瑞典乌普萨拉大学研究团队在6日出版的《新英格兰医学杂志》发表成果称，全球首例由CRISPR-Cas基因编辑技术获得的供体胰岛β细胞，在未使用免疫抑制剂的情况下，在Ⅰ型糖尿病患者体内成功存活，并发挥功能长达12周。这项技术为根治Ⅰ型糖尿病带来曙光。
Ⅰ型糖尿病是免疫系统错误攻击胰岛β细胞导致的疾病。现有胰岛素疗法虽能控制病情，但患者仍需终身治疗，且面临心血管病风险增加、寿命缩短等问题。传统胰岛细胞移植受制于免疫排斥反应，需长期服用具有毒副作用的免疫抑制剂。
为攻克Ⅰ型糖尿病治疗中的上述难题，研究团队开创性地采用“基因魔剪”CRISPR-Cas12b技术，对供体胰岛细胞进行了改造：敲除B2M和CIITA基因以降低免疫原，转导慢病毒以过度表达CD47。得到的低免疫工程细胞随后被精准植入42岁受试者的左肱桡肌。值得注意的是，整个治疗过程完全未使用糖皮质激素、抗炎药和免疫抑制剂。
84天的严密监测显示，移植细胞成功躲避了免疫系统的“追杀”，未引发T细胞活化或抗体反应。影像学检查证实移植物存活良好，患者糖化血红蛋白显著下降42%。尽管目前移植细胞数量仅为治疗需求的7%，但这项生存与功能验证实验已取得关键性突破。
研究团队表示，此次使用的低免疫基因编辑技术可能获得更多治愈性β细胞，未来有望实现无需免疫抑制的糖尿病根治方案，让数百万患者摆脱每日扎针的痛苦及长期并发症的出现。
瑞典乌普萨拉大学研究团队在6日出版的《新英格兰医学杂志》发表成果称，全球首例由CRISPR-Cas基因编辑技术获得的供体胰岛β细胞，在未使用免疫抑制剂的情况下，在Ⅰ型糖尿病患者体内成功存活，并发挥功能长达12周。这项技术为根治Ⅰ型糖尿病带来曙光。
Ⅰ型糖尿病是免疫系统错误攻击胰岛β细胞导致的疾病。现有胰岛素疗法虽能控制病情，但患者仍需终身治疗，且面临心血管病风险增加、寿命缩短等问题。传统胰岛细胞移植受制于免疫排斥反应，需长期服用具有毒副作用的免疫抑制剂。
为攻克Ⅰ型糖尿病治疗中的上述难题，研究团队开创性地采用“基因魔剪”CRISPR-Cas12b技术，对供体胰岛细胞进行了改造：敲除B2M和CIITA基因以降低免疫原，转导慢病毒以过度表达CD47。得到的低免疫工程细胞随后被精准植入42岁受试者的左肱桡肌。值得注意的是，整个治疗过程完全未使用糖皮质激素、抗炎药和免疫抑制剂。
84天的严密监测显示，移植细胞成功躲避了免疫系统的“追杀”，未引发T细胞活化或抗体反应。影像学检查证实移植物存活良好，患者糖化血红蛋白显著下降42%。尽管目前移植细胞数量仅为治疗需求的7%，但这项生存与功能验证实验已取得关键性突破。
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3月17日，记者从海南大学获悉，该校化学化工学院副教授李萌婷与相关研究团队合作，合成了多功能复合金纳米花颗粒。该颗粒配合温和光热、光动力、药物控释联合疗法，可有效促进感染性组织再生修复。 马斯克开源3140亿参数的Grok，大模型争相开源所为何求？ 作者：刘晓洁 特斯拉CEO埃隆・马斯克(Elon Musk)给大模型领域投下一枚重磅炸弹。 北京时间3月18日凌晨，马斯克旗下大模型公司 xAI 在官网宣布开源 3140 据英国《泰晤士报》网站3月15日报道，2020年1月，英国帝国理工学院的亚当·汉普希尔与英国广播公司合作，对8万人进行了30分钟的测试，目的是揭示生活方式的改变会影响我们的大脑功能。三个月 记者从国家航天局获悉，3月20日8时31分，探月工程四期鹊桥二号中继星由长征八号遥三运载火箭在中国文昌航天发射场成功发射升空。科技日报记者 付毅飞 摄火箭飞行24分钟后，星箭分离，将鹊 美国加州理工学院喷气推进实验室的一个机器人专家团队，与卡内基梅隆大学机器人研究所科学家合作，开发出一种蛇形机器人，用于调查土星第六大卫星土卫二的地形，以寻找生命的“蛛丝马迹”。相关研究 21世纪经济报道记者王峰北京报道 近日，成人职业在线教育企业尚德机构(NYSE:STG)公布了其2023年第四季度及全年未经审计的财务报告。2023年第四季度，尚德机构净收入为5.42亿元（人民币，下 。本文链接：基因编辑胰岛细胞移植通过功能验证http://www.sushuapos.com/show-2-13406-0.html
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