21世纪经济报道记者 闫硕
7月31日，国家药监局药审中心（CDE）发布《脑胶质瘤治疗药物研发临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）》（下称指导原则），向社会各界征求意见，时限为自发布之日起1个月。新规有望为脑胶质瘤新药研发补齐规范依据，赋能相关创新研发进程。
脑胶质瘤（Glioma）通常指来源于或表现为胶质细胞分化特征的中枢神经系统神经上皮性肿瘤，主要包括星形细胞系和少突胶质细胞系肿瘤，年发病率为5/10万～8/10万，是最常见的原发颅内恶性肿瘤。
基于肿瘤的组织学形态、生物学行为及分子遗传学特征，世界卫生组织（WHO）将胶质瘤按照恶性程度分为1—4级。其中，恶性程度最高的胶质母细胞瘤（GBM）年发病率约为3.2/10万，于2023年9月纳入国家第二批罕见病目录。另有研究显示，胶质母细胞瘤患者的中位总生存期仅为14.6个月，5年生存率仅为4%—5%。
近几十年来，用于胶质瘤治疗的标准化治疗方案包括最大安全范围手术切除、同步放射治疗（2戈瑞/天，每周五天，持续六周）联合每日75毫克/平方米的替莫唑胺（TMZ），以及后续六个周期的替莫唑胺治疗（150—200毫克/平方米）。
在药物治疗方面，公开资料显示，脑胶质瘤的靶向药物需根据分子分型和基因突变选择，目前临床常用药物包括贝伐珠单抗（抗血管生成）、拉罗替尼/恩曲替尼（NTRK融合抑制剂）、达拉非尼+曲美替尼（BRAF V600E突变双靶向）等，具体用药需结合基因检测结果和病理分级。
需要指出的是，高级别胶质瘤（WHO 3/4 级）患者即便采用手术联合放化疗、肿瘤电场治疗以及针对敏感突变的靶向药物治疗等综合手段，多数患者仍不可避免地出现疾病复发或进展，生存期有限，亟需研发新的治疗药物。
国家药监局药审中心认为，当前脑胶质瘤治疗药物的研发需要在优化药物递送技术体系、建立分子分型指导的精准诊疗策略、发掘新型药物作用靶点、开发革新性治疗手段、推动多种治疗模式的优势整合与协同应用等方面持续深入探索。
本次征求意见的指导原则从重要关注点及审评考虑、探索临床研究、确证临床研究、儿童患者人群的研发策略等方面，对脑胶质瘤治疗药物临床开发相关内容进行阐述。
其中，在重要关注点及审评考虑方面，指导原则指出，对于因自身理化或生物学特性难以有效穿透血脑屏障的药物，采用新型药物递送技术是重要的研发策略。此类技术的开发需构建贯穿非临床与临床阶段的完整证据链，以证明该技术能安全、可控地提高药物在脑肿瘤部位的暴露量，并最终转化为临床获益。
一项名为“Nanotechnology as a new strategy for the diagnosis and treatment of gliomas”的研究指出，迄今为止，纳米颗粒递送系统是攻克血脑屏障给药难题最具前景的研发方向之一。例如，经血脑屏障内皮特异性受体修饰或优化亲水性结构的纳米材料，在基础研究中表现出优异的跨血脑屏障效率，是胶质瘤给药领域极具潜力的递送方案。
儿童用药研发为我国长期重点支持的医药创新领域。儿童处于持续生长发育的动态阶段，无法简单将成人药物的有效性、安全性等临床数据直接套用于儿童群体。当前我国儿童用药数量少、适宜剂型规格缺乏、企业积极性不足等问题依旧突出。
本次指导原则专设“儿童患者人群的研发策略”一节，其中提出：作用靶点同时覆盖成人与儿童的新药，在申报成人适应证时，可同步提交完整的儿科研发计划，鼓励同步开发儿童适宜剂型。
同时，指导原则提出，提高安全性风险评估标准，定期提交安全性报告至监管机构。一旦出现可疑非预期严重不良反应（SUSAR），立即暂停入组并对儿童试验参与者实施紧急救治，依规及时完成上报和风险再评估。
需要强调的是，此次指导原则适用于支持化学药品和治疗用生物制品的注册临床试验设计，不适用于细胞治疗（CAR-T）、基因治疗、溶瘤病毒、肿瘤疫苗等生物疗法。同时，指导原则所涉及的抗肿瘤药物试验设计遵循临床试验设计的一般原则。
一位高校研究人员向21世纪经济报道记者表示，当前脑胶质瘤新药临床研发面临终点选择、影像学评估、安全性评价等多项关键技术难题，行业缺乏统一的审评参考标准。此次指导原则从技术层面阐述监管机构的观点与审评考量，对临床试验全链条关键环节作出规范性指引，既帮助研发方理清设计思路，稳步推进脑胶质瘤治疗药物临床研发落地，也建立起统一的沟通参照体系，提升沟通效率，赋能国内中枢神经抗肿瘤药物创新。
（作者：闫硕 编辑：季媛媛,张明艳）
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