7月24日,在位于廊坊开发区的河北诺道健康科技有限公司检测实验室,技术人员在检测生物样本。河北日报记者 刘 杰摄
“核对32号血样信息,启动酶活性检测!”7月24日,位于廊坊开发区的河北诺道健康科技有限公司检测实验室内,研发总监胖铁良运用溶酶体酶活性诊断试剂,对一名新生儿的送检血样进行检测。
“这款试剂是目前行业内准确率最高的,技术水平国内领先、国际先进。”胖铁良告诉记者,这份亮眼的成果并非一家企业单打独斗而来,而是京冀两地创新资源通过中试熟化平台联手啃下的硬骨头。
罕见病确诊难、误诊多,难在缺少精准稳定的诊断试剂。以溶酶体贮积症为例,其症状极易与普通儿科、内科疾病混淆,常被误诊和漏诊,不少患者因此错失最佳诊疗时机。
比临床痛点更难突破的,是跨越科技成果转化的“死亡之谷”。北京多家高校院所深耕罕见病诊断研究多年,手握核心技术,却缺放大验证的产业载体,研发成果难以快速从实验室走向生产线。
诺道公司打造的医学检验科技成果转化中试熟化基地,恰好补上了这关键一环。以中试熟化基地为载体,他们邀请北京高校院所的30余位医学博士组成研发团队,携手开展关键核心技术攻关和中试熟化验证。
“实验室小试做得再漂亮,放大生产也可能翻车。”胖铁良说,实验室里几毫升样本的稳定结果,放到量产批次里,酶活性数值就会出现偏差。传统模式下,北京做实验、河北试生产,一个参数调整就要两地来回跑,耗上十天半个月。
在中试熟化基地里,场景完全变了样:北京的科研人员抱着厚厚一摞实验记录,和诺道公司的研发人员并肩站在研发设备旁,共同开展技术攻关和中试熟化。
在这里,他们可以同步完成配方调试、工艺优化、稳定验证,边试产边修正,省去了科研与生产两头跑的内耗,研发周期较传统模式缩短了近四成。
原先行业内的诊断技术,检测常会出现数值偏差,影响诊断结果,不少患者错失最佳诊疗时机。为攻克酶活性数值偏差的难题,研发团队定下优化血样预处理流程的攻关方向。
上百轮反复试验后,专用于溶酶体贮积症的诊断试剂成功问世。经多轮中试验证,诊断准确率较行业原有水平提升20%以上,填补我国该领域技术空白,已累计完成检测1万余人次。
“中试不是简单放大规模,而是把科研成果‘养熟’,让它能落地、能量产。”诺道公司董事长李建中说,该公司的中试熟化基地打通了“研发—中试—产业化”全链条,经过中试验证的研发成果,其产业化成功率可提升至80%左右,远高于未经中试的30%成功率。
为做强这个协同创新平台,廊坊开发区打出全要素保障组合拳:建设初期缺场地,就派专人对接协调标准化车间,全程帮办审批手续;产品落地缺市场,就主动牵线京津医疗机构,搭建应用场景。
目前,诺道公司中试熟化基地已面向京津高校、医疗机构承接生物医药前沿技术熟化服务,聚焦医学检验试剂、精准诊疗设备开展专业化中试验证,搭建起京津优质生物医学成果外溢落地的高效平台,串联起京冀生物医药的创新链。
平台赋能之下,创新成果持续涌现。目前,诺道公司已取得多项专利,研发出31种诊断试剂,成为全国检测溶酶体类罕见病种类最多的企业之一。同时,建成6000多平方米的标准化试剂生产车间,年产能达1000万人份。(河北日报记者 刘 杰)
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