2月22~26日，第48届美国耳鼻咽喉头颈外科研究学会（ARO）国际会议在美国奥兰多召开，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院主任医师舒易来被授予“临床科学创新奖”，以表彰其在听觉医学科研和临床方面作出的杰出贡献，这是该奖项首次授予亚洲科学家。
在大会颁奖典礼上，舒易来向全球同行分享了关于先天性耳聋基因治疗研究的心路历程，讲述了自己带领团队从实验室研发到临床转化的故事，并对耳聋基因治疗的未来机遇与挑战进行了深入探讨。
世界卫生组织数据显示，全球20%的人有不同程度的听力损失，5%的人患有致残性（中度以上）的听力损失，约有2600万先天性耳聋患者。约60%的先天性耳聋由遗传因素所致，已知的耳聋基因超过200多个，但目前尚无任何临床治疗药物。
舒易来团队以“解决临床痛点”为使命，依托复旦大学附属眼耳鼻喉科医院强大的临床科研平台，针对10余种耳聋致病基因，创新性运用基因置换、基因编辑等前沿技术，在多个耳聋模型上证明了基因治疗的疗效。
舒易来在大会做报告。图片均由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院提供
此次应用于临床的突破针对的是耳畸蛋白缺陷（OTOF耳聋基因突变）所致的耳聋。团队采用双腺相关病毒（AAV）载体递送系统，以基因置换策略，将正常的人源OTOF编码序列导入患者内耳感受声音的毛细胞，促使毛细胞能够表达正常功能的耳畸蛋白，从根本上改善听力和言语。
2022年，团队率先开展了全球首个先天性耳聋基因治疗的临床试验，成功纠正了聋哑患儿听力、言语和声源定位能力，该成果发表于《柳叶刀》《自然-医学》等杂志，国际同行评论“为耳聋治疗提供了范式转变，并为治疗其他形式的听力损失带来希望”“标志着基因治疗听觉障碍乃至更广泛疾病的新时代开启”。
截至目前，该研究已顺利完成多名儿童和成人患者给药，随访结果显示，患者的听力得到了显著改善。首例患者治疗已达2年2个月，5名患者达1年半，10名随访时间超过1年，所有患者听力均持续稳定，言语能力也进一步提升。这一系列开创性的工作，不仅为先天性耳聋患者带来了新的希望，也为其他耳聋基因治疗领域的发展提供了宝贵的经验。
尽管先天性耳聋基因治疗领域已取得显著成果，仍面临如何进行其他耳聋基因治疗药物的研发和临床转化、如何覆盖更多类型的先天性耳聋患者等诸多挑战，需要持续投入大量的精力进行研究和探索。
由此，舒易来团队呼吁更多产学研医各界人士对耳聋及基因治疗的关注与合作，联合科研机构、医疗机构、企业以及社会各界的力量，共同攻克耳聋难题。舒易来团队表示，未来将继续深耕耳聋基因治疗领域的研究，不断推动进步，为数千万耳聋患者带来重获新声的希望。
值得一提的是，部分类型的遗传性耳聋属于罕见病，其研究和治疗进展也为攻克更广泛的遗传性罕见病提供了宝贵的经验和借鉴。
2024年12月，上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹）正式获批，舒易来担任重点实验室主任。实验室将构建“产学研医资政用”多位一体化协同创新体系，旨在攻克基因治疗与细胞治疗领域的前沿技术，包括新型基因组编辑工具和递送载体的研发、疾病靶点的解析，以及相关药物的临床前和临床转化研究。
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