基因编辑新疗法或能治愈危险炎症

发布时间: 2024-02-04 12:59:46 来源：科技日报

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一种新疗法切割了激肽释放酶的基因。图片来源：英国《新科学家》杂志

科技日报讯（记者刘霞）英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验，10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示，其中9人几乎痊愈，这表明新基因疗法或能治愈危险的炎症疾病。相关研究论文2月1日发表在《新英格兰医学杂志》上。

遗传性血管性水肿会导致人体组织突然出现肿胀，对面部或喉咙等部位有影响。其症状类似于过敏反应，但无法用抗过敏药物治疗。患者发病时会极度痛苦，如果喉咙堵塞，还可能导致窒息。

在最新试验中，10名病患接受了体内给药的新型基因疗法。结果显示，治疗后的6个月，他们的肿胀发作次数下降了95%。之后的6个月到一年的时间里，9人没有再出现肿胀发作。

研究团队表示，现有治疗遗传性血管性水肿的药物，是通过阻断肝脏产生的一种与炎症有关的蛋白质激肽释放酶而发挥作用。新疗法则通过包裹在脂质纳米颗粒内的遗传物质来切割激肽释放酶基因，肝细胞会吸收这些脂质纳米颗粒来发挥作用。

迄今为止，大多数基于CRISPR的基因疗法都是在实验室中进行的“体外”编辑，即先将细胞从人体中取出，进行编辑后再注入体内，这是一个复杂且漫长的过程。而新基因疗法则采用直接给药的方式完成治疗。患者只需服用一次，就能获得如此好的疗效，这一点非常吸引人。

当地时间12月17日，美国国家航天航空局（NASA）发表声明称，受不利的天气情况影响，美国国家航天航空局和太空探索技术公司（Spa 12月20日，由清华大学牵头、中国电信集团有限公司等单位联合制定的“RFC6052、RFC6145和RFC7599等国际IPv6技术创新IETF R “这些小胶质细胞在tau蛋白病变有效地扩散到下一个细胞之前就开始吸收并降解tau蛋白。没有tau病理学，就不会有神经退中新网1月1日电据法新社最新消息，日本政府表示，强震发生后没有核电站出现异常的报告。日本石川县能登地区1日下午近日，日本新潟大学等机构参与的一个国际研究团队报告，他们利用载人潜水器调查了日本海沟，在海底发现了2011年日本“ 浙江省科学技术厅浙江省自然科学基金委员会关于下达2024年度浙江省基础公益研究计划自筹经费项目的通知各有关单位：为。

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