患者正在接受手术。图片来源：美国麻省眼耳医院
美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。
EDIT-101是一种使用CRISPR技术的实验性基因编辑疗法。此次试验评估了EDIT-101的安全性和有效性，实验性治疗用于编辑中心体蛋白290（CEP290）基因中的突变，该基因指令负责表达对视力至关重要的蛋白质。
14名试验参与者中包括12名成人和两名儿童，他们患有由CEP290基因突变引起的Leber先天性视神经病变。通过手术患者接受了一次CRISPR/Cas9基因组编辑药物EDIT-101注射。
试验没有报告严重的治疗或与手术相关的不良事件，也没有任何剂量限制性毒性。对于疗效，研究人员审查了4项指标：最佳矫正视力（BCVA）、暗适应全场刺激测试 （FST）、视觉功能导航和与视觉相关的生活质量。
11名受试者在至少一项指标测试中表现出改善迹象，6名受试者有两项或多项测试结果表现出改善迹象，4名受试者的BCVA有临床意义的改善。在FST测试中，6名受试者在视锥介导的视力方面有所改善，其中5名受试者在另外3个指标中至少有1个有所改善。
（原标题：临床试验显示——基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力）
关于2022年度福建省科学技术奖评审结果的公示 2022年度福建省科学技术奖评审工作已经结束，评审结果将报省政府批准。现 12月13至14日，在教育部、陕西省人民政府的支持下，由教育部学校规划建设发展中心主办，陕西省教育厅、西安建筑科技大学、绿 12月16日，纪念姜维壮教授诞辰百年学术研讨会暨中国财税史研究院2023年年会在中央财经大学召开。在会上，与会者深切缅怀我 12月18日23时59分，甘肃省临夏回族自治州积石山保安族东乡族撒拉族自治县发生6.2级地震，震源深度10公里。截至19日16时，此次 如果说起这两年印度蹿升最猛的高校，那无疑应包括萨维塔医学和技术科学研究所（SIMATS）。 其所属牙科学院以一己之力，累计发表 呼吸道合胞病毒在国内终于有了预防性药物。 2024年1月2日，阿斯利康与赛诺菲共同宣布，长效单克隆抗体尼塞韦单抗（商品名：乐 。本文链接：基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力http://www.sushuapos.com/show-11-5849-0.html
声明：本网站为非营利性网站，本网页内容由互联网博主自发贡献，不代表本站观点，本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼，请大家谨防诈骗！若有侵权等问题请及时与本网联系，我们将在第一时间删除处理。
上一篇： 首例用草药自我疗伤的猩猩现身
下一篇： 雄性小鼠肠道微生物会影响后代健康