21世纪经济报道记者 闫硕 北京报道
细胞和基因技术正成为生物医药科技创新重要一极，持续为人类健康开辟新的可能性。但科研之路并非坦途，尤其对于细胞和基因技术这类前沿研究，其发展常受政策导向、融资环境、伦理规范等多重因素制约。
近日，21世纪经济报道记者专访了2007年诺贝尔生理学或医学奖得主、基因打靶技术奠基人、美国犹他州医学院教授马里奥·卡佩奇。这位“从流浪儿到诺奖得主”的传奇科学家，围绕基因研究本质、科研实践路径、全球科研环境等话题分享了深刻见解，同时对中国在基因治疗领域的领先成就给予高度评价。
在卡佩奇看来，基因是一切生物研究的基石。无论是疾病机制探索还是健康规律研究，都以基因为核心出发点。但他同时强调，基因并非唯一决定因素，环境的作用同样关键。比如生物的感官系统负责与环境进行信号交流，而我们对这些环境信号的感知与处理，其底层机制也由基因调控。这种“基因-环境”的相互作用，构成了生物研究的重要逻辑框架。
“永远不要低估你能为未来作出的贡献。”在谈及科学探索的意义时，卡佩奇如此鼓励科研工作者。他指出，重大科学贡献的意义，正在于突破不可能——比如改变基因。“以前人们认为这是天方夜谭，但事实证明这是可能的，而且操作起来相当容易。我们正不断探索，但要确保这种探索朝着正确的方向前进：要致力于改善世界，而非让它变得更糟。”
中国政府对科研的支持力度更大
近年来，基因技术快速发展，正从实验室迈向应用，而中国在这一领域的表现尤为亮眼。
“中国在基因领域有很多项成就都是领先于全世界的”，卡佩奇特别提及，中国政府对科学研究的支持力度，与当前美国因政策导向导致的科学热潮降温形成鲜明对比，这种支持为科研创新提供了坚实基础。
尤其在融资领域，中国有更大优势。卡佩奇表示：“纵观人类历史，每一次发展都是由一次跃迁带来的，而这背后都有一种技术的发展。但目前而言，技术研究成本正逐渐增加。所以，尽管科研工作者有更多选择，但成本的上升导致研究愈发艰难。如何能筹集更多资金，促进相关实验项目的进行，是需要各国政府思考的。在美国科学热潮降温的背景下，科研人员必须与时俱进拓展融资方式。而在中国，融资相关的问题更少。”
但未来美国的这种情况可能会有所好转。因为研究者所做的就是提供一些信息，而信息本身并没有好坏之分，如何能正确利用这些信息是未来要做的事情。“我们提供的信息只是一个客观的存在。对我个人而言，当然希望这些信息能够推动人类社会发展，而非造成一些破坏、动荡。”卡佩奇说。
据《2025年中国细胞与基因治疗（CGT）产业发展及监管政策解读蓝皮书》，目前我国有14款CGT产品获得国家药监局上市批准，包括7款CAR-T产品、3款小核酸产品、2款基因治疗、1款干细胞、1款溶瘤病毒。其中有9款在近三年上市。
直面变化、拥抱失败
谈及研究中遇到的困难，卡佩奇指出，科学研究是一个不断持续的过程，中间可能并不存在所谓的放弃。单纯做研究已经不太现实，真正的研究者既要能迸发创意，更要能将想法落到实处。很多人都有很好的想法，但无法开展相关事业，科学技术正是想法与现实之间的桥梁。
他以自己正在推进的焦虑症研究为例，坦言实验常因数据、技术发展等因素难以推进，“比如衡量焦虑程度的测试，需要反复做多次实验才能获取有效样本”，但这正是科研的常态。
面对这种常态，研究者需要学会与变化和失败共处。“有些人害怕变化，但科学家非常喜欢变化，甚至直面变化。”卡佩奇表示，科研中失败的次数远多于成功，关键是要让失败与成功在心中处于同等重要的位置，失败能让我们学到更多，犯错不是罪过，改过来就好。
这种包容的态度也体现在他对论文发表的认知上：“我发表的每一篇论文，并非百分之百肯定结果正确，但90%的可能性就值得分享，即便有错误，后续修正即可。”
值得一提的是，卡佩奇认为，数据在整个科研界的作用相对来说是被夸大的。“有时候我们会认为实验结果的数据要比基础的高十倍，才能说明研究是有代表性的，而事实上可能翻一番我们就认为这个实验可以继续进行。我更倾向于做完实验看到数据，就能基本判断实验能否成功，不会通过复杂数据分析来验证数据可靠性。”
基因技术有望惠及更多人群
在卡佩奇看来，做动物实验，伦理是逃不过的一个话题。研究者必须直面伦理问题，自己先做出判断。“比如研究骨折治疗时，把老鼠骨头掰断再研究，其实是一个非常好的办法，但这不符合伦理，我也不会这么做。不同的人对伦理的想法不一样，可能一位屠夫轻而易举就能把一只鸡的头砍掉，但我们不会。”
药品价格是技术落地后的另一重考验。卡佩奇以基因测序为例，从最初测一小段基因需上百万美元，到如今测整个人类基因组仅需100美元，成本下降的核心驱动力是需求上升。“如果药品价格太高，很少有家庭能负担，便无法真正惠及患者。”他相信市场竞争的力量，认为只要药物重要、需求大，价格在市场竞争中自然会下降，让更多患者受益。
面对全球老龄化、慢病高发的现状，基因技术未来10-20年又将为普通家庭的健康带来哪些实际改变？卡佩奇表示，在不远的将来，我们将会对衰老以及如何舒适地老去有更多了解，我们将带着目标生活。我们不只是想长寿，还希望年老时仍能有所作为。目前研究人员在这个领域已经投入了大量精力。这个愿景一定会实现，而且很快就会实现。
从市场规模看，根据BCC发布的《2024年全球细胞与基因治疗市场报告》，细胞与基因治疗市场在2022年的估值为58亿美元，预计到2028年将增长至233.3亿美元，年复合增长率（CAGR）达到26.4%。
中商产业研究院研报显示，2023年中国CGT市场规模达到约33.81亿元，较上年增长113.64%。预计2024年中国CGT市场规模将增至88.48亿元，2025年增至186.31亿元。
痛风的发病有一定的预兆性，如高尿酸血症、肥胖、高血压等。建议患者及时就医，在医生指导下进行针对性治疗。一、高尿酸血症1.高尿酸血症：如果在体检时发现自己的尿酸水平较高，则说明身体可能存在一定的问题，此 上述两种疾病都属于血液系统疾病。如果患者出现特发性血小板减少紫癜和肺部感染的情况，则建议及时就医，在医生指导下进行针对性治疗。1、特发性血小板减少紫癜：是一种以血小板减少为特征的出血性疾病，其发病 通常情况下，单侧鼻骨骨折复位手术费用在1000-3500元左右。具体价格与患者病情、医院级别以及当地消费水平等因素有关。一、原因：如果患者的症状比较轻微，并且没有出现明显的移位现象，则可以采取保守治疗的方 一直咳嗽有可能会是肺癌引起的胸口疼痛。但引起该症状的原因较多，并不局限于肺癌这一种疾病，还可能是由于肺炎、胸膜炎等非肿瘤性疾病导致的。一、肺癌1.不是的情况：若患者存在长期吸烟史或家族遗传病史，则可 在拔牙过程中，如果出现嘴角裂开的情况，这被称为“口角撕裂”。这种情况通常是由于医生或患者没有正确地控制张嘴运动或者使用不当的力量造成的。下面是一些可能有用的建议：1.保持冷静：不要过于紧张和焦虑。这 通常情况下，两臂骨头痛不一定是白血病。如果患者出现上述症状，并且伴有其他不适的症状，则建议及时就医治疗。1、不是：引起胳膊痛的原因有很多，比如外伤、肌肉劳损等非疾病因素引起的局部软组织损伤，以及颈椎间 。本文链接：专访诺贝尔奖得主马里奥·卡佩奇：中国政府对科研支持力度更大http://www.sushuapos.com/show-9-73184-0.html
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