21世纪经济报道记者季媛媛 见习记者闫硕 上海、北京报道
8月27日，传奇生物宣布，公司自主研发的细胞治疗产品卡卫荻®（通用名：西达基奥仑赛注射液）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往接受过至少三线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。
根据公开信息，西达基奥仑赛注射液是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的经基因修饰的自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗产品，一次性静脉输注给药。值得一提的是，西达基奥仑赛注射液于2020年8月成为首个被国家药监局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗药物程序的品种。
同日，药明巨诺宣布，NMPA已批准其靶向CD19的CAR-T细胞免疫治疗产品倍诺达®（通用名：瑞基奥仑赛注射液）用于治疗经过包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）治疗在内的二线及以上系统性治疗的成人复发或难治性套细胞淋巴瘤（r/r MCL）患者的新适应症上市许可。
这是药明巨诺针对瑞基奥仑赛注射液递交的第三项上市许可申请，并成为首个在中国批准用于治疗r/r MCL患者的细胞治疗产品。瑞基奥仑赛注射液于2022年3月被NMPA授予治疗r/r MCL的突破性治疗药物认定，并于2023年12月获得优先审评资格。
截至目前，国内已有六款CAR-T产品，除了此次最新上市的西达基奥仑赛注射液以及获批新适应症的瑞基奥仑赛注射液之外，还有复星凯特的阿基仑赛注射液、驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液以及科济药业的泽沃基奥仑赛注射液四款产品。
有券商分析师向21世纪经济报道记者表示，自2017年全球首款CAR-T上市以来，国内外CAR-T生产工艺已经非常成熟，经过这几年的发展，国产CAR-T产品也接连获批。全球范围来看，目前CAR-T靶点还是相对固定和有限，有待于进一步的技术突破。从数据统计上来看，目前获批上市产品的临床药效并没有非常显著的差异，因此更考验各家的成本控制能力。
目前大部分CAR-T疗法需要个体化制备，CAR-T的个体化定制特点决定了较高的生产成本和生产管理成本。“一针见效”这一特点也是目前所有已经获批CAR-T定价较高的原因之一，如何推动药物的可及性已然成为各方关注的焦点。
两款CAR-T产品的新动态
西达基奥仑赛注射液的获批是基于在国内进行的一项多中心确证性Ⅱ期临床研究CARTIFAN-1（NCT03758417），旨在评估西达基奥仑赛注射液在既往接受过至少三线治疗（包括至少一种蛋白酶体抑制剂和至少一种免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效及安全性。
据CARTIFAN-1临床试验主要研究者陈赛娟院士介绍，多发性骨髓瘤（MM）是一种无法治愈的恶性浆细胞肿瘤，约占血液恶性肿瘤的10%，患者终将面临复发，且随着复发次数增多，治疗难度也随之增加，患者的缓解质量更差，无进展生存期（PFS）和复发后的生存时间越短。
西达基奥仑赛注射液由两个靶向BCMA的纳米抗体串联构成，在体内与表达BCMA的骨髓瘤细胞结合，诱导T细胞的活化与增殖，从而清除骨髓瘤细胞。
值得一提的是，西达基奥仑赛注射液由传奇生物与强生旗下杨森公司（现强生创新制药）于2017年签署协议合作开发和商业化。传奇生物负责大中华地区的市场开发和商业化，大中华地区外的全球其他地区则由强生主导。此前，西达基奥仑赛注射液先后在美国、欧盟、日本获批。根据财报，今年上半年，该产品销售额为3.43亿美元，较去年同期增长81.5%。
而瑞基奥仑赛注射液的获批则是基于一项将其用于治疗r/r MCL中国成人患者的单臂、多中心、关键性临床研究的结果。这项在中国开展的2期单臂开放研究纳入了接受过靶向CD20抗体、蒽环类或苯达莫司汀、BTKi治疗后的r/r MCL患者。
MCL是一种B细胞非霍奇金淋巴瘤，异质性高，目前无治愈措施。MCL患者以老年男性患者为主，诊断时多已处于晚期，预后较差。虽近年来治疗方案有所发展，从传统化疗转变为新型靶向药物如BTKi等，改善了部分r/r MCL患者的预后，但绝大多数患者仍会进展或复发，且治疗失败的患者总体生存期（OS）较短（6~10个月）。
研究显示，近七成复发或难治性套细胞淋巴瘤患者经瑞基奥仑赛注射液治疗后获得完全缓解，安全性数据表明，该治疗总体上耐受性良好，瑞基奥仑赛注射液成为中国第一款用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤的商业化CAR-T产品。
上述券商分析师表示，越来越多的临床数据显示，CAR-T对血液瘤的治疗效果显著。目前选择CAR-T的患者主要是满足三个条件：首先，自己的病症适合接受CAR-T疗法；其次，接受过传统治疗方法无效；此外，经济能力可以支持。
需要指出的是，“经济能力可以支持”一定程度上可以被视为能否选择CAR-T疗法的关键。尽管此次最新上市的西达基奥仑赛注射液并未给出定价，但从同类产品中或可预测其价格的大致范围。此次获批新适应症的瑞基奥仑赛注射液定价为129万元/针，而其他四款同类产品每针也均在百万元上下。
如何提高药物可及性？
8月27日，国家医保局正式公布《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》，按程序对有关药品进行了复核和结果修正之后，4款CAR-T产品通过初审。
上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林日前在接受21世纪经济报道记者采访时表示，此前，国务院常务会议审议通过了《全链条支持创新药发展实施方案》，支持推动创新药的全链条发展，这是一个明确的利好信号，其实在这次初审结果中就有所体现。在价格上，今年是否会根据药品创新程度打破“50万不谈，30万不进”的不成文规定，值得期待。
实际上，相关企业也在探索多元的支付方式，以复星凯特为例，根据其半年报，阿基仑赛注射液作为国内首个获批上市的CAR-T细胞治疗产品，目前已获批2项适应症，已被纳入超过110款城市惠民保和超过80项商业保险。今年1月，复星凯特还推出首款淋巴瘤按疗效价值支付计划。
“随着技术的发展，所有新型药物从诞生初期到普及的过程中，成本和价格都会逐渐降低，比如疫苗、抗体药物都经历了价格从昂贵到平民的变化过程。CAR-T疗法也会是这样的趋势，未来几十年，我们非常有希望看到CAR-T药物的普及。”上述券商分析师表示，需要注意的是，安全性、有效性、可及性对疗法的推广都具有重要意义。在保证安全性和有效性的基础上追求可及性，应该是从业人员的共同追求，而不是盲目追求“地板价”。
该券商分析师进一步表示，企业层面的降本增效对于推动可及性非常关键，这包括工艺、生产仪器和耗材的选择。未来随着市场需求的扩大，如果生产还停留在人工操作，一方面对于技术的熟练程度要求非常高，对产能是一种挑战，另一方面也不利于降低生产成本。因此，使用自动化封闭的生产系统已经成为行业的发展趋势。
Fortune Business Insights数据显示，2023年全球CAR-T细胞治疗市场规模为43.8亿美元，预计将从2024年的63.7亿美元增长到2032年的163.5亿美元，预测期内复合年增长率为12.5%。
西南证券指出，截至2023年第一季度，全球CAR-T在研项目累计1332个。有435例处于临床前阶段，8例正在申报临床。877例正处于临床阶段，其中，604例处于I期临床，213例处于I/II期临床，55例处于II期临床，4例处于II/III期临床，1例处于III期临床。
面对巨大的市场规模以及日趋激烈的市场竞争，我国CAR-T布局企业有哪些优势？
“首先我国人口基数大，并且随着经济增长，对医疗健康的需求和投入都在增长，无论是对临床前试验还是商业化生产，都能提供更广阔的患者样本和市场空间；其次，我国政府支持创新药发展，比如日益完善的审批制度，以及对创新药企的资金和政策支持，都为国内CAR-T企业的发展提供了很好的机遇。此外，目前国际上其实已经有部分国家将CAR-T纳入医保，随着我国医疗支付体系的升级，国产CAR-T产品可及性也将进一步提高。”上述券商分析师表示。
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