4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示，在血友病的疗法中，基因治疗将成为一种趋势。
作为一种遗传性出血性疾病，血友病是由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病称为血友病A，凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、伴随终生。”杨仁池说。
专家表示，如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残，最高致残率达70%。儿童尤其是新生儿血友病患者，若诊断和治疗不及时，可能会因颅内出血而危及生命。
目前，血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》，凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗，目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗，是指通过定期输注凝血因子或非因子药物，预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说：“血友病目前尚无根治方法，患者须终身用药。”
近年来，基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是，通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内，使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出，基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果，是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前，已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品，获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗，比如对载体或凝血因子存在抗体，或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平，通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡，从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前，我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围，将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下，我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保，增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示，在血友病的疗法中，基因治疗将成为一种趋势。
作为一种遗传性出血性疾病，血友病是由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病称为血友病A，凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、伴随终生。”杨仁池说。
专家表示，如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残，最高致残率达70%。儿童尤其是新生儿血友病患者，若诊断和治疗不及时，可能会因颅内出血而危及生命。
目前，血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》，凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗，目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗，是指通过定期输注凝血因子或非因子药物，预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说：“血友病目前尚无根治方法，患者须终身用药。”
近年来，基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是，通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内，使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出，基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果，是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前，已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品，获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗，比如对载体或凝血因子存在抗体，或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平，通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡，从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前，我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围，将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下，我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保，增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
3月18日，在2024年黑龙江农机产品展示交易会上，一部可智能播种，又可助力增产的电驱气吸播种机引发众人关注。这台高端智能电驱气吸播种机的价格与机械播种机价格相当，据悉，研发团队通过自主研发和 据中国科学院武汉植物园消息，我国科研人员在大别山区开展植物多样性科学考察时，发现了天门冬科天门冬属新物种，并将其命名为大别山天门冬。相关研究成果日前发表在国际知名植物分类学期刊《植物 3月21日，记者从陆军军医大学新桥医院获悉，该院普通外科开通甲乳结节AI早筛门诊，利用AI（人工智能）辅助诊断技术，成功为一名甲状腺乳头状癌患者成功实施手术提供了精准决策辅助。该院为重庆首家开通 自2023年以来，人工智能的“触角”已延伸到生活的方方面面。其中，“人工智能+情感”的赛道正悄然崛起。目前，国内外已经出现了多款较为成熟的AI伴侣应用。不少网友在社交媒体上晒出了与自己“AI 记者从中国气象局了解到，3月24日、25日和26日三天，将可能出现地磁活动，其中3月25日可能发生中等以上地磁暴甚至大地磁暴，预计地磁活动将持续到26日。在此影响之下，空间站可能因大气拖拽造成轨道高 3月24日，记者从中国农业科学院获悉，该院蔬菜花卉研究所甘蓝类蔬菜遗传育种创新团队，开发了快速创制细胞质雄性不育系的新方法——“一步法”。相关研究日前发表在国际期刊《自然&midd 。
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