记者从中国科学院深圳先进技术研究院获悉，该院科研团队历时五年，成功攻克了基因治疗领域利用AAV（腺相关病毒载体）高效递送长基因的难题，提出了一种名为“AAVLINK”的新型基因治疗策略，有望推动针对孤独症、癫痫等神经系统疾病和其他遗传病的基因治疗技术的临床应用。相关成果1月28日在国际学术期刊《细胞》发表。
当前，世界范围内已发现超过7000种罕见病。这类疾病大多由基因突变引发且缺乏有效治疗手段，是人类医学面临的重要挑战之一。近年来，基因治疗作为一种新型治疗技术，通过修复、替换或抑制致病基因等方法，为治疗罕见病等遗传性疾病提供了新希望。
基因治疗是通过特定载体将治疗性基因“送”到目标细胞中，就像小车运送货物一样，AAV因其安全性高、免疫原性低，被认为是理想的“基因快递车”，但它最多只能递送4.7kb的基因（即4700个碱基对），众多与孤独症、癫痫相关的致病基因超过了这一容量，严重限制了这些疾病的基因治疗技术的开发。
为此，研究团队创新性地提出了一种名为“ AAVLINK”的新方法。该方法将长基因分成两段，分别装进两个AAV中，一个AAV携带的基因片段装上特殊的“分子魔术贴”——lox位点，另一个AAV除了携带另一半基因片段、lox位点外，还携带Cre重组酶基因。这两个AAV载体进入细胞后，Cre重组酶会精准识别“魔术贴”，使拆分的两段基因精准重组，使其表达出完整的功能。另外，科研人员还开发了该技术的2.0版本，解决了潜在的基因重排和免疫反应等生物安全问题，提升了该技术临床应用的安全性。
研究表明，该技术在多种细胞中能够高效重构大片段基因，且不产生截断蛋白，重组效率显著优于传统方法。动物实验显示，该技术可以有效改善相关模型小鼠的行为和癫痫表型。
未来科研团队还将进一步探索该技术的全身递送效率、机制研究和疾病模型的建立，开展灵长类动物模型的系统验证和临床前研究，推动该技术的转化落地。
（总台央视记者 帅俊全 褚尔嘉）
中新经纬2月19日电 近日，大连万达集团股份有限公司(下称万达集团)新增一则股权冻结信息，其所持近5亿股权被冻结。 国家企业信用信息公示系统网站显示，万达集团被冻结的股权数额为49999.877万元，执行法院为甘肃矿区 春节假期全国安全形势总体平稳 未发生重大灾害事故，较大事故起数同比下降75% 本报北京2月18日电 (记者王冬梅)今年春节假期长、人员流动多，全国应急管理系统全力做好安全防范和应急处置各项工作，为群众欢度新 春节假期中国民航运输旅客创历史新高 中新社北京2月18日电 (记者 刘文文)记者18日从中国民航局获悉，2024年春节假期(2月10日―2月17日)民航市场平稳有序运行，全国民航累计运输旅客1799.2万人次，日均运输旅客224.9 为降低新一轮低温雨雪冰冻天气对农业生产带来的影响，湖北省沙洋县农业农村局组织技术服务指导组深入田间地头，重点围绕蔬菜大棚、油菜等主打产业，开展防冻避灾、病虫防控等全程技术指导服务，最大限度减少 2月21日，湖北省仙桃市委书记孙道军，市委副书记、代市长熊享涛，会见湖北鼎龙控股股份有限公司董事长朱双全、深圳深创生物医药有限公司董事长马亚平一行，就具体项目开展洽谈。政企双方表示，要务实合作、携 新国标实施一周年 中国婴配乳粉注册工作取得成效 中新社北京2月22日电 (记者 刘亮)记者22日从中国国家市场监管总局获悉，自婴幼儿配方食品新国标(以下称新国标)发布实施后，中国婴幼儿配方乳粉(以下称婴配乳粉)产 。本文链接：我国新型基因治疗策略有望推动孤独症、癫痫等疾病治疗http://www.sushuapos.com/show-5-89327-0.html
声明：本网站为非营利性网站，本网页内容由互联网博主自发贡献，不代表本站观点，本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼，请大家谨防诈骗！若有侵权等问题请及时与本网联系，我们将在第一时间删除处理。