3月27日，在2025中关村论坛年会开幕式上，10项重大科技成果发布。其中，健达九州（北京）生物科技有限公司研发的“基于光敏蛋白的基因治疗技术”入选。预计今年，这款能开启盲人新“视界”的新药就将正式进入临床试验阶段，向造福广大患者的目标再进一步。
只需向眼部玻璃体腔内打一针，手术全程不过半小时，部分视觉障碍患者就有机会重见光明。实现这场“魔术”的关键，是北京脑科学与类脑研究所所长罗敏敏团队找到的一种最新光遗传学工具。
在人类视网膜上，感光细胞是接收光信号的第一道关卡，神经节细胞则是“翻译官”，将光信号转化为电信号，再传到大脑。一些患者由于感光细胞“罢工”而失明，例如一种名为视网膜色素变性的罕见病患者，他们的视网膜发生病变，但后续的神经通路依然完好，这就给了科研人员“扭转乾坤”的机会。
“身材”仅有二三十纳米的基因载体，带着特定的编码基因穿越眼球，直抵视网膜后方的神经节细胞。在这里，基因可以持续不断地表达为新型光敏蛋白，代替受损的感光细胞，而让神经节细胞重新活跃起来，对光产生反应——患者就能重见光明。
为了推动这项基础研究成果尽快实现药物转化，北京脑所成立了健达九州公司。“我们招募了9位视觉障碍患者，他们都已经失明数年甚至更久，有这样的机会，他们愿意一试。”健达九州公司副总经理于涛说，去年，这款新药的临床研究取得了令人惊喜的效果。在首都医科大学附属北京天坛医院，9位受试者接受眼部药物注射，一段时间后，他们都在一定程度上恢复了感光能力。
其中，一位50余岁的女性患者恢复效果最为显著。“接受治疗后，她又一次在阳光下看到了女儿眨动的眼睛。她的孙子已经14岁，去年，她也第一次模模糊糊看到了孙子的脸。”讲述着与患者交流的细节，于涛满心感慨。而这些成果仅仅是开始，随着光敏蛋白在体内持续表达，患者的感光能力会持续改善，“感光能力的出现只是‘从0到1’，我们更希望看到，患者的生活质量能因此提升，也就是实现‘从1到10’的过程。”
预计2025年内，这款药物将正式走入临床试验阶段。“我国仅视网膜色素变性的患者就有四五十万人，老年干性黄斑变性的患者则有百余万人，哪怕他们仅能用药恢复模糊的视觉，生活状态都能实现一个飞跃。”于涛期待，药物上市的进程能快些，再快些，让更多视觉障碍患者能重见光明。
3月27日，在2025中关村论坛年会开幕式上，10项重大科技成果发布。其中，健达九州（北京）生物科技有限公司研发的“基于光敏蛋白的基因治疗技术”入选。预计今年，这款能开启盲人新“视界”的新药就将正式进入临床试验阶段，向造福广大患者的目标再进一步。
只需向眼部玻璃体腔内打一针，手术全程不过半小时，部分视觉障碍患者就有机会重见光明。实现这场“魔术”的关键，是北京脑科学与类脑研究所所长罗敏敏团队找到的一种最新光遗传学工具。
在人类视网膜上，感光细胞是接收光信号的第一道关卡，神经节细胞则是“翻译官”，将光信号转化为电信号，再传到大脑。一些患者由于感光细胞“罢工”而失明，例如一种名为视网膜色素变性的罕见病患者，他们的视网膜发生病变，但后续的神经通路依然完好，这就给了科研人员“扭转乾坤”的机会。
“身材”仅有二三十纳米的基因载体，带着特定的编码基因穿越眼球，直抵视网膜后方的神经节细胞。在这里，基因可以持续不断地表达为新型光敏蛋白，代替受损的感光细胞，而让神经节细胞重新活跃起来，对光产生反应——患者就能重见光明。
为了推动这项基础研究成果尽快实现药物转化，北京脑所成立了健达九州公司。“我们招募了9位视觉障碍患者，他们都已经失明数年甚至更久，有这样的机会，他们愿意一试。”健达九州公司副总经理于涛说，去年，这款新药的临床研究取得了令人惊喜的效果。在首都医科大学附属北京天坛医院，9位受试者接受眼部药物注射，一段时间后，他们都在一定程度上恢复了感光能力。
其中，一位50余岁的女性患者恢复效果最为显著。“接受治疗后，她又一次在阳光下看到了女儿眨动的眼睛。她的孙子已经14岁，去年，她也第一次模模糊糊看到了孙子的脸。”讲述着与患者交流的细节，于涛满心感慨。而这些成果仅仅是开始，随着光敏蛋白在体内持续表达，患者的感光能力会持续改善，“感光能力的出现只是‘从0到1’，我们更希望看到，患者的生活质量能因此提升，也就是实现‘从1到10’的过程。”
预计2025年内，这款药物将正式走入临床试验阶段。“我国仅视网膜色素变性的患者就有四五十万人，老年干性黄斑变性的患者则有百余万人，哪怕他们仅能用药恢复模糊的视觉，生活状态都能实现一个飞跃。”于涛期待，药物上市的进程能快些，再快些，让更多视觉障碍患者能重见光明。
3月17日记者获悉，哈尔滨医科大学公共卫生学院副院长、教授田懋一与副研究员叶鹏鹏团队在一项研究中提出，应将预防老年人跌倒与国家基本公共卫生服务中各项服务流程融合起来。该研究全面梳理了 3月20日对于我国抗衰老研究是个特殊的日子，经过近3年的不懈努力，八子补肾胶囊抗衰老取得又一重大突破。挑战人类生命极限是摆在全球科学家面前的重大课题，抗衰老研究已成为世界生命科学领域关注 马斯克开源3140亿参数的Grok，大模型争相开源所为何求？ 作者：刘晓洁 特斯拉CEO埃隆・马斯克(Elon Musk)给大模型领域投下一枚重磅炸弹。 北京时间3月18日凌晨，马斯克旗下大模型公司 xAI 在官网宣布开源 3140 据埃菲社报道，多发性骨髓瘤是成年人中继淋巴瘤之后第二常见的血液肿瘤。最近，西班牙的一个科研团队开发出了一种新的免疫疗法来对抗它。实验室实验表明，这种新疗法比目前优先使用的免疫疗法更有 21世纪经济报道记者 蔡姝越 上海报道舆论高度关注的游族网络（002174.SZ）投毒案，幕后主使许垚如何量刑有了最新进展。3月22日，上海市第一中级人民法院（以下简称上海一中院）宣判被告人许垚故 记者从近日举办的新疆筹建融合算力中心研讨会上获悉，新疆将构建具备国家级算力水平的涵盖超算、智算的融合算力中心。到2024年底，建成超算算力（FP64）不低于200P Flops、智算算力（FP16）不低于400P F 。本文链接：注射一针药物就有机会复明？基因新药开启盲人新“视界”http://www.sushuapos.com/show-2-11555-0.html
声明：本网站为非营利性网站，本网页内容由互联网博主自发贡献，不代表本站观点，本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼，请大家谨防诈骗！若有侵权等问题请及时与本网联系，我们将在第一时间删除处理。