“相较于其他罕见病，重症肌无力的诊断相对明确，通过积极且规范的治疗，大多数患者的病情能够得到有效控制。然而，病情控制住并不等同于生活质量的全面恢复，尤其是肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性患者群体，目前尚缺乏正式获批的靶向治疗药物，凸显出临床对创新药物的迫切需求。”复旦大学附属华山医院神经内科主任医师、中国重症肌无力协作组组长赵重波教授表示。
利好的消息是，3月31日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了优时比（UCB）自研生物制剂罗泽利昔珠单抗注射液的上市申请。该注射液与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。
“罗泽利昔珠单抗注射液被批准上市，不仅填补了MuSK抗体阳性患者靶向治疗的空白，更为重症肌无力患者提供了更具针对性的治疗选择，这对改善患者生活质量及促进其回归正常生活具有重要意义。”赵重波说。
作为全球首个且唯一同时覆盖AChR阳性和MuSK阳性gMG的新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂，此次获批不仅为AChR阳性患者带来新的治疗选择，更突破了目前国内MuSK阳性患者长期缺乏有效治疗手段的困境，推动中国重症肌无力诊疗迈入精准治疗新时代。
重症肌无力是一种自身免疫性神经肌肉传递障碍的罕见疾病，引起明显的肌无力、疲劳等症状，导致言语、行动、呼吸等身体功能受限，或合并胸腺瘤；病情反复、进展迅速，疾病加重至肌无力危象（累及呼吸肌导致呼吸衰竭），危及生命。
数据统计显示，在我国，重症肌无力年发病率为0.68/10万，85%为全身型重症肌无力（gMG），其中AChR阳性和MuSK阳性为两种主要亚型，占比分别约为85%和8%。MuSK阳性患者往往临床表现更重，存在更高的危急重症风险。30岁左右和50岁左右呈现发病双峰。
现阶段，重症肌无力的治疗目标是达到微小状态（MMS）或者更好、治疗相关副作用 ≤1级。罗泽利昔珠单抗注射液作为目前唯一基于免疫球蛋白G（IgG）亚型4开发的创新单克隆抗体药物，能够靶向清除致病性IgG抗体，进而改善患者临床症状与预后，恢复生活质量，帮助患者回归正常生活。此外，在改善患者的长期治疗体验方面也实现突破性进展，其采用皮下注射，单次治疗仅需6分钟起，为患者的疾病管理带来更大的便利。
2023年发表于Lancet Neurology的关键Ⅲ期MycarinG试验结果显示，罗泽利昔珠单抗注射液在AChR阳性和MuSK阳性 gMG患者中展示了显著的临床获益以及良好的安全性。在所有随机分组至罗泽利昔珠单抗注射液治疗组的患者中，治疗一周后，症状快速缓解，患者日常活动能力明显提升。
优时比中国总经理马雅君表示，随着罗泽利昔珠单抗注射液在中国的获批，优时比在中国正式展开罕见病领域的布局，致力于为医生提供更多有力武器帮助有需要的患者进行针对性的治疗，让更多的患者和家庭重拾有质量的生活，助力中国罕见病诊疗水平的持续提升。
12月14日，美国《科学》杂志公布了2023年度十大科学突破，胰高糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂的研发以及今年发现的可缓解肥 中新网上海12月19日电 (记者 许婧)上海交通大学分析测试中心实验动物中心新大楼启用仪式19日举行。随着新大楼的落成，一 本次甘肃积石山6.2级地震，震中距青海省省界最近距离5公里，青海多地震感强烈。 在青海省海东市民和县中川乡金田村， 美国哈佛大学校长克洛迪娜·盖伊当地时间1月2日发表声明，宣布辞去哈佛大学校长一职。 盖伊在声明中说，她 如果说起这两年印度蹿升最猛的高校，那无疑应包括萨维塔医学和技术科学研究所（SIMATS）。 其所属牙科学院以一己之力，累计发表 科技日报讯 （记者张梦然）美国罗切斯特大学研究人员报告了一种策略，用于了解在具有完全化学复杂性的溶剂中，分子如何失去 。本文链接：中国重症肌无力诊疗迈入精准治疗时代http://www.sushuapos.com/show-11-19271-0.html
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