科技日报讯(记者刘霞)澳大利亚沃尔特和伊丽莎·霍尔医学研究所科学家发现了一种小分子,能够选择性抑制细胞凋亡。这一发现为治疗帕金森病和阿尔茨海默病等神经退行性疾病开辟了新途径。相关研究论文发表于最新一期《科学进展》杂志。
BAX蛋白的结构图。图片来源:WEHI研究所
细胞凋亡是人体正常的生理过程,每天约有百万个细胞有序消亡。然而,当这一过程失控时,如脑细胞过度凋亡,就会成为神经退行性疾病的“元凶”。目前临床上缺乏能有效阻止神经元凋亡的疗法,这也成为攻克这类疾病的关键瓶颈。
通过高通量筛选技术,研究团队对超过10万种化合物进行系统分析,最终锁定了一种特殊的小分子。通常“杀手”蛋白BAX可通过破坏线粒体来杀死细胞,而这种小分子能精准干扰BAX蛋白活性,从而让细胞免于死亡。值得注意的是,在大多数细胞中不一定能上演相同的剧情,但在神经元内,单独关闭BAX或足以阻止细胞凋亡。
研究团队表示,虽然促使细胞凋亡的药物已在某些癌症治疗中取得突破并发挥作用,但细胞死亡抑制剂的研发始终面临巨大挑战,特别是在神经退行性疾病领域。最新发现不仅揭示了细胞凋亡的新调控机制,更为开发新一代神经保护药物提供了重要靶点。
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