2025年3月29日,紧随第18个国际罕见病日,以“呐罕·无界”为主题的2025年罕见病论坛(以下简称“论坛”)在山东省济南市举办。此次论坛由中国人体健康科技促进会主办,汇聚了医疗机构、专家学者、患者组织及社会爱心企业代表等多方力量,致力于打破边界,进一步探讨罕见病的可持续保障,规范罕见病的筛、诊、治、管、研,以期实现我国的罕见病防治体系“病有所医”、“医有所药”、“药有所保”的持续完善。此外,凝聚“百万分之一”的超罕见病患者群体心声、旨在提升社会各方关注的 “超罕见病IP标识”也在论坛期间正式发布。
中国罕见病联盟执行理事长李林康表示:“罕见病不仅是医学和公共卫生问题,也是亟待解决的社会保障问题。近年来,国家高度重视罕见病的科研、医疗和保障事业发展,各方面工作取得了长足的进步。对这些罕见群体的关爱和不放弃,是健康中国建设的重要组成部分,也是温暖民生、彰显社会公平的生动写照。罕见病论坛持续见证着中国罕见病事业的探索之路,不断完善‘筛诊治管研’的诊疗保障生态。让我们继续同心协力,也希望更多社会力量加入我们,为构建罕见病可持续发展的中国模式而上下求索。”
超罕见病IP发布,凝聚百万分之一的患者心声
在全球范围内,已知的罕见病多达7000余种,而“超罕见病”更是其中的“孤星”,发病率极低。目前,在国内确诊的人数最多不过千余名,仅占总人口的百万分之一左右。比如戈谢病,确诊患者仅约559人,黏多糖贮积症I型患者确诊人数仅为170人。
为呼吁社会各界关注这群百万分之一的生命,由北京正宇粘多糖罕见病关爱中心、山西壹心公益发展中心(戈谢病病友会)、法布雷病病友会、庞贝氏罕见病关爱中心、尼曼匹克关爱中心和北京病痛挑战公益基金会等多家组织联合设计 “超罕见病IP标识”,成为本次论坛的一大亮点。它不仅是“超罕见病”群体的标识,更是汇聚多方力量、推动诊疗升级与政策进步的愿景象征。
“超罕见病”IP中的“1/1000000”体现了超罕见病患者的“孤勇”——即使再微小的生命也值得被看见;数字下的一抹飞虹象征着众人携手汇聚成一股强大的力量,共同为超罕见病患者探寻生命的奇迹,撑起希望的天空;画面中心一株新芽正从土壤中顽强地生长出来,寓意着超罕见病患者永不放弃希望、蓬勃向上的生命力;温暖明亮的色调代表了“希望”,即使患者身怀病痛,也始终向往美好的明天。
北京正宇粘多糖罕见病关爱中心创始人郑芋表示:“对于‘超罕见病’的患儿家庭,大家都在苦苦期盼有能用得起药的那天。我们希望和平凡人一样生活,希望我们的孩子可以维系生命,上学、奔跑、欢笑。我们希望通过这个标识,来体现这个群体虽然微小但顽强、团结的生命力,期待有更多人关注我们,支持我们,共同为百万分之一的生机而不懈努力。”
破局医疗保障困局,多方呼吁建立罕见病专项基金
对于“超罕见病”患者群体(下称“超罕患者”)而言,由于患病人群极小、病情极其严重乃至致残、致死,他们所需的治疗药物临床急需且不可被替代,且人均治疗费用高昂。如何让他们也用得起药,成为需要多方探索解决的一大难题。
在2025年全国两会上,多位全国人大代表和政协委员纷纷呼吁建立罕见病专项基金,以破局高值罕见病保障困境。在本次论坛的圆桌环节中,与会专家围绕“超罕保障模式”展开深入讨论。IQVIA艾昆纬大中华区卫生经济与卫生技术评估负责人刘君博士表示:“近年来,我国在罕见病医疗保障方面已经取得了巨大的突破。例如,2019年以来,随着国家医保目录调整的常态化,我国已有56种罕见病药物纳入国家医保目录,覆盖了近2/3已上市的创新罕见病药物。在这样的背景下,设立国家罕见病用药保障专项基金这一由政府主导、市场主体和社会慈善组织等参与的‘多方共付’模式,将成为我国罕见病诊疗与保障体系的重要补充。”
基本医保之外,罕见病专项基金是过渡性保障机制,可承担患者被基本医保覆盖前的医药支出。在江苏、山东、浙江等地,针对超罕患者的用药保障难题,已率先展开探索。例如,江苏省通过“省级统筹、单独筹资的专项基金”模式,为超罕见病患者提供高达90%的报销比例;浙江省则按每人2元标准筹资设立专项基金,实行省级统筹,保障范围、筹资标准和待遇水平实现统一。这些地方经验为全国性罕见病专项基金的建立提供了重要参考。
上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林表示,设立专门的罕见病基金,将罕见病保障从国家医保体系中独立出来,从而实现长期稳定的保障。他指出,设立专项基金,不只是为特定药品提供报销支持,更是对罕见病患者群体的整体保障。专项基金能够更全面地解决罕见病患者的治疗生态链问题,其意义更加深远。设立专项基金还可以拓展更多元的筹资渠道,促进整个产业的发展。
此外,罕见病“筛诊治管研”一体化模式的构建,也正在为罕见病患者带来新的希望。多方合作的模式正在逐步形成,政府、医疗机构、企业、慈善组织以及社会各界携手,共同推进建设中国特色的罕见病可持续发展生态体系。这不仅将为罕见病患者,尤其是超罕见病患者带来更优质的医疗服务,也将为全球罕见病防治工作贡献中国智慧。(中国网)
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