是可以改善病人的生活质量，尤其是对吞咽困难的明确改善，从而减少并发症的发生，对患者生存有非常积极的影响。虽然本次研究从渐冻症插入，但其适应症范围有望进一步拓展，潜在获益人群将更为广泛，这是一款非常有前景的药物。”樊东升说。
剂泰科技联合创始人兼CEO赖才达博士表示，AI的使命是赋能临床治疗，与疾病全速拼抢时间，极致体察患者未被满足的需求。这是我们启动MTS-004研发，38个月冲刺到达III临床研究终点的初心和动力，也是我们自研AI纳米递送平台NanoForge的目标。
目前，全球仅有美国有获批药物治疗PBA的药物。MTS-004计划于2026年向国家药品监督管理局（NMPA）提交用于PBA适应症的新药上市申请（NDA），并在获批后启动临床研究，评估其在吞咽障碍治疗中的潜在拓展适应症。
本文链接：国内AI赋能新药有望填补治疗PBA空白http://www.sushuapos.com/show-11-27437-0.html
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