先导编辑因能直接将缺陷基因修复为正常基因，被视为是治疗多种遗传病的重要手段。但这一过程仍存在小概率错误，可能带来安全隐患。美国麻省理工学院研究团队17日在《自然》杂志发表论文称，他们通过改造关键蛋白，大幅降低了先导编辑错误率，向提升基因疗法安全性迈出关键一步。
这项研究提出了一种新的基因编辑方法，它不增加递送难度，也不需要额外步骤，却能实现更精准地编辑并减少不必要的突变。研究显示，在常用编辑模式下，先导编辑的错误率从平均每7次编辑出错一次，降低到每101次编辑才出错；在高精度模式下，则从平均122次出错一次降低到543次才出错。
基因治疗自上世纪90年代问世以来，经历了从病毒载体递送新基因，到锌指核酸酶修复，再到CRISPR系统的不断演进。2019年，麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所科学家开发出先导编辑技术，其优势在于无需双链切割，而是利用改造后的Cas9酶在DNA单链上开口，再根据向导RNA提供的模板插入新序列。然而，新旧序列竞争可能导致多余片段被错误整合，引发突变。
2023年，科学家发现，某些突变Cas9酶会在预定位置附近的1至2个碱基处切割，使旧DNA链稳定性下降，更易降解，从而让新序列顺利整合，减少错误。
在新研究中，团队先后找到能将错误率降至原来1/20的突变体，并通过组合进一步将其降至原来1/36。最终，他们将这一改造后的Cas9与更稳定的RNA蛋白结合，研制出新一代编辑器“vPE”，错误率降至原始版本的约1/60，在不同模式下，错误率仅为1/101至1/543。相关实验已在小鼠和人类细胞中完成。
12月11~15日，第32届Texas相对论天体物理学研讨会（Texas Symposium on Relativistic Astrophysics）在上海交通大学李政 面对以大模型通用人工智能为代表的新技术，以及由此带来的工业界、产业界的新发展新模式，MBA人才教育何去何从？ 12月1日，在清 科技日报北京12月18日电 （记者张佳欣）美国威斯康星大学麦迪逊分校工程师使用超音速冷喷涂技术，生产出一种新的核聚变“ 中国科学院院士、中国科学技术大学教授郭光灿团队在基于冷原子的量子存储实验研究中取得重要进展：该团队教授史保森、丁 近日，由南京应用数学中心林文伟教授和东南大学李铁香教授团队设计研发、基于GPU计算平台的FAME软件包以仿真插件的形 近日，日本政府批准了一项立法，要求6所顶尖大学成立新的管理政策委员会，使外部专家在决策中有更大的发言权。 据《科 。本文链接：修复缺陷基因更可靠 改造关键蛋白可大幅降低先导编辑错误率http://www.sushuapos.com/show-11-26190-0.html
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