美国麻省总医院布莱根妇女医院和贝斯以色列女执事医疗中心团队10日在《自然》杂志上发表重要研究成果,他们成功开发出一种创新基因编辑工具——STITCHR。这一工具利用RNA系统替换整个基因,能精准地将治疗基因插入到基因组的特定位置,且不会引发不必要的突变,推动基因治疗研究向前迈出了一大步。
相较于CRISPR基因编辑技术,STITCHR具备显著优势。CRISPR虽然革新了基因编辑领域,但其局限性在于无法靶向基因组的所有位置,也难以修复类似囊性纤维化等疾病中的大量突变。而STITCHR系统则通过完全配制成RNA的方式,极大地简化了基因交付的步骤,相较于传统系统更具效率。更重要的是,STITCHR能够插入整个基因,从而提供了一种一劳永逸的解决方案,有望克服CRISPR的缺点。
此次,团队从逆转录转座子中汲取灵感。逆转录转座子存在于所有真核细胞中,被称为“跳跃基因”,因其能在基因组中四处移动并插入其中的特性,被团队重新编程用于编辑特定位置的基因。
通过计算方法的筛选和实验室测试,团队最终确定了合适的转座子,并将其与CRISPR系统的切口酶结合,形成了高效的STITCHR系统。
这一创新工具的开发,不仅为基因治疗提供了新的可能性,也预示着未来在罕见和常见疾病治疗领域,将涌现出更多基于细胞工程的新药物和疗法。团队表示,持续探索细胞中的基本生物学机制,为他们获取新工具提供了借鉴,进而扩展为细胞工程的进步,推动医疗技术发展。
根据近日发表于《科学-机器人》的一项研究,人们可以学习用眼睛和胸部肌肉控制第三条手臂。研究人员称,这种“额外肢体”可 人工智能初创企业OpenAI的董事会将有权否决公司CEO推出新版本模型的决定。 当地时间12月18日,OpenAI在官方网站发布了 广西科学技术奖励委员会办公室关于2023年度通过广西科学技术奖行业评审进入综合评审成果的公示 根据《广西科学技术奖励 科技日报北京12月19日电 (记者马爱平)19日,记者从中国农业科学院茶叶研究所获悉,该所茶叶质量与风险评估创新团队首创了 ? 夏培肃 (1923.7.28—2014.8.27),四川江津人 (今重庆江津),著名计算机专家和教育家,我国计算机研究的先驱和计算机事业 浙江省科学技术厅浙江省自然科学基金委员会关于下达2024年度浙江省基础公益研究计划自筹经费项目的通知 各有关单位: 为 。本文链接:基因编辑工具箱再添利器http://www.sushuapos.com/show-11-19710-0.html
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