先导编辑因能直接将缺陷基因修复为正常基因，被视为是治疗多种遗传病的重要手段。但这一过程仍存在小概率错误，可能带来安全隐患。美国麻省理工学院研究团队17日在《自然》杂志发表论文称，他们通过改造关键蛋白，大幅降低了先导编辑错误率，向提升基因疗法安全性迈出关键一步。
这项研究提出了一种新的基因编辑方法，它不增加递送难度，也不需要额外步骤，却能实现更精准地编辑并减少不必要的突变。研究显示，在常用编辑模式下，先导编辑的错误率从平均每7次编辑出错一次，降低到每101次编辑才出错；在高精度模式下，则从平均122次出错一次降低到543次才出错。
基因治疗自上世纪90年代问世以来，经历了从病毒载体递送新基因，到锌指核酸酶修复，再到CRISPR系统的不断演进。2019年，麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所科学家开发出先导编辑技术，其优势在于无需双链切割，而是利用改造后的Cas9酶在DNA单链上开口，再根据向导RNA提供的模板插入新序列。然而，新旧序列竞争可能导致多余片段被错误整合，引发突变。
2023年，科学家发现，某些突变Cas9酶会在预定位置附近的1至2个碱基处切割，使旧DNA链稳定性下降，更易降解，从而让新序列顺利整合，减少错误。
在新研究中，团队先后找到能将错误率降至原来1/20的突变体，并通过组合进一步将其降至原来1/36。最终，他们将这一改造后的Cas9与更稳定的RNA蛋白结合，研制出新一代编辑器“vPE”，错误率降至原始版本的约1/60，在不同模式下，错误率仅为1/101至1/543。相关实验已在小鼠和人类细胞中完成。
“老年人肺部感染是推倒老年人体重要机能的第一张‘多米诺骨牌’。预防老年人的呼吸道感染，最重要的一是做好免疫接 1923年2月14日，学者张君劢应邀到清华学校演讲，演讲的主题是“人生观”，要点是说明科学与人生观的差异，张君劢的观点引起地质 ·生产中的模型由“安全系统”团队管理。开发中的前沿模型有“准备”团队，该团队会在模型发布之前识别和量化风险 ·“这项研究似乎说明，长期生活在食品不安全的状况中所带来的危害是没那么容易逆转的。研究也表明，对于那些因 科技日报讯 （记者张佳欣）当有人开始哭泣时，其他人常常会感到同情和关心，但其背后的生物学原因不仅仅是激发了同情心。据 ? ? 。本文链接：修复缺陷基因更可靠 改造关键蛋白可大幅降低先导编辑错误率http://www.sushuapos.com/show-11-26190-0.html
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